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Uno studio su lanadelumab in persone con angioedema ereditario (HAE) di tipo I o II in Nord America (EMPOWER)

29 marzo 2023 aggiornato da: Shire

Uno studio osservazionale, non interventistico, su pazienti con angioedema ereditario negli Stati Uniti e in Canada (studio EMPOWER)

Lo scopo principale di questo studio è confrontare il tasso di attacco di HAE prima e dopo l'inizio del trattamento con lanadelumab in persone con angioedema ereditario di tipo I o II.

I dati dei partecipanti saranno raccolti per almeno 24 mesi. I partecipanti riporteranno le informazioni in un'applicazione per smartphone all'inizio dello studio e poi ogni 3 mesi fino alla fine dello studio; i dati saranno raccolti anche dal medico dello studio durante le visite cliniche di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

168

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • CHUM Hôtel-Dieu
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00918
        • Rafael H Zaragoza-Urdaz
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85248
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • University of California San Diego
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, PC
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy & Immunology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy - Chevy Chase
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114-2752
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48106
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
        • Mid West Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Stati Uniti, 07109
        • Riverside Medical Group, Belleville
      • Fair Lawn, New Jersey, Stati Uniti, 07410
        • Jay M Kashkin, MD Allergy, Asthma and Immunology
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27704
        • Duke Asthma, Allergy & Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Happy Valley, Oregon, Stati Uniti, 97086
        • Portland Clinical Research/AAIM Care
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98115
        • Seattle Allergy & Asthma Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

- Partecipanti con una diagnosi di HAE di tipo I o di tipo II.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fornire volontariamente il consenso informato/e il consenso informato scritto, firmato e datato (personalmente o tramite un rappresentante legalmente autorizzato) come applicabile per partecipare allo studio. L'espressione di comprensione e accordo da parte di uno o più genitori pienamente informati o tutore legale è necessaria per consentire allo sperimentatore di iscrivere un bambino a questo studio. La scelta dei termini consenso dei genitori o permesso dei genitori nelle diverse regioni può riflettere considerazioni legali/normative ed etiche locali.
  • Diagnosi di HAE di tipo I o di tipo II.
  • Capacità di utilizzare un dispositivo mobile per la raccolta dei dati nello studio.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica interventistica al momento dell'arruolamento.
  • Incapace di fornire il consenso/assenso informato scritto, firmato e datato.
  • L'investigatore ritiene che il partecipante non sia un candidato idoneo per lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti a HAE di tipo I o di tipo II
I partecipanti con HAE di tipo I o di tipo II saranno seguiti per 24 o 36 mesi a seconda della data di iscrizione. La raccolta dei dati cesserà alla fine del periodo di follow-up, al momento del ritiro, della perdita del follow-up o del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE).
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Verrà riportato il numero di attacchi di HAE prima e dopo l'inizio di lanadelumab.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose di iniezioni di Lanadelumab
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Verrà riportata la dose delle iniezioni di lanadelumab utilizzate durante lo studio.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Frequenza delle iniezioni di Lanadelumab
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Verrà riportata la frequenza delle iniezioni di lanadelumab durante lo studio.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Proporzione di iniezioni in base al tipo di somministrazione di Lanadelumab
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Verrà riportata la proporzione delle iniezioni in base al tipo di somministrazione di lanadelumab (se stesso, caregiver, operatore sanitario [HCP], altro).
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Tempo dalla diagnosi all'inizio di Lanadelumab
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Verrà riportato il tempo dalla diagnosi di attacco(i) di HAE all'inizio del trattamento con lanadelumab.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Proporzione di partecipanti che interrompono Lanadelumab
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
L'interruzione è definita come nessun uso documentato di lanadelumab dopo almeno 2 dosi consecutive mancanti dopo l'ultima data di iniezione, o documentato come trattamento interrotto dal medico. Verrà riportata la percentuale di partecipanti che interrompono il trattamento con lanadelumab.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Numero di iniezioni di Lanadelumab prima dell'interruzione per motivo dell'iniezione
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
L'interruzione è definita come nessun uso documentato di lanadelumab dopo almeno 2 dosi consecutive mancanti dopo l'ultima data di iniezione, o documentato come trattamento interrotto dal medico. Verrà riportato il numero di iniezioni somministrate dal partecipante prima dell'interruzione per motivo dell'iniezione.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Numero di ricoveri dovuti ad attacchi di angioedema ereditario (HAE)
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Verrà riportato il numero di ricoveri dovuti ad attacchi di HAE.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Numero di visite al pronto soccorso (ER) dovute ad attacchi di angioedema ereditario (HAE)
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Verrà riportato il numero di visite al pronto soccorso (ER) dovute ad attacchi di HAE.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Numero di visite mediche dovute ad attacchi di angioedema ereditario (HAE)
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Verrà riportato il numero di visite mediche dovute ad attacchi di HAE.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Farmaci di soccorso assunti al momento di uno o più attacchi di angioedema ereditario (HAE)
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Verranno riportati il ​​numero e il tipo di farmaci di soccorso assunti dai partecipanti al momento dell'attacco/i di HAE per il tipo di somministrazione (autonomo, caregiver, operatore sanitario, altro).
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi
Punteggio di controllo dell'attacco di angioedema ereditario (HAE) prima e dopo l'inizio di lanadelumab, come misurato dal test di controllo dell'angioedema (AECT)
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi (ogni 3 mesi)
AECT è un questionario e non un risultato riportato dal paziente (PRO) convalidato. Il punteggio di controllo HAE viene valutato come frequenza delle risposte [molto spesso, spesso, a volte, raramente, per niente] alle seguenti domande al record più vicino alla data di iscrizione): 1. Negli ultimi 3 mesi, quanto spesso ha avuto angioedema? 2. Negli ultimi 3 mesi, quanto la sua qualità di vita è stata influenzata dall'angioedema? 3. Negli ultimi 3 mesi quanto ti ha infastidito l'imprevedibilità del tuo angioedema? 4. Negli ultimi 3 mesi, in che misura il suo angioedema è stato controllato dalla sua terapia?
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi (ogni 3 mesi)
Punteggio della qualità della vita (AE-QoL) dell'angioedema
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi (ogni 3 mesi)
L'AE-QoL è stato sviluppato per misurare la compromissione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) nei partecipanti con angioedema ricorrente. È un PRO autosomministrato progettato per adulti di età pari o superiore a 18 anni con un periodo di richiamo di 4 settimane. Ci sono 17 item suddivisi in 4 domini: funzionamento (4 item), stanchezza/umore (5 item), paure/vergogna (6 item) e cibo (2 item). Le risposte utilizzano una scala Likert a 5 punti che va da "mai" a "molto spesso". I punteggi globali vanno da 0 a 100 e i punteggi per dominio vanno da 0 a 100.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi (ogni 3 mesi)
Produttività lavorativa e compromissione dell'attività: punteggio di salute generale (WPAI:GH).
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi (ogni 3 mesi)
Il WPAI:GH è un questionario generico per misurare l'effetto della salute generale e la gravità dei sintomi sulla produttività lavorativa e sulle attività regolari negli ultimi 7 giorni. Può essere autosomministrato o somministrato dall'intervistatore agli adulti di età pari o superiore a 18 anni. Questa PRO a 6 voci copre il lavoro (5 voci) e le attività quotidiane (1 voce) utilizzando risposte sì/no o numeriche (numero di ore). I risultati WPAI:GH sono espressi come percentuali di compromissione. Un punteggio di produttività complessiva del lavoro (salute o sintomi) [%0WP], viene calcolato moltiplicando la percentuale del tempo di lavoro trascorso lavorando (salute o sintomi) [% WTW] per la percentuale di produttività sul lavoro (salute o sintomi) [%PW] : %0WP = %WTW * %PW.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi (ogni 3 mesi)
Punteggio di soddisfazione del trattamento (TSQM-9).
Lasso di tempo: Dall'immatricolazione fino a 36 mesi (ogni 3 mesi)
Il TSQM è un questionario generico per misurare la soddisfazione dei partecipanti per i farmaci utilizzando opzioni di risposta su scala Likert a 5 o 7 punti e sì/no. È un PRO autosomministrato progettato per adulti di età pari o superiore a 18 anni con un periodo di richiamo da 2 a 3 settimane o dall'ultimo uso di farmaci. La versione TSQM-9 include 3 domini: efficacia (3 item), convenienza (3 item) e scala di soddisfazione globale (3 item). I punteggi vanno da 0 a 100.
Dall'immatricolazione fino a 36 mesi (ogni 3 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 marzo 2019

Completamento primario (Effettivo)

22 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

22 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP643-403
  • TAK-743-403 (Altro identificatore: Takeda Development Center Americas)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/ Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

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