Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AROSOD-1 u dorosłych uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

16 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Randomizowane badanie fazy 1 z kontrolowanym placebo zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki ARO-SOD1 u dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym z mutacją dysmutazy ponadtlenkowej-1 uważaną za przyczynę stwardnienia zanikowego bocznego

W tym podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu fazy 1, dorośli pacjenci z objawami stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) będący nosicielami mutacji genu dysmutazy ponadtlenkowej 1 (SOD1), uważanej za przyczynę ALS, zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania pojedynczych rosnących dawek ARO -SOD1 podawany we wlewie dokanałowym (IT). Badanie ma na celu przede wszystkim ocenę bezpieczeństwa, ale będzie również oceniać wpływ ARO-SOD1 na poziomy SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) jako biomarker efektu farmakodynamicznego (PD), dlatego nakłucia lędźwiowe będą wymagane w punktach czasowych podczas badania. Uczestnicy, których poziomy SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym powróciły do ​​zadowalającego poziomu, mogą ponownie przeszukać i ponownie randomizować do kohort z wyższą dawką; lub jeśli nie mogą lub nie chcą poddać się ponownemu badaniu przesiewowemu, mogą zostać włączeni do badania otwartego, które zostanie dodane poprzez zmianę, jeśli jest to poparte danymi nieklinicznymi dotyczącymi podawania wielu dawek.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza ALS na podstawie weryfikowalnej dokumentacji medycznej
  • Patogenna lub prawdopodobnie patogenna mutacja SOD1 w oparciu o weryfikowalną dokumentację medyczną lub testy genetyczne podczas badań przesiewowych
  • Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥ 50% przewidywanej wartości skorygowanej o płeć, wiek i wzrost (z pozycji siedzącej) podczas badania przesiewowego
  • W stanie ukończyć co najmniej 6-miesięczną obserwację
  • Jeśli przyjmujesz jakiekolwiek leki lub suplementy w celu leczenia objawów ALS lub ALS, musisz przyjmować stabilną dawkę przez ≥ 4 tygodnie przed Dniem 1 i oczekuje się, że pozostanie na tej dawce do ostatniej wizyty w ramach badania i nie oczekuje się rozpoczęcia przyjmowania tych leków po pierwszej dawce ARO -SOD1
  • Zdolny i chętny do udzielenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania wszystkich ocen badania
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później. Samcom nie wolno oddawać nasienia, a samicom jajeczek w trakcie badania i przez co najmniej 12 tygodni po zakończeniu badania lub ostatniej dawce badanego leku, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecna lub przewidywana potrzeba stosowania systemu stymulacji przepony (DPS) podczas badania
  • Uczestników stosujących tofersen można zapisać dopiero po okresie wypłukiwania wynoszącym około 20 tygodni od ostatniej dawki tofersenu do pierwszej planowanej dawki ARO-SOD1
  • Jakiekolwiek obecne lub przewidywane przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego (LP)
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
  • Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), seropozytywny dla wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV), seropozytywny dla wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV)
  • Niekontrolowane nadciśnienie
  • Ciężka choroba układu krążenia
  • Historia nadużywania narkotyków lub alkoholizmu w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania
  • Niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki

Uwaga: w każdym protokole mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ARO-SOD1
Wtrysk ARO-SOD1
Lek: Wtrysk ARO-SOD1
pojedyncze dawki ARO-SOD1 Wstrzyknięcie we wlewie dooponowym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS; do 168 dni)
Od pierwszej dawki badanego leku do końca badania (EOS; do 168 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w czasie od linii bazowej w poziomach białka SOD1 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Zmiana w czasie od wartości wyjściowych w poziomach osocza łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Farmakokinetyka (PK) ARO-SOD1: maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do 24 godzin (AUC0-24)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: Powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do ostatniego wymiernego stężenia w osoczu (AUClast)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: powierzchnia pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu od zera do nieskończoności (AUCinf)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: pozorny klirens ogólnoustrojowy (CL/F)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
Dni 1, 2, 15, 29, 57, 85 i EOS (Dzień 168): Przed podaniem dawki, po 1, 3, 5, 7, 12 i 24 godzinach
PK ARO-SOD1: odzyskanie niezmienionego leku w moczu w ciągu 0-24 godzin (ilość wydalana: Ae)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
PK ARO-SOD1: Procent podanego leku odzyskanego w moczu w ciągu 0-24 godzin
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
PK ARO-SOD1: klirens nerkowy (CLr)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
Przed podaniem dawki do 24 godzin po podaniu
Zmiana od wartości początkowej białka całkowitego w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Zmiana poziomu glukozy w płynie mózgowo-rdzeniowym w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Zmiana liczby komórek w płynie mózgowo-rdzeniowym w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)
Przed podaniem dawki w dniu 1 (linia podstawowa) do EOS (do 168 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AROSOD1-1001
  • 2023-509032-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Wtrysk ARO-SOD1

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj