Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Optymalizacja wymiany sterydów u pacjentów z niewydolnością nadnerczy

12 września 2017 zaktualizowane przez: Dr Mark Sherlock, The Adelaide and Meath Hospital, incorporating The National Children's Hospital

Niedoczynność nadnerczy to stan, w którym nadnercza nie wytwarzają odpowiedniej ilości hormonów steroidowych. Etiologia niedoczynności kory nadnerczy może być pierwotna lub wtórna. Pacjenci z niewydolnością nadnerczy mają zwiększoną zachorowalność i śmiertelność. W ostatnich latach pojawiły się obawy dotyczące optymalnej dawki i schematu steroidoterapii zastępczej dla pacjentów. Niestety nie ma dokładnego sposobu monitorowania, czy pacjent przyjmuje za dużo, czy za mało sterydów. U pacjentów z niedoczynnością przysadki i wtórną niedoczynnością kory nadnerczy wykazaliśmy, że większe dawki hydrokortyzonu mogą być szkodliwe. Ta przyczyna nie jest w pełni zrozumiała.

W ostatnich latach na rynku pojawiła się tabletka hydrokortyzonu o zmodyfikowanym uwalnianiu (Plenadren) przyjmowana raz dziennie (w przeciwieństwie do konwencjonalnego hydrokortyzonu o natychmiastowym uwalnianiu, który wymaga podawania dwa lub trzy razy dziennie). Wykazano, że ta tabletka ma profil sterydowy, który bardziej przypomina normalną fizjologię, unikając szczytowych poziomów steroidów, które występują podczas schematów trzy razy dziennie, co może mieć znaczenie dla poprawy wyników u pacjentów z niewydolnością nadnerczy. Wykazano również poprawę czynników ryzyka sercowo-naczyniowego, metabolizmu glukozy i jakości życia w porównaniu z konwencjonalnym leczeniem.

Celem naszej pracy jest ocena wpływu terapii hydrokortyzonem na sposób wykorzystania i rozkładu (metabolizmu) sterydów przez organizm. Zostanie to zrobione kilkoma różnymi metodami badawczymi: poprzez pomiar markerów działania i metabolizmu sterydów we krwi, moczu oraz w tkance tłuszczowej pod skórą w jamie brzusznej. Wyniki te zostaną porównane u tego samego pacjenta podczas zwykłego leczenia hydrokortyzonem i po zmianie na hydrokortyzon o zmodyfikowanym uwalnianiu przez 12 tygodni oraz z wynikami uzyskanymi od grupy kontrolnej zdrowych osób, które nie otrzymują steroidoterapii zastępczej.

Będzie to pierwsze badanie oceniające wpływ tego nowego hydrokortyzonu o zmodyfikowanym uwalnianiu na tkankowy metabolizm steroidów. Wyniki potencjalnie pomogą nam udoskonalić leczenie pacjentów z niedoborem steroidów i zmniejszyć skutki uboczne obserwowane u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to badanie prospektywne, przekrojowe. Badanie to nie może być zaślepione ani kontrolowane placebo ze względu na ryzyko przełomu nadnerczowego w badanej populacji z pierwotną i wtórną niedoczynnością kory nadnerczy.

Celem badania jest ocena wpływu terapii hydrokortyzonem o natychmiastowym i zmodyfikowanym uwalnianiu na metabolizm kortykosteroidów i 11-HSD1 in vivo (poprzez ocenę metabolitów w moczu i metabolizmu wątroby/tkanki tłuszczowej) przy użyciu kilku translacyjnych podejść badawczych. Zostanie to również porównane z normalnymi zdrowymi kontrolami, aby ocenić, który protokół leczenia jest najbardziej fizjologiczny.

Cele studiów

  • Ocena wpływu zmiany leczenia na hydrokortyzon o zmodyfikowanym uwalnianiu na ogólny metabolizm kortykosteroidów na podstawie profili metabolitów steroidów w moczu.
  • Ocena wpływu zmiany leczenia na hydrokortyzon o zmodyfikowanym uwalnianiu na metabolizm i działanie kortykosteroidów w tkance tłuszczowej
  • Ocena wpływu przejścia na hydrokortyzon o zmodyfikowanym uwalnianiu na metabolizm kortykosteroidów w wątrobie.
  • Ocena wpływu zmiany leczenia na hydrokortyzon o zmodyfikowanym uwalnianiu na jakość życia pacjentów (QoL) ocenianą za pomocą zwalidowanych kwestionariuszy QoL.
  • Aby porównać wyniki z normalnymi zdrowymi kontrolami, aby ocenić, który protokół leczenia jest najbardziej fizjologiczny.
  • Ocena potencjalnych biomarkerów pod kątem adekwatności terapii zastępczej hydrokortyzonem.

Przez 12 tygodni pacjenci przestawią się ze zwykłego konwencjonalnego hydrokortyzonu o natychmiastowym uwalnianiu na równoważną dzienną dawkę hydrokortyzonu o zmodyfikowanym uwalnianiu (Plenadren®). Inne schematy hormonalnej terapii zastępczej nie będą modyfikowane w okresie badania.

Badania laboratoryjne zostaną przeprowadzone na początku badania i po 12 tygodniach stosowania hydrokortyzonu o zmodyfikowanym uwalnianiu. Pod koniec okresu leczenia interwencyjnego pacjenci zostaną przeniesieni na zwykłe leczenie hydrokortyzonem i będą obserwowani w poradni zgodnie z wytycznymi kliniki.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
60

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Adelaide and Meath Hospital incorporating the National Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 18 lat z pierwotną niedoczynnością nadnerczy (choroba Addisona) potwierdzoną badaniami biochemicznymi.
  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥ 18 lat z niedoborem ACTH zdefiniowanym jako szczytowy poziom kortyzolu po stymulacji w odpowiedzi na hipoglikemię indukowaną insuliną lub test synaktenu krótkiego <400 nmol/l, ze stwierdzoną organiczną chorobą przysadki i bez dostosowania hormonalnej terapii zastępczej przez co najmniej 3 miesięcy przed rozpoczęciem studiów.
  • Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek < 18 lat
  • Pacjenci z ostrą chorobą medyczną lub chirurgiczną
  • Pacjenci z zaawansowaną chorobą serca/płuc
  • Pacjenci ze śmiertelną chorobą
  • Pacjenci przyjmujący glikokortykosteroidy w celach innych niż niedobór ACTH
  • Pacjenci przyjmujący środki, które wpływają na metabolizm kortykosteroidów

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
NIE_INTERWENCJA: Konwencjonalny hydrokortyzon o natychmiastowym uwalnianiu
ACTIVE_COMPARATOR: Hydrokortyzon o zmodyfikowanym uwalnianiu
12 tygodni hydrokortyzonu o zmodyfikowanym uwalnianiu (Plenadren)
Lek: Hydrokortyzon o zmodyfikowanym uwalnianiu
Pacjenci przestawią się ze zwykłego konwencjonalnego hydrokortyzonu o natychmiastowym uwalnianiu na równoważną dzienną dawkę hydrokortyzonu o zmodyfikowanym uwalnianiu (Plenadren®)
Inne nazwy:
  • Plenadreny
NIE_INTERWENCJA: Zdrowa grupa kontrolna
Te same badawcze pomiary laboratoryjne przeprowadzono w zdrowej grupie kontrolnej w celu porównania z grupą pacjentów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalny metabolizm kortykosteroidów
Ramy czasowe: Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).
Profile metabolitów steroidów w moczu.
Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).
Metabolizm kortykosteroidów w tkance tłuszczowej
Ramy czasowe: Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).
Profil wytwarzania kortyzolu przy użyciu cewnika do mikrodializy tkanki tłuszczowej
Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).
Metabolizm kortykosteroidów w wątrobie
Ramy czasowe: Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).
Profil generacji kortyzolu w surowicy
Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusze Jakości Życia
Ramy czasowe: Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).
Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).
Potencjalne biomarkery dla adekwatności zastąpienia hydrokortyzonu
Ramy czasowe: Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).
Ekspresja genów i białek w próbkach tkanki tłuszczowej
Na początku i po 12 tygodniach leczenia Plenadrenem (interwencja).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
The Adelaide and Meath Hospital, incorporating The National Children's Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Mark Sherlock, Adelaide and Meath Hospital incorporating the national childrens hospital, Tallaght, Dublin, Ireland

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 września 2017

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2019

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 września 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 września 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
14 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 września 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2016/09/05

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hydrokortyzon o zmodyfikowanym uwalnianiu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami