- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT03161899
Evaluering av ernæringsstatus hos hovedpasienter i Thalassemia i Assiut barnesykehus
Evaluering av ernæringsstatus hos pasienter med Thalassemia Major i Assiut University Children Hospital
Thalassemi er en blodsykdom som overføres gjennom familier der kroppen lager en unormal form for hemoglobin. Det er 2 hovedtyper av talassemi; Alfa og beta talassemi. Alfa-thalassemi: oppstår når et eller flere gener relatert til alfa-globinproteinet mangler eller er mutert.
Beta-thalassemi-syndromer er en gruppe arvelige blodsykdommer karakterisert ved redusert eller fraværende beta-globinkjedesyntese. Beta-thalassemier kan klassifiseres i:
Silent carrier: helt asymptomatisk med normale hematologiske parametere. Beta-thalassaemia minor (beta-thalassaemia-trekk): vanligvis asymptomatisk; diagnosen stilles under en work-up for mild anemi.
Beta-thalassaemia intermedia: vanligvis en lignende presentasjon som beta-thalassaemia major; symptomene er vanligvis mindre uttalte og forløpet er vanligvis mer snikende.
Beta-thalassaemia major: der det er fullstendig fravær av hemoglobin A
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
I Egypt er beta-thalassemia-major den vanligste typen med bærerrate på 5,3 til ≥9 % og 1000 nye tilfeller født med beta-thalassemia major per 1,5 millioner levendefødte per år.
Barn født med thalassemia major er normale ved fødselen, men utvikler alvorlig hemolytisk anemi i løpet av det første leveåret. Symptomer er anemi (slapphet, dårlig fôring, blekhet ... osv.) svikt i å trives og organomegali. Senere utvikler de tegn på ekstra medullær hematopoiesis.
Optimal ernæringsstatus er viktig for vekst, immunfunksjon, beinhelse og pubertetsutvikling. Ulike rapporter antyder at forekomsten av dårlig vekst varierer fra 25 % til 75 % avhengig av thalassemisyndrom og alvorlighetsgraden av sykdommen. Denne markerte vekstmangelen hever et rødt flagg for enhver barnelege for å evaluere ernæringsstatusen til thalassemiske pasienter og oppdage mulige ernæringsmangler og assosierte faktorer.
Etiologien til forsinket vekst og underernæring rapportert hos thalassemipasienter er multifaktoriell, inkludert:
- Ernæringsmangel med eller uten ernæringsvansker som følge av tretthet og åndenød
- Økt energiforbruk sekundært til hypermetabolisme med eller uten hjertesvikt
- Gastrointestinal hypoksi som følgelig gir anoreksi og malabsorpsjon
- Reduksjon av biosyntetisk aktivitet av leveren.
- Forstyrrelse av den endokrine funksjonen
- Nedsatt syntetisk leverfunksjon sekundært til hemosiderose og hepatitt.
Hovedmålet med denne studien er å vurdere ernæringsstatusen til thalassemipasienter som går på Assiut universitets barnesykehus og å bestemme faktorene som er involvert.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Assiut, Egypt
- Asmaa Refaat Abdelmonem
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- pasienter diagnostisert å ha talassemi
Ekskluderingskriterier:
- pasient med andre underliggende systemiske sykdommer enn B-thalassemia major.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Tverrsnitt
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
prosentandel underernæring
Tidsramme: 12 måneder
|
prevalens av underernæring blant barn med thalassemi som går på assiut universitets barnesykehus
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
etiologi dårlig vekst
Tidsramme: 12 måneder
|
bestemmelse av de vanligste årsakene som er ansvarlige for dårlig vekst sett hos thalassemiske pasienter
|
12 måneder
|
redusere sykelighet
Tidsramme: 18 måneder
|
redusere sykelighet ved å gi mulige strategier for tidlig forebygging av problemet med dårlig vekst hos pasienter med thalassemia major
|
18 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: asmaa refaat, MBBCH, Assuit , faculty of medicine, egypt
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Soliman AT, El-Matary W, Fattah MM, Nasr IS, El Alaily RK, Thabet MA. The effect of high-calorie diet on nutritional parameters of children with beta-thalassaemia major. Clin Nutr. 2004 Oct;23(5):1153-8. doi: 10.1016/j.clnu.2004.03.001.
- Fung EB. Nutritional deficiencies in patients with thalassemia. Ann N Y Acad Sci. 2010 Aug;1202:188-96. doi: 10.1111/j.1749-6632.2010.05578.x.
- Galanello R, Origa R. Beta-thalassemia. Orphanet J Rare Dis. 2010 May 21;5:11. doi: 10.1186/1750-1172-5-11.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ENST
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Major Thalassemia
-
University of California, San FranciscoRekrutteringAlfa-thalassemi | Alfa-thalassemi major | Mindre alfa-thalassemiaForente stater
-
BGI-researchShenzhen Children's HospitalHar ikke rekruttert ennå
-
CorrectSequence Therapeutics Co., LtdRekrutteringBeta-thalassemi majorKina
-
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical UniversityUkjent
-
Aghia Sophia Children's Hospital of AthensUkjentAsplenia | β-thalassemi MajorHellas
-
University of California, San FranciscoCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)Påmelding etter invitasjonHemoglobinopatier | Alfa-thalassemi major | Major Thalassemia | Fosterhydrops | Hemoglobinopati; Med Thalassemia | Fosteranemi | Alfa; Thalassemi | Thalassemi alfa | A-thalassemiForente stater
-
bluebird bioFullførtSigdcellesykdom | Beta-thalassemi majorFrankrike
-
Bioray LaboratoriesXiangya Hospital of Central South University; The 923rd Hospital of Joint...Fullførtβ Thalassemi MajorKina
-
Bioray LaboratoriesPLA 923 HospitalAvsluttet
-
bluebird bioFullførtβ-thalassemi MajorForente stater, Australia, Thailand