Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Prognostiske faktorer ved akutt miltsekvestrering (SSADREPA)

18. oktober 2019 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studie av prognostiske faktorer ved akutt miltsekvestrering i en kohort av sigdcellesykdom (SCD)-barn diagnostisert ved fødselen

Akutt miltsekvestrering er en hyppig og livstruende komplikasjon som forekommer hos omtrent 10 % av homozygote barn. Maksimal forekomst er mellom 6 og 18 måneder.

Etterforskerne formulerer hypotesen om at det er kliniske, biologiske og genetiske markører som forutsier alvorlige komplikasjoner, spesielt akutt miltsekvestrering hos SCD-barn. Det foreliggende forskningsprosjektet tar derfor sikte på å analysere alvorlighetsprofilen på en fremtidsrettet måte ved å analysere kliniske, biologiske og genetiske egenskaper i en multisentrisk kohort på 60 SCD-barn

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En prospektiv multisentrisk analyse vil bli utført i en kohort på 150 SS eller S ß ° barn diagnostisert ved fødselen, inkludert ved 3-5 måneder og fulgt opp til 24 måneders alder.

Fem besøk, i tillegg til den vanlige oppfølgingen av SCD-barn, (anbefalinger fra den høye helsemyndigheten) etter 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder vil tillate en klinisk evaluering og en ekstra blodprøvetaking ( 5 mL) ved hvert besøk.

Prøvene vil tillate 1.analyse av fenotypen av røde blodlegemer (adhesjon og deformerbarhet) og tettheter 2. den genetiske profilen 3.å etablere en cellebank, en serabank og en DNA-bank, miltfunksjonen i kohorten vil bli estimert av miltscintigrafi, kombinert med blodmarkører (hullceller, Howell-Jolly-kropper)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

58

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Necker Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 6 måneder (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Barn i alderen 3 til 6 måneder
  • homozygot (SS) eller S beta° sigdcellesykdom diagnostisert ved neonatal screening
  • Uten historie med akutt miltsekvestrering
  • Signert samtykke fra foreldrene
  • Pasient dekket av folketrygd eller CMU

Ekskluderingskriterier:

  • Barn med annen SCD-genotype
  • Barn med medfødt anatomisk aspleni
  • Barn med tidligere episode med akutt miltsekvestrering
  • Fravær av mulig oppfølging
  • Samtidig påmelding til annen biomedisinsk forskning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: FOREBYGGING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
ANNEN: Innblanding
Fremgangsmåte: blodprøver og scintigrafi
ved 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder og 24 måneder vil tillate en klinisk evaluering og en ekstra blodprøve på 5 ml ved hvert besøk Scintigrafi etter 6 måneder og 18 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Studie av prognostiske faktorer ved akutt miltsekvestrering
Tidsramme: etter tre år
  • Fullstendig blodtelling, retikulocytttelling, hemoglobinnivå, VGM, TGMH, CCMH, hematokrit, % føtalt hemoglobin (HbF), røde blodlegemer (2 mL)
  • Deformerbarhet av røde blodceller
  • Ekspresjonsstudie av celleoverflatemolekylet: Fosfatidylserin, CD 36, READ B-CAM, CD 47, ICAM 4, VLA 4. (Cellulotheque = røde blodceller frosset under kryokonserverende forhold)
  • Total LDH, Bilirubin (stigma av hemolyse)
  • Genetisk profil (DNAtheque)
etter tre år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Studie av hematologiske parametere
Tidsramme: etter tre år
  • Prosentandel av Howell Jollys kropper (0,1 ml)
  • Prosentandel av hullceller (0,5 ml fiksert i 4 %) formaldehyd
  • Miltvolum, semi-kvantitativt mål i scintigrafi
  • Antistofftitere som svar på antipneumokokkvaksinasjonen (serotek)
etter tre år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Valentine Brousse, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

12. august 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

22. desember 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

7. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. september 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

22. september 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

21. oktober 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 2019

Sist bekreftet

1. oktober 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Andre studie-ID-numre

  • P071228
  • 2009-A00142-55 (ANNEN: AFSSAPS)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Anemi; Drepanocytisk

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ukraine

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere