Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Lanadelumab hos personer med arvelig angioødem (HAE) type I eller II i Nord-Amerika (EMPOWER)

29. mars 2023 oppdatert av: Shire

En observasjonsstudie, ikke-intervensjonell, av pasienter med arvelig angioødem i USA og Canada (EMPOWER-studie)

Hovedmålet med denne studien er å sammenligne HAE-anfallsfrekvensen før og etter at lanadelumab-behandling ble startet hos personer med arvelig angioødem type I eller II.

Data fra deltakere vil bli samlet inn i minst 24 måneder. Deltakerne vil rapportere informasjon i en smarttelefonapplikasjon ved studiestart og deretter hver tredje måned frem til studien avsluttes; data vil også bli samlet inn av studielegen under rutinemessige klinikkbesøk.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

168

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • CHUM Hôtel-Dieu
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85248
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92122
        • University of California San Diego
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, PC
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy & Immunology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy - Chevy Chase
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114-2752
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48106
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Forente stater, 55446
        • Mid West Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Forente stater, 07109
        • Riverside Medical Group, Belleville
      • Fair Lawn, New Jersey, Forente stater, 07410
        • Jay M Kashkin, MD Allergy, Asthma and Immunology
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27704
        • Duke Asthma, Allergy & Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Happy Valley, Oregon, Forente stater, 97086
        • Portland Clinical Research/AAIM Care
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98115
        • Seattle Allergy & Asthma Research Institute
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Rafael H Zaragoza-Urdaz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med diagnosen Type I eller Type II HAE.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gi frivillig skriftlig, signert og datert (personlig eller via en juridisk autorisert representant) informert samtykke/samt samtykke for å delta i studien. Det kreves uttrykk for forståelse og samtykke fra fullt informerte foreldre eller verge for å tillate etterforskeren å melde et barn inn i denne studien. Valget av begrepene foreldresamtykke eller foreldretillatelse i ulike regioner kan reflektere lokale juridiske/regulatoriske og etiske hensyn.
  • Diagnose av HAE Type I eller Type II.
  • Evne til å bruke en mobil enhet for datainnsamling i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakelse i enhver intervensjonell klinisk studie ved registreringstidspunktet.
  • Kan ikke gi skriftlig, signert og datert informert samtykke/samtykke.
  • Etterforsker mener at deltakeren ikke er en egnet kandidat for studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Type I eller Type II HAE-deltakere
Deltakere med Type I eller Type II HAE vil bli fulgt i 24 eller 36 måneder avhengig av påmeldingsdato. Datainnsamlingen vil opphøre ved slutten av oppfølgingsperioden, på tidspunktet for tilbaketrekking, tapt for oppfølging eller død, avhengig av hva som kommer først.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall arvelige angioødem (HAE) angrep
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Antall HAE-anfall før og etter lanadelumab-start vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dose av Lanadelumab-injeksjoner
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Dose av lanadelumab-injeksjoner brukt under studien vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Hyppighet av Lanadelumab-injeksjoner
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Hyppigheten av lanadelumab-injeksjoner under studien vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Andel injeksjoner basert på typen administrering av Lanadelumab
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Andel injeksjoner basert på typen administrering av lanadelumab (selv, omsorgsperson, helsepersonell [HCP], annen) vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Tid fra diagnose til Lanadelumab-initiering
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Tid fra diagnose av HAE-anfall til lanadelumab-behandlingen starter vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Andel deltakere som avslutter behandlingen med Lanadelumab
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Seponering er definert som ingen dokumentert bruk av lanadelumab etter minst 2 manglende påfølgende doser etter siste injeksjonsdato, eller dokumentert som behandling seponert av legen. Andel deltakere som avbryter behandlingen med lanadelumab vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Antall Lanadelumab-injeksjoner før seponering per årsak til injeksjon
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Seponering er definert som ingen dokumentert bruk av lanadelumab etter minst 2 manglende påfølgende doser etter siste injeksjonsdato, eller dokumentert som behandling seponert av legen. Antall injeksjoner gitt av deltaker før seponering per årsak for injeksjon vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Antall sykehusinnleggelser på grunn av arvelig angioødem (HAE) angrep(er)
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Antall sykehusinnleggelser på grunn av HAE-anfall(er) vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Antall akuttbesøk (ER) på grunn av arvelig angioødem (HAE) angrep(er)
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Antall akuttbesøk (ER) på grunn av HAE-angrep(er) vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Antall legebesøk på grunn av arvelig angioødem (HAE) angrep(er)
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Antall legebesøk på grunn av HAE-anfall vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Redningsmedisiner tatt på tidspunktet for arvelig angioødem (HAE) angrep(er)
Tidsramme: Fra innmelding opp til 36 måneder
Antall, type redningsmedisiner tatt av deltakerne på tidspunktet for HAE-angrep(er) per type administrering (egen selv, omsorgsperson, helsepersonell, annet) vil bli rapportert.
Fra innmelding opp til 36 måneder
Arvelig angioødem (HAE) angrepskontrollscore før og etter initiering av Lanadelumab, målt ved angioødemkontrolltest (AECT)
Tidsramme: Fra påmelding opp til 36 måneder (hver 3. måned)
AECT er et spørreskjema og ikke et validert pasientrapportert utfall (PRO). HAE-kontrollpoengsum blir evaluert som frekvensen av svar [veldig ofte, ofte, noen ganger, sjelden, ikke i det hele tatt] på følgende spørsmål på rekord nærmest påmeldingsdatoen: 1. Hvor ofte har du hatt angioødem i løpet av de siste 3 månedene? 2. Hvor mye har livskvaliteten din blitt påvirket av angioødem de siste 3 månedene? 3. Hvor mye har uforutsigbarheten til angioødem ditt plaget deg i løpet av de siste 3 månedene? 4. I løpet av de siste 3 månedene, hvor godt har ditt angioødem blitt kontrollert av behandlingen din?
Fra påmelding opp til 36 måneder (hver 3. måned)
Angioødem livskvalitetspoeng (AE-QoL).
Tidsramme: Fra påmelding opp til 36 måneder (hver 3. måned)
AE-QoL er utviklet for å måle helserelatert livskvalitetssvikt (HRQoL) hos deltakere med tilbakevendende angioødem. Det er en selvadministrert PRO designet for voksne i alderen 18 år og eldre med en tilbakekallingsperiode på 4 uker. Det er 17 elementer fordelt på 4 domener: funksjon (4 elementer), tretthet/humør (5 elementer), frykt/skam (6 elementer) og mat (2 elementer). Svarene bruker en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra "aldri" til "svært ofte." Globale poengsummer varierer fra 0 til 100 og poengsummer etter domener varierer fra 0 til 100.
Fra påmelding opp til 36 måneder (hver 3. måned)
Arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt: Generell helse (WPAI:GH) Score
Tidsramme: Fra påmelding opp til 36 måneder (hver 3. måned)
WPAI:GH er et generisk spørreskjema for å måle effekten av generell helse og symptomalvorlighet på arbeidsproduktivitet og vanlige aktiviteter i løpet av de siste 7 dagene. Det kan være selv- eller intervjuer-administrert til voksne i alderen 18 år eller eldre. Denne 6-elements PRO dekker arbeid (5 elementer) og daglige aktiviteter (1 element) ved hjelp av ja/nei eller numeriske svar (antall timer). WPAI:GH-utfall er uttrykt som nedskrivningsprosent. En samlet arbeidsproduktivitetspoeng (helse eller symptom) [%0WP], beregnes ved å multiplisere prosentandelen av arbeidstiden brukt på arbeid (helse eller symptom) [% WTW] med prosentandelen produktivitet på jobb (helse eller symptom) [%PW] : %0WP = %WTW * %PW.
Fra påmelding opp til 36 måneder (hver 3. måned)
Score for behandlingstilfredshet (TSQM-9).
Tidsramme: Fra påmelding opp til 36 måneder (hver 3. måned)
TSQM er et generisk spørreskjema for å måle deltakernes tilfredshet med medisiner ved å bruke ja/nei og 5- eller 7-punkts Likert-skalasvarsalternativer. Det er en selvadministrert PRO designet for voksne i alderen 18 år eller eldre med en tilbakekallingsperiode på 2 til 3 uker, eller siden siste medisinbruk. Versjon TSQM-9 inkluderer 3 domener: effektivitet (3 elementer), bekvemmelighet (3 elementer) og global tilfredshetsskala (3 elementer). Poengene varierer fra 0 til 100.
Fra påmelding opp til 36 måneder (hver 3. måned)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. mars 2019

Primær fullføring (Faktiske)

22. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

22. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

19. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP643-403
  • TAK-743-403 (Annen identifikator: Takeda Development Center Americas)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem (HAE)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere