Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Lanadelumab hos personer med ärftligt angioödem (HAE) typ I eller II i Nordamerika (EMPOWER)

29 mars 2023 uppdaterad av: Shire

En observationell, icke-interventionell studie av patienter med ärftligt angioödem i USA och Kanada (EMPOWER-studie)

Huvudsyftet med denna studie är att jämföra HAE-attackfrekvensen före och efter att behandling med lanadelumab påbörjades hos personer med ärftligt angioödem typ I eller II.

Data från deltagare kommer att samlas in under minst 24 månader. Deltagarna kommer att rapportera information i en smartphone-applikation vid studiestart och sedan var tredje månad tills studien avslutas; data kommer också att samlas in av studieläkaren under rutinmässiga klinikbesök.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

168

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Clinical Research Center of Alabama
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85248
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92122
        • University of California San Diego
      • Santa Monica, California, Förenta staterna, 90404
        • AIRE Medical of Los Angeles
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • Asthma and Allergy Associates, PC
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy & Immunology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy - Chevy Chase
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114-2752
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48106
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Plymouth, Minnesota, Förenta staterna, 55446
        • Mid West Immunology Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
        • Washington University
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Förenta staterna, 07109
        • Riverside Medical Group, Belleville
      • Fair Lawn, New Jersey, Förenta staterna, 07410
        • Jay M Kashkin, MD Allergy, Asthma and Immunology
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27704
        • Duke Asthma, Allergy & Airway Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45231
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Happy Valley, Oregon, Förenta staterna, 97086
        • Portland Clinical Research/AAIM Care
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • AARA Research Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98115
        • Seattle Allergy & Asthma Research Institute
  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • University of Calgary - Heritage Medical Research Clinic
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster University Health Sciences Center
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • CHUM Hôtel-Dieu
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Rafael H Zaragoza-Urdaz

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare med diagnosen typ I eller typ II HAE.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ge frivilligt skriftligt, undertecknat och daterat (personligen eller via en juridiskt auktoriserad representant) informerat samtycke/samt samtycke som är tillämpligt för att delta i studien. Ett uttryck för förståelse och samtycke från fullt informerade föräldrar eller vårdnadshavare krävs för att tillåta utredaren att registrera ett barn i denna studie. Valet av termerna föräldrasamtycke eller förälders tillstånd i olika regioner kan återspegla lokala juridiska/reglerande och etiska överväganden.
  • Diagnos av HAE typ I eller typ II.
  • Möjlighet att använda en mobil enhet för datainsamling i studien.

Exklusions kriterier:

  • Deltagande i någon interventionell klinisk prövning vid tidpunkten för registreringen.
  • Det går inte att ge skriftligt, undertecknat och daterat informerat samtycke.
  • Utredaren anser att deltagaren inte är en lämplig kandidat för studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Typ I eller Typ II HAE-deltagare
Deltagare med typ I eller typ II HAE kommer att följas i 24 eller 36 månader beroende på registreringsdatum. Datainsamlingen kommer att upphöra i slutet av uppföljningsperioden, vid tidpunkten för tillbakadragande, förlorad till uppföljning eller dödsfall, beroende på vad som kommer först.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal ärftliga angioödem (HAE) attacker
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Antalet HAE-attacker före och efter påbörjad lanadelumab kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dos av Lanadelumab-injektioner
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Doser av lanadelumab-injektioner som använts under studien kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Frekvens av Lanadelumab-injektioner
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Frekvensen av lanadelumab-injektioner under studien kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Andel injektioner baserat på typen av administrering av Lanadelumab
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Andel injektioner baserat på typen av administrering av lanadelumab (egen själv, vårdgivare, vårdgivare [HCP], annan) kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Tid från diagnos till Lanadelumab initiering
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Tiden från diagnos av HAE-attack(er) tills behandling med lanadelumab påbörjas kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Andel deltagare som slutar med Lanadelumab
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Utsättning definieras som ingen dokumenterad användning av lanadelumab efter minst 2 uteblivna doser i följd efter sista injektionsdatum, eller dokumenterat som behandling som avbrutits av läkaren. Andel deltagare som avbryter behandlingen med lanadelumab kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Antal Lanadelumab-injektioner före utsättning per injektionsanledning
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Utsättning definieras som ingen dokumenterad användning av lanadelumab efter minst 2 uteblivna doser i följd efter sista injektionsdatum, eller dokumenterat som behandling som avbrutits av läkaren. Antal injektioner som administrerats av deltagaren före avbrott per injektionsorsak kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Antal sjukhusinläggningar på grund av ärftligt angioödem (HAE) attack(er)
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Antal sjukhusinläggningar på grund av HAE-attack(er) kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Antal akutbesök på grund av ärftligt angioödem (HAE) attack(er)
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Antalet akutmottagningsbesök på grund av HAE-attack(er) kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Antal läkarbesök på grund av ärftligt angioödem (HAE) attack(er)
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Antalet läkarbesök på grund av HAE-attack(er) kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Räddningsmediciner tagna vid tidpunkten för ärftligt angioödem (HAE) attack(er)
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader
Antal, typ av räddningsmedicin som tagits av deltagarna vid tidpunkten för HAE-attack(er) per typ av administrering (egen, vårdgivare, HCP, annan) kommer att rapporteras.
Från inskrivning upp till 36 månader
Ärftligt angioödem (HAE) attackkontrollpoäng före och efter initiering av Lanadelumab, mätt med angioödemkontrolltestet (AECT)
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader (var tredje månad)
AECT är ett frågeformulär och inte ett validerat patientrapporterat utfall (PRO). HAE-kontrollpoängen utvärderas som frekvensen av svar [mycket ofta, ofta, ibland, sällan, inte alls] på följande frågor på rekordtid närmast inskrivningsdatumet: 1. Hur ofta har du haft angioödem under de senaste 3 månaderna? 2. Under de senaste 3 månaderna, hur mycket har din livskvalitet påverkats av angioödem? 3. Hur mycket har oförutsägbarheten av ditt angioödem stört dig under de senaste 3 månaderna? 4. Under de senaste 3 månaderna, hur väl har ditt angioödem kontrollerats av din behandling?
Från inskrivning upp till 36 månader (var tredje månad)
Angioödem Livskvalitetspoäng (AE-QoL).
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader (var tredje månad)
AE-QoL är utvecklad för att mäta hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) försämring hos deltagare med återkommande angioödem. Det är en självadministrerad PRO designad för vuxna i åldern 18 år och äldre med en återkallelseperiod på 4 veckor. Det finns 17 föremål över fyra domäner: fungerande (4 föremål), trötthet/humör (5 föremål), rädsla/skam (6 föremål) och mat (2 föremål). Svar använder en 5-gradig Likert-skala som sträcker sig från "aldrig" till "mycket ofta." Globala poäng varierar från 0 till 100 och poäng per domän varierar från 0 till 100.
Från inskrivning upp till 36 månader (var tredje månad)
Arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättning: Betyg för allmän hälsa (WPAI:GH).
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader (var tredje månad)
WPAI:GH är ett generiskt frågeformulär för att mäta effekten av allmän hälsa och symtomsvårighet på arbetsproduktiviteten och regelbundna aktiviteter under de senaste 7 dagarna. Det kan administreras av egen eller intervjuare till vuxna som är 18 år eller äldre. Denna 6-post PRO täcker arbete (5 artiklar) och dagliga aktiviteter (1 objekt) med ja/nej eller numeriska svar (antal timmar). WPAI:GH-utfall uttrycks som nedskrivningsprocent. En total arbetsproduktivitetspoäng (hälsa eller symptom) [%0WP], beräknas genom att multiplicera den procentuella arbetstiden som ägnas åt att arbeta (hälsa eller symptom) [% WTW] med den procentuella produktiviteten på jobbet (hälsa eller symptom) [%PW] : %0WP = %WTW * %PW.
Från inskrivning upp till 36 månader (var tredje månad)
Behandlingstillfredsställelse (TSQM-9) Poäng
Tidsram: Från inskrivning upp till 36 månader (var tredje månad)
TSQM är ett generiskt frågeformulär för att mäta deltagarnas tillfredsställelse med medicinering genom att använda ja/nej och svarsalternativ på 5- eller 7-punkts Likert-skala. Det är en självadministrerad PRO designad för vuxna i åldern 18 år eller äldre med en återkallelseperiod på 2 till 3 veckor, eller sedan den senaste medicinanvändningen. Version TSQM-9 innehåller 3 domäner: effektivitet (3 artiklar), bekvämlighet (3 artiklar) och global nöjdhetsskala (3 artiklar). Poäng varierar från 0 till 100.
Från inskrivning upp till 36 månader (var tredje månad)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Samarbetspartners

Takeda Development Center Americas, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 mars 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

22 oktober 2022

Avslutad studie (Faktisk)

22 oktober 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 februari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2019

Första postat (Faktisk)

19 februari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SHP643-403
  • TAK-743-403 (Annan identifierare: Takeda Development Center Americas)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/ För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem (HAE)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera