Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av langtidsbehandling med deferasirox hos pasienter med beta-thalassemi og transfusjonshemosiderose

28. februar 2017 oppdatert av: Novartis

En studie av effektivitet og sikkerhet ved langtidsbehandling med Deferasirox hos pasienter med beta-thalassemi og transfusjonell hemosiderose

Fordi pasienter med beta-thalassemi ikke er i stand til aktivt å eliminere jern fra kroppen, kan giftige og til slutt dødelige nivåer av jern akkumuleres som følge av gjentatte blodoverføringer. Denne studien vil evaluere effekten, sikkerheten og toleransen til deferasirox.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

252

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den syriske arabiske republikk
      • Damascus, Den syriske arabiske republikk
        • Novartis Investigative Site
  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, Riad El Solh 1107 2020
        • Ali Taher
  • Oman
      • Muscat, Oman
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Beta-thalassemi polikliniske pasienter med transfusjonshemosiderose og som ikke kan chelateres med deferoksamin (DFO) på grunn av at DFO er kontraindisert og/eller på grunn av dokumentert uakseptabel toksisitet av DFO eller dokumentert dårlig respons på DFO til tross for riktig etterlevelse, eller dokumentert manglende overholdelse av DFO, med serumferritin ≥ 500 ng/ml og LIC ≥ 2 mg/Fe/g dw lever
  • Beta-thalassemi polikliniske pasienter med transfusjonshemosiderose behandlet med deferipron

Ekskluderingskriterier:

  • Betyr nivåer av ALT > 300 U/L
  • Serumkreatinin over øvre normalgrense
  • Aktiv hepatitt C eller kronisk hepatitt B som får spesifikk behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Deferasirox
Legemiddel: deferasirox

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Leverjernkonsentrasjon (målt ved biopsi)
Tidsramme: ved baseline og etter 1 år med ICL670-behandling
ved baseline og etter 1 år med ICL670-behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Jernbalanse, dvs. total jernutskillelse i kroppen (basert på jerntilstrømningen bestemt av mengden røde blodlegemer som er transfusert og endringen i lagrene av total jern i kroppen (TBI))
Tidsramme: etter 1 års ICL670-behandling
etter 1 års ICL670-behandling
Putative surrogatmarkører som serumferritin serumjern, serumtransferrin og transferrinmetning
Tidsramme: månedlige vurderinger i 1 år
månedlige vurderinger i 1 år
Uønskede hendelser
Tidsramme: i løpet av 1 års ICL670-behandling
i løpet av 1 års ICL670-behandling
hematologi og biokjemi, urinanalyse
Tidsramme: månedlige vurderinger for 1 års ICL670-behandling
månedlige vurderinger for 1 års ICL670-behandling
EKG og ekkokardiografi
Tidsramme: 6-månedlig i 1 års ICL670-behandling
6-månedlig i 1 års ICL670-behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ali Taher, Ass.Prof., American University of Beirut Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2006

Studiet fullført

7. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

15. september 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2017

Sist bekreftet

1. november 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CICL670A2402

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Beta-thalassemi

Kliniske studier på deferasirox

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ecuador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere