Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Deplecja komórek T i przeszczep komórek macierzystych w przypadku niedoborów odporności i zaburzeń histiocytarnych

29 grudnia 2017 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deplecja komórek T in vivo i przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w przypadku zagrażających życiu niedoborów odporności i zaburzeń histiocytarnych

Hipotezą jest ustalenie, czy schemat preparatywny busulfanu, cyklofosfamidu i globuliny antytymocytarnej (ATG) w połączeniu z allogenicznym przeszczepem komórek macierzystych będzie skuteczny w leczeniu niedoborów odporności i zaburzeń histiocytarnych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci rozpoczną chemioterapię jako schemat przygotowawczy, który ma na celu całkowite wyeliminowanie ich wadliwego układu odpornościowego i szpiku kostnego. Schemat preparatywny składa się z leków stosowanych w chemioterapii (busulfan, cyklofosfamid i globulina antytymocytowa (ATG)).

Transplantacja: pacjenci otrzymają źródło komórek macierzystych krwi (szpiku kostnego) od dawcy, które zostaną podane do ich cewnika. Zostaną podane leki zapobiegające chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD). ATG pomoże zubożyć komórki macierzyste dawcy z typów komórek, które mogą powodować GVHD, a także pomoże promować wszczepianie nowych komórek macierzystych.

Faza rekonwalescencji: Druga faza leczenia to okres po przeszczepie, w którym czekamy na powrót funkcji szpiku kostnego. Zwykle trwa to od dwóch do czterech tygodni. Pacjenci otrzymają czynnik wzrostu komórek krwi, G-CSF, aby przyspieszyć regenerację białych krwinek i potencjalnie zmniejszyć ryzyko infekcji oraz skrócić czas do regeneracji szpiku kostnego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

22

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Każdy pacjent w wieku od urodzenia do < 55 lat, spełniający poniższe kryteria, będzie mógł wziąć udział w tym badaniu.
  • Pacjenci spełniający kliniczne kryteria diagnostyczne limfohistiocytozy hemofagocytarnej (HLH)
  • Pacjenci spełniający kliniczne kryteria diagnostyczne lub diagnozę genetyczną zespołu limfoproliferacyjnego sprzężonego z chromosomem X (XLP) i których choroba jest AKTYWNA, ale STABILNA, lub NIEAKTYWNA/NIEAKTYWNA.
  • Pacjenci z zespołem Chediaka-Higashiego, którzy spełniają następujące kryteria diagnostyczne i których choroba jest AKTYWNA, ale STABILNA lub NIEAKTYWNA/NIEAKTYWNA zgodnie z definicją w Załączniku V do protokołu badania.
  • Pacjenci z wirusowym zespołem hemofagocytarnym (VAHS) – w przypadku nawrotu po innej terapii lub opiece podtrzymującej. Kryteria diagnostyczne jak wyżej dla HLH. Stan choroby musi być AKTYWNY, ale STABILNY lub NIEAKTYWNY/NIEAKTYWNY, jak określono w Załączniku V. Ostrzega się, że wielu pacjentów z HLH lub rodzinną limfohistiocytozą hemofagocytarną (FHL) będzie miało infekcję wirusową w momencie początkowej prezentacji i dlatego może zostać błędnie zdiagnozowany jako VAHS.
  • Zespół Griscellego
  • Pierwotne niedobory odporności tylko u dawców o identycznym genotypie.
  • Postępująca histiocytoza z komórek Langerhansa niereagująca na standardowe leczenie.
  • Inne niezłośliwe zaburzenia hematologiczne, w których wskazany jest przeszczep komórek macierzystych z zastosowaniem schematu mieloablacyjnego.
  • Anemia Diamonda Blackfana, jeśli jest zależna od transfuzji
  • Zespół Schwachmana-Diamenta: z cytopeniami lub przekształceniem w zespół mielodysplastyczny (MDS)
  • Zespół Kostmana (jeśli ANC <500 bez wsparcia GCSF lub transformacja do MDS)
  • Wrodzona niedokrwistość dyserytropoetyczna, jeśli jest zależna od transfuzji
  • Małopłytkowość amegakariocytowa, jeśli wyjściowa liczba płytek krwi <20 000 lub wymagająca transfuzji.

  • Czynność serca, wątroby, nerek i płuc uznana za odpowiednią do chemioterapii wysokodawkowej z ratowaniem komórek macierzystych zgodnie ze standardami instytucjonalnymi. Ogólne wytyczne są następujące:

    • Serce: bezobjawowy lub, jeśli występują objawy, frakcja wyrzutowa lewej komory w spoczynku musi wynosić > 40% i musi się poprawiać po wysiłku fizycznym lub frakcja skracania mierzona echokardiograficznie musi mieścić się w normach obowiązujących w placówce
    • Wątroba: < 3 x prawidłowy SGOT i < 2,5 mg/dl bilirubiny w surowicy
    • Nerki: Kreatynina w surowicy w normie lub jeśli kreatynina w surowicy poza normalnym zakresem, klirens kreatyniny lub badanie przesączania kłębuszkowego powinno być > 50% normy.
    • Płuc: bezobjawowe lub, jeśli występują objawy, zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) > 45% wartości należnej (z uwzględnieniem hemoglobiny). W przypadku dzieci, które nie mogą wykonać badania czynności płuc, wysycenie tlenem powinno wynosić >95%.
  • Dostępność odpowiedniego allogenicznego dawcy szpiku kostnego zgodnie z aktualnymi wytycznymi instytucji dotyczącymi przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych pozbawionych limfocytów T (HSCT).
  • Pacjenci, którzy przeszli wcześniej przeszczep komórek macierzystych (SCT) i przeszczep nie powiódł się lub u których doszło do nawrotu choroby, są uznawani za kwalifikujących się, jeśli spełniają inne kryteria kwalifikacyjne i jeśli drugi SCT miałby miejsce 6 miesięcy lub więcej po pierwszym. Jeśli pierwszy schemat preparatywny SCT miał intensywność niemieloablacyjną, drugi SCT można było wykonać wcześniej, gdy ostra toksyczność tej procedury została usunięta.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy są konający lub których oczekiwana długość życia jest poważnie ograniczona przez chorobę inną niż choroba podstawowa. Stan sprawności Karnofsky'ego < 70% lub Lansky'ego < 50% dla pacjentów < 16 lat.
  • Pacjenci z zaburzeniami hemofagocytarnymi wtórnymi do nowotworu złośliwego.
  • Pacjenci z AKTYWNĄ/NIESTABILNĄ chorobą zgodnie z definicją w Załączniku V.
  • Znaczące aktywne infekcje, w tym ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV).
  • Wiek > 55 lat.
  • Brak świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zamiar leczyć
Pacjenci leczeni chemioterapią (schemat kondycjonowania mieloablacyjnego) i przeszczepem komórek macierzystych. Busulfan dożylnie przez 4 dni, a następnie cyklofosfamid dożylnie przez 4 dni. Królicze ATG podaje się dożylnie w 4 dawkach przed przeszczepem.
Procedura: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja hematopoetycznych komórek macierzystych (szpiku kostnego, krwi pępowinowej, komórek macierzystych krwi obwodowej) po kondycjonowaniu mieloablacyjnym.
Inne nazwy:
  • HSCT
Lek: Schemat kondycjonowania mieloablacyjnego
Busulfan dożylnie przez 4 dni, a następnie cyklofosfamid dożylnie przez 4 dni. Królicze ATG podaje się dożylnie w 4 dawkach przed przeszczepem.
Inne nazwy:
  • Cytoksan
  • Busulfex
  • ATG

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas na wszczepienie przeszczepu
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie
Dzień 100 po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze śmiertelnością związaną z leczeniem.
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów, którzy przeżyli (bez choroby)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Liczba pacjentów z chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia II-IV (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów z niepowodzeniem przeszczepu
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów z chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi III-IV (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów, którzy przeżyli (bez choroby)
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Angela Smith, MD, University of Minnesota Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2000

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 stycznia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UMN-MT2000-21
  • 0010M66781 (Inny identyfikator: Institutional Review Board, University of Minnesota)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przeszczep komórek macierzystych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj