Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie om behandling og utfall av pasienter med systemisk AL-amyloidose i Europa

26. september 2022 oppdatert av: European Myeloma Network

En retrospektiv observasjons multisenterstudie om behandling og utfall av pasienter med systemisk AL-amyloidose i Europa

Dette er en retrospektiv, observasjons-, multisenterstudie for å samle Real-World Evidence (RWE) data om systemiske AL-AMY-pasienter i Europa. Data fra papir/elektroniske journaler og/eller elektroniske databaser fra sentrale referansesentre i Europa vil bli brukt. Data vil enten legges inn av stedets ansatte i det elektroniske saksrapportskjemaet (eCRF) eller, der det er mulig, overføres direkte, alltid i samsvar med lokale forskrifter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Mangelen på regulatorisk godkjente behandlingsalternativer for AL-amyloidose (AL-AMY) rettferdiggjør behovet for å forstå dagens behandlingspraksis og utfall av denne sykdommen. Det er behov for objektiv Real-World Evidence (RWE) som gjenspeiler hvordan behandlinger initieres, kombineres og sekvenseres, og hvordan deres relative effektivitet og sikkerhetsprofiler oppstår utenfor en klinisk utprøving. Derfor er målet å generere RWE på systemiske AL-AMY-pasienter i Europa, inkludert pasientkarakteristikker, ressursbruk, behandlinger og tilhørende pasientutfall.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

4481

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Limoges, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges, Department of Clinical Hematology and Cell Therapy
      • Poitiers, Frankrike
        • Service de Néphrologie, Hémodialyse Et Transplantation Rénale, Hôpital Jean Bernard, Chu Poitiers
  • Hellas
      • Athens, Hellas
        • Alexandra Hospital, University of Athens School of Medicine, Department of Clinical Therapeutics
  • Italia
      • Pavia, Italia
        • Centro Per Lo Studio E La Cura Delle Amiloidosi Sistemiche Padiglione Forlanini
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Nederland
        • University Medical Center Utrecht, Umc Utrecht, Department of Hematology
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal
        • Fundação Champalimaud, Hematology Research, Imunology - Medical School, Nova University
      • Porto, Portugal
        • Centro Hospitalar e Universitário Sao João
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Servicio de Hematología, Hospital Clínic de Barcelona
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • University College London Medical School, Uk Royal Free Hospital
  • Tsjekkia
      • Ostrava, Tsjekkia
        • University Hospital Ostrava, Clinic of Hematooncology
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universität Heidelberg, Department of Internal Medicine V: Hematology, Oncology and Rheumatology
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike
        • Allgemeines Krankenhaus Der Stadt Wien (General Hopsital), Universitätsklinik Für Innere Medizin I Klinische Abteilung Für Onkologie (Clinic of Internal Medicine I), Medizinische Universität Wien

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien vil inkludere voksne (mannlige og kvinnelige) pasienter diagnostisert med systemisk AL-AMY og symptomatisk organpåvirkning som har startet førstelinjebehandling i perioden 2004-2018.

Pasienter som har mottatt behandling for AL-AMY som en del av en intervensjonell klinisk studie vil bli identifisert, men vil ikke bli inkludert i analysen på grunn av det kontrollerte miljøet i en klinisk studie (ikke RWE-data).

Pasienter med komorbid multippelt myelom vil ikke bli ekskludert.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder>18 år
  • Bekreftet diagnose av AL-AMY og symptomatisk organpåvirkning.
  • Igangsatt førstelinjebehandling for AL-AMY i perioden 2004-2018.
  • Pasienter som har signert en deltakelsesavtale/ICF som tillater datainnsamling og kildedataverifisering i samsvar med lokale krav.

Inkludering av avdøde forsøkspersoner i studien er tillatt under forutsetning av at samtykkefraskrivelse er gitt av den vitenskapelige komiteen og/eller administrasjonen for de deltakende stedene og/eller ethvert gjeldende reguleringsorgan, i henhold til lokale forskrifter, for enten å implementere et sykehus skjema for informert samtykke (ICF) allerede på plass eller gi skriftlig godkjenning av denne studiespesifikke fraskrivelsen. I den anledning at samtykke ikke gis vil avdøde forsøkspersoner ikke bli registrert i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter under 18 år vil ikke bli vurdert som kvalifisert for denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Gruppe før 2010
Pasienter som startet førstelinjebehandling mellom 2004 og 2010 (før 2010).
Gruppe etter 2010
Pasienter som startet førstelinjebehandling mellom 2011 og 2018 (post-2010).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasient- og sykdomsegenskaper
Tidsramme: 2004-2018
For å beskrive andelen pasienter som tilhører ulike aldersgrupper, og andelen pasienter per kjønn, stadium, organinvolvering, prestasjonsstatus og hematologiske biomarkører ved screening eller ved baseline; etter førstelinjebehandlingsstartperiode (før 2010 eller etter 2010) og totalt sett.
2004-2018
Behandlingsmønstre
Tidsramme: 2004-2018
For å beskrive andelen pasienter som hadde en autolog stamcelletransplantasjon etter førstelinjeinitieringsperiode (før 2010 eller post-2010) og totalt sett; andelen regimekombinasjoner som brukes etter behandlingslinje, og etter førstelinjeinitieringsperiode; andelen pasienter som får spesifikke regimekombinasjoner etter forskjellige førstelinjeregimer, etter førstelinjeinitieringsperiode og totalt sett.
2004-2018
Responsevaluering og effektutfall
Tidsramme: 2004-2018
For å beskrive behandlingseffektiviteten i form av hematologiske responsrater ved 3, 6, 12 og 24 måneder etter førstelinjeinitiering, etter regime og førstelinjeinitieringsperiode (før 2010 eller post-2010); total overlevelse, progresjonsfri overlevelse og tid på behandling, totalt, etter førstelinjebehandling og etter førstelinjeinitieringsperiode.
2004-2018
Helseressursutnyttelse: sykehusinnleggelser
Tidsramme: 2004-2018
Å beskrive ressursutnyttelsesmønstrene for helsevesenet under behandling av AL-amyloidose etter førstelinjebehandlingsstartperiode (før 2010 eller etter 2010) og totalt sett når det gjelder sykehusinnleggelsesinformasjon (antall sykehusinnleggelser, varighet per sykehusinnleggelse); bruk av samtidig behandling (hyppighet av regimer som brukes, andel pasienter som får samtidig behandling); andel pasienter som gjennomgår bildeundersøkelser; andel pasienter som gjennomgår hjerteundersøkelser; andel pasienter som får dialyse.
2004-2018
Helseressursutnyttelse: samtidig terapi
Tidsramme: 2004-2018
Å beskrive ressursutnyttelsesmønstrene for helsevesenet under behandling av AL-amyloidose, etter førstelinjebehandlingsstartperiode (før 2010 eller post-2010) og totalt sett, når det gjelder andelen pasienter som får samtidig behandling.
2004-2018
Helseressursutnyttelse: bildediagnostikk og hjertevurderinger
Tidsramme: 2004-2018
Å beskrive ressursutnyttelsesmønstrene for helsevesenet under behandling av AL-amyloidose, etter førstelinjebehandlingsstartperiode (før 2010 eller post-2010) og totalt sett, når det gjelder andelen pasienter som gjennomgår bildediagnostikk og hjerteundersøkelser.
2004-2018
Helseressursutnyttelse: dialyse
Tidsramme: 2004-2018
Å beskrive ressursutnyttelsesmønstrene for helsevesenet under behandling av AL-amyloidose, etter førstelinjebehandlingsstartperiode (før 2010 eller post-2010) og totalt sett, når det gjelder andelen pasienter som får dialyse.
2004-2018
Sikkerhetsstyring
Tidsramme: 2004-2018
For å beskrive andelen pasienter som har alvorlige bivirkninger eller uønskede hendelser av spesiell interesse, etter førstelinjebehandlingsstartperiode (før 2010 eller etter 2010) og totalt sett.
2004-2018

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

European Myeloma Network

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. april 2019

Primær fullføring (Faktiske)

30. april 2021

Studiet fullført (Faktiske)

30. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. april 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

24. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EMN23

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på AL Amyloidose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Estonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere