Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba określenia bezpieczeństwa i tolerancji neuronów dopaminowych pochodzących z przeszczepionych komórek macierzystych dla mózgów osób z chorobą Parkinsona (STEM-PD)

9 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Region Skane

Badanie STEM-PD: wieloośrodkowe, jednoramienne, pierwsze u ludzi badanie z eskalacją dawki, badające bezpieczeństwo i tolerancję przeszczepu dooponowego komórek dopaminergicznych pochodzących z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych w chorobie Parkinsona (produkt STEM-PD)

Choroba Parkinsona (PD) występuje, gdy obszar mózgu zaczyna tracić komórki nerwowe, które wytwarzają substancję chemiczną zwaną dopaminą. Dopamina jest ważną substancją chemiczną, a jedną z jej funkcji jest pomoc w regulacji ruchu ciała. Utrata tych komórek nerwowych prowadzi do zmniejszenia dopaminy w mózgu. Leki stosowane w leczeniu PD tymczasowo zastępują utraconą dopaminę, ale nie naprawiają choroby podstawowej. Jedną z najbardziej obiecujących dotychczas terapii PD było przeszczepienie do mózgu komórek produkujących dopaminę. W przeciwieństwie do obecnych metod leczenia, terapie te mogą być w stanie naprawić szkody wyrządzone w chorobie Parkinsona.

W tej próbie badacze przeprowadzą przeszczep nowej terapii komórkami macierzystymi, zwanej produktem STEM-PD, do obszaru mózgu dotkniętego chorobą u osób z PD. Te komórki macierzyste mogą rozwinąć się w wiele różnych typów komórek, w tym komórki nerwowe wytwarzające dopaminę. Badacze przeszczepią komórki macierzyste za pomocą urządzenia, które było wcześniej używane do podobnych przeszczepów w Lund. Po raz pierwszy produkt STEM-PD zostanie podany ludziom.

Badanie ma na celu ocenę, czy produkt STEM-PD jest bezpieczny w użyciu u osób z PD. Badacze będą również szukać wstępnych oznak skuteczności.

Do badania zostaną zrekrutowani uczestnicy z PD z Wielkiej Brytanii i Szwecji. Ośmiu uczestników zostanie poddanych przeszczepowi produktu STEM-PD. Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę produktu STEM-PD. Uczestnicy wezmą udział w 25 wizytach, głównie w lokalnym szpitalu rekrutacyjnym. W przypadku uczestników z Wielkiej Brytanii część obrazowania zostanie wykonana w Invicro (Londyn), a operacja (w tym niektóre wizyty przed i po) oraz część obrazowania zostaną wykonane w Lund. Wszyscy uczestnicy będą obserwowani przez 36 miesięcy po operacji

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwecja
      • Lund, Szwecja, 214 28
        • Region Skåne - Skåne University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

50 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wyrazili pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu
  • Zdiagnozowano PD zgodnie z kryteriami Queens Square Brain Bank
  • Umiarkowana choroba zdefiniowana jako stopień zaawansowania Hoehna i Yahra ≤ 3 w stanie OFF
  • Czas trwania choroby > 5 lat
  • Mężczyzna lub kobieta, w wieku od 50 do 75 lat (włącznie)
  • Mają znaczącą odpowiedź na terapie dopaminowe, zgodnie z oceną PI lub innego oddelegowanego klinicysty
  • Możliwość podróży do Lund na operację
  • Obserwowani przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do tego badania w badaniu obserwacyjnym TransEURO
  • Biegle posługuj się językiem angielskim/szwedzkim, aby umożliwić wypełnianie kwestionariuszy zgodnie z oceną odpowiednio PI lub innego oddelegowanego klinicysty w Cambridge/Lund
  • Otrzymał pełną dawkę szczepionki przeciwko COVID-19 zgodnie z lokalnymi wytycznymi, co najmniej 3 tygodnie przed wyrażeniem zgody
  • Być zatwierdzonym przez podgrupę kliniczną TMG do udziału w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Choroba z dominującym drżeniem, oceniona przez PI lub innego oddelegowanego klinicystę
  • Istotne dyskinezy wywołane lekami, określone jako wynik > 2 w skali oceny dyskinez w skali AIMS (ang. Unvoluntary Movement Scale), w dowolnej części ciała w stanie ON
  • Trwające poważne zaburzenia medyczne lub psychiatryczne, w tym depresja (MADRS > 20) i psychoza, które sprawiają, że uczestnictwo jest nieodpowiednie, w ocenie PI lub innego oddelegowanego klinicysty
  • Wszelkie przeciwwskazania do neurochirurgii
  • Nie można obrazować za pomocą MRI
  • Rozległa utrata prążkowia brzusznego lub prawidłowe wyniki badania F-DOPA PET podczas badania przesiewowego
  • Znaczące upośledzenie funkcji poznawczych wskazujące na początek otępienia/utrwalone otępienie lub wartości odpowiadające punktacji MoCA ≤ 24
  • Nie można wykonać normalnego kopiowania zazębiających się pięciokątów i/lub wyniku płynności semantycznej dla nazywania zwierząt o długości mniejszej niż 20 w ciągu 90 sekund
  • Inne jednoczesne leczenie neuroleptykami (w tym atypowymi neuroleptykami) i (lub) inhibitorami cholinoesterazy
  • Przebyta neurochirurgia mózgu, przeszczep komórek lub narządów lub biorca powtarzających się transfuzji krwi
  • Jakiekolwiek przeciwwskazania do terapii immunosupresyjnej, profilaktycznej antybiotykoterapii i/lub profilaktyki osteoporozy (patrz STEM-PD Trial Immunosupressant Manual)
  • Wysokie poziomy preformowanych swoistych przeciwciał anty-HLA skierowanych przeciwko produktowi komórkowemu
  • Niedobór TPMT < 10 pmol/h/mg Hb
  • Historia udokumentowanej ciężkiej/znaczącej alergii wymagającej leczenia
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  • Otrzymał eksperymentalny lek (w tym badane szczepionki) lub użył inwazyjnego eksperymentalnego wyrobu medycznego w ciągu 4 tygodni od wizyty przesiewowej lub jest obecnie zapisany do eksperymentalnego badania interwencyjnego
  • Kobieta w wieku rozrodczym lub mężczyzna niechętny do stosowania antykoncepcji (patrz punkt 12.15 protokołu)
  • Każdy inny stan, który w opinii badacza czyni pacjenta nieodpowiednim do udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka 1
Dawkę początkową w tej próbie wybiera się jako dawkę komórek, która prawdopodobnie będzie minimalną dawką terapeutyczną, tj. 100 000 przeżywających neuronów DA na skorupę, uzyskaną przez przeszczepienie 3,54 miliona komórek STEM-PD na skorupę.
Biologiczny: STEM-PD
STEM-PD jest kriokonserwowanym produktem komórkowym, składającym się z dopaminergicznych komórek progenitorowych brzusznego śródmózgowia pochodzących z linii hESC klasy klinicznej RC17. STEM-PD będzie podawany przy użyciu neurochirurgicznego wyrobu medycznego klasy III nieposiadającego znaku CE, urządzenia Rehncrona-Legradi, obustronnie podczas jednej sesji chirurgicznej do skorupy.
Eksperymentalny: Dawka 2

Aby upewnić się, że badacze nie stosują potencjalnie suboptymalnej dawki komórek, badacze planują również przetestować wyższą dawkę, która jest podwójną dawką dawki 1, tj. 200 000 przeżywających neuronów DA (= 7,08 miliona przeszczepionych komórek STEM-PD) na skorupa

Rada ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB) dla badania wyda zalecenie dotyczące dawkowania po podaniu dawek uczestnikom 1-4 i udostępnieniu danych do pomiarów obrazowych i klinicznych, jak również raportów dotyczących bezpieczeństwa, 6 miesięcy po przyjęciu przez ostatniego pacjenta został wszczepiony. DSMB może zalecić: i) pozostanie przy dawce 1; ii) przejść do dawki 2; lub iii) czekać dłużej, aby zebrać więcej danych. Ostateczna decyzja zostanie podjęta przez podgrupę kliniczną Trial Management Group, po otrzymaniu potwierdzenia rekomendacji DSMB.
Biologiczny: STEM-PD
STEM-PD jest kriokonserwowanym produktem komórkowym, składającym się z dopaminergicznych komórek progenitorowych brzusznego śródmózgowia pochodzących z linii hESC klasy klinicznej RC17. STEM-PD będzie podawany przy użyciu neurochirurgicznego wyrobu medycznego klasy III nieposiadającego znaku CE, urządzenia Rehncrona-Legradi, obustronnie podczas jednej sesji chirurgicznej do skorupy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba i charakter zdarzeń niepożądanych oraz poważnych zdarzeń niepożądanych w ciągu pierwszych 12 miesięcy po transplantacji
Ramy czasowe: 12 miesięcy po transplantacji
Zdarzenia niepożądane są rejestrowane od momentu wyrażenia świadomej zgody przez uczestnika oraz podczas każdej wizyty próbnej
12 miesięcy po transplantacji
Brak mas zajmujących miejsce w MRI czaszki w ciągu pierwszych 12 miesięcy po przeszczepie
Ramy czasowe: 12 miesięcy po transplantacji
Skany rezonansu magnetycznego (MRI).
12 miesięcy po transplantacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; pojawienie się nowych cech neurologicznych,
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
Zostanie przeprowadzone badanie fizykalne obejmujące przegląd wszystkich układów ciała zgodnie ze standardową praktyką w celu wykrycia wszelkich zmian klinicznych. W szczególności będą poszukiwane wszelkie oznaki dyskinez wywołanych przeszczepem (GID).
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; globalne zmiany poznawcze oceniane za pomocą Montrealskiej Oceny Poznawczej (MoCA)
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
Montrealska ocena poznawcza (MoCA) to składający się z 30 pytań test globalnych funkcji poznawczych, który ocenia różne rodzaje zdolności poznawczych, w tym: orientację, pamięć krótkotrwałą, funkcje wykonawcze, zdolności wzrokowo-przestrzenne, zdolności językowe, abstrakcję, nazywanie zwierząt i Uwaga. Maksymalny wynik to 30, a wynik >26 jest uważany za normalny. Wyższy wynik jest uważany za lepszy wynik.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; globalne zmiany poznawcze oceniane za pomocą skorygowanego zadania uczenia się werbalnego Hopkinsa (HVLT-R)
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
HVLT-R składa się z 12-elementowej listy słów, składającej się z czterech słów, z których każde należy do jednej z trzech kategorii semantycznych, których należy się nauczyć w ciągu trzech natychmiastowych prób uczenia się z przypomnieniem. Uczestnicy są również zobowiązani do poddania się opóźnionej próbie przypominania (wymagającej swobodnego przypomnienia sobie któregokolwiek z zapamiętanych słów) oraz próbie rozpoznawania (składającej się z 24 słów, w tym 12 słów docelowych oraz 12 wyników fałszywie dodatnich). Za każde poprawne słowo przyznawany jest punkt, a wyższy wynik jest uważany za lepszy wynik.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; globalne zmiany poznawcze oceniane za pomocą płynności semantycznej (nazywania zwierząt).
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
Uczestnicy proszeni są o wymienienie jak największej liczby zwierząt w ciągu 90 sekund. Za dopuszczalną odpowiedź przyznawany jest jeden punkt. Wyższy wynik uważany za lepszy wynik.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; globalne zmiany poznawcze oceniane za pomocą testu Stroopa
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
Test Stroopa jest miarą szybkości przetwarzania werbalnego i hamowania odpowiedzi, składającą się z trzech prób czasowych.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; globalne zmiany poznawcze oceniane za pomocą testu Digit Span.
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Uczestnikowi odczytuje się listę liczb i prosi o powtórzenie liczb osobie oceniającej. Listy liczb stopniowo wydłużają się, aż uczestnik nie jest w stanie zapamiętać wszystkich cyfr. Ocena rozpiętości wstecznej jest również zakończona, gdy uczestnik jest proszony o powtórzenie liczb z powrotem w odwrotnej kolejności.

Jeden punkt to punkty za każde dosłowne powtórzenie. Całkowity wynik całkowity Digit Span jest sumą wszystkich wyników w przód iw tył. Wyższy wynik to lepszy wynik.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; globalne zmiany poznawcze oceniane za pomocą bostońskiego zadania nazewnictwa.
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
W bostońskim zadaniu nazywania uczestnikom pokazywana jest pewna liczba obrazków i proszeni są o powiedzenie, co to za obraz. Protokół ten wykorzystuje skróconą, 15-punktową wersję (Lansing i in., 1999) przeznaczoną do stosowania u pacjentów z chorobą neurodegeneracyjną. Za każdą poprawną odpowiedź jeden punkt.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; globalne zmiany poznawcze oceniane za pomocą testu podobieństw Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS).
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
Ocena podobieństw WAIS obejmuje 14 par słów, w których uczestnicy proszeni są o określenie, w jakim stopniu są do siebie podobni lub podobni. Testy są punktowane na 28, a wyższy wynik jest uważany za lepszy wynik.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; globalne zmiany poznawcze oceniane za pomocą testu kopiowania pentagonu
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
W ocenie kopiowania pięciokąta uczestnicy proszeni są o skopiowanie przecinającej się figury podwójnego pięciokąta. Próby są punktowane z maksymalnie dwóch punktów, a wyższy wynik jest uważany za lepszy wynik.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; zmiany w ocenie niemotorycznej i QOL za pomocą kwestionariusza choroby Parkinsona 39 (PDQ-39)
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
Kwestionariusz PDQ-39 jest kwestionariuszem samooceny przeznaczonym do pomiaru jakości życia związanej z PD. Zawiera 39 pytań, obejmujących 8 aspektów jakości życia: mobilność, czynności życia codziennego (ADL), emocje, piętno, wsparcie społeczne, funkcje poznawcze, komunikację i dyskomfort cielesny. Zostanie on uzupełniony przez uczestnika. Całkowity wynik można podsumować jako procent, z wynikiem w zakresie od 0 do 100. Niższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; zmiany w ocenie niemotorycznej i QOL przy użyciu pięciowymiarowej, 5-stopniowej skali EuroQol (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Pięciowymiarowa, 5-stopniowa skala EuroQol (EQ-5D-5L) jest wystandaryzowanym narzędziem do pomiaru ogólnego stanu zdrowia w pięciu wymiarach: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort i niepokój/depresja. Zostanie on uzupełniony przez uczestnika.

Maksymalny wynik 1 wskazuje na najlepszy stan zdrowia, w przeciwieństwie do wyników poszczególnych pytań, gdzie wyższy wynik wskazuje na poważniejsze lub częstsze problemy. Ponadto istnieje wizualna skala analogowa (VAS), która wskazuje ogólny stan zdrowia, przy czym 100 oznacza najlepszy stan zdrowia
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany efektów klinicznych po 36 miesiącach od przeszczepu w porównaniu z wartością wyjściową; zmiany w ocenie niemotorycznej i QOL za pomocą skali objawów pozamotorycznych PD (NMSS).
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
PD NMSS to 30-punktowa, zwalidowana skala, która została zaprojektowana w celu ilościowego określenia zakresu i nasilenia niemotorycznych objawów PD doświadczanych przez pacjenta. Zrealizują go delegowani członkowie lokalnego zespołu badawczego. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie i częstość objawów niemotorycznych.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany cech motorycznych w stanie WYŁĄCZONYM za pomocą Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych - Zunifikowanej Skali Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS)
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Określone zadania motoryczne będą wykonywane zarówno w stanie WŁĄCZONYM, jak i WYŁĄCZONYM. W przypadku stanu OFF uczestnicy zostaną poproszeni o zaprzestanie przyjmowania leków co najmniej 12 godzin przed wizytą (w przypadku L-dopy/inhibitorów COMT) lub co najmniej 24 godziny (w przypadku długo działających agonistów dopaminy/inhibitorów MAO-B).

Jest to skala, która zawiera sekcje do wypełnienia przez osobę z PD wraz z jej opiekunami (jeśli dotyczy), a także sekcje do wypełnienia przez klinicystę. Część I ocenia pozamotoryczne aspekty doświadczeń życia codziennego w tygodniu poprzedzającym wizytę. Część II ocenia motoryczne aspekty doświadczeń życia codziennego w tygodniu poprzedzającym wizytę. W części III ocenia się badanie ruchowe uczestnika w czasie wizyty (w tym etap Hoehna i Yahra), a w części IV ocenia się powikłania ruchowe w tygodniu poprzedzającym wizytę. Każda pozycja otrzyma ocenę w zakresie od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak utraty wartości, a 4 oznacza najwyższy stopień utraty wartości.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany cech silnika w stanie WYŁĄCZONYM za pomocą testu kołkowego z dziewięcioma dołkami
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Określone zadania motoryczne będą wykonywane zarówno w stanie WŁĄCZONYM, jak i WYŁĄCZONYM. W przypadku stanu OFF uczestnicy zostaną poproszeni o zaprzestanie przyjmowania leków co najmniej 12 godzin przed wizytą (w przypadku L-dopy/inhibitorów COMT) lub co najmniej 24 godziny (w przypadku długo działających agonistów dopaminy/inhibitorów MAO-B).

Test kołków z dziewięcioma dołkami służy do pomiaru sprawności palców u uczestników z diagnozami neurologicznymi. Polega na poproszeniu uczestnika o wyjęcie kołków z pojemnika, jeden po drugim, i jak najszybsze umieszczenie ich w otworach na planszy. Następnie uczestnicy muszą wyjąć kołki jeden po drugim i umieścić je z powrotem w pojemniku. Wyniki są oparte na czasie potrzebnym na ukończenie zadania testowego.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany cech motorycznych w stanie WYŁĄCZONYM przy użyciu testu czasowego siadania-stania-chodzenia
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Określone zadania motoryczne będą wykonywane zarówno w stanie WŁĄCZONYM, jak i WYŁĄCZONYM. W przypadku stanu OFF uczestnicy zostaną poproszeni o zaprzestanie przyjmowania leków co najmniej 12 godzin przed wizytą (w przypadku L-dopy/inhibitorów COMT) lub co najmniej 24 godziny (w przypadku długo działających agonistów dopaminy/inhibitorów MAO-B).

Czasowy test chodu w pozycji siedzącej i stojącej służy do pomiaru siły kończyn dolnych i szybkości chodu. Uczestnicy rozpoczynają test siedząc na krześle i prosząc o pełne wyprostowanie się, następnie przejście 6 metrów do wyznaczonego punktu, powrót na krzesło i siadanie. Czas potrzebny na wykonanie tego jest mierzony.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany cech motorycznych w stanie WYŁĄCZONYM na podstawie karty dzienniczka pacjenta Hausera
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Określone zadania motoryczne będą wykonywane zarówno w stanie WŁĄCZONYM, jak i WYŁĄCZONYM. W przypadku stanu OFF uczestnicy zostaną poproszeni o zaprzestanie przyjmowania leków co najmniej 12 godzin przed wizytą (w przypadku L-dopy/inhibitorów COMT) lub co najmniej 24 godziny (w przypadku długo działających agonistów dopaminy/inhibitorów MAO-B).

Karta dzienniczka pacjenta Hauser to 24-godzinny dziennik, podzielony na 30-minutowe sekcje. Służy do rejestrowania objawów PD i ilości czasu spędzonego w różnych stanach motorycznych (ON bez dyskinez, ON z nieuciążliwymi dyskinezami, ON z kłopotliwymi dyskinezami, OFF lub sen). Uczestnicy otrzymają karty dziennika przed uczestnictwem w wizytach i zostaną poproszeni o ich wypełnienie przez 3 kolejne dni. Wypełnione karty dzienniczka będą następnie zbierane podczas odpowiednich wizyt.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany cech motorycznych w stanie WYŁĄCZONYM przy użyciu Parkinsona KinetiGraph® (PKG®)
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Określone zadania motoryczne będą wykonywane zarówno w stanie WŁĄCZONYM, jak i WYŁĄCZONYM. W przypadku stanu OFF uczestnicy zostaną poproszeni o zaprzestanie przyjmowania leków co najmniej 12 godzin przed wizytą (w przypadku L-dopy/inhibitorów COMT) lub co najmniej 24 godziny (w przypadku długo działających agonistów dopaminy/inhibitorów MAO-B).

PKG® to noszony na nadgarstku akcelerometr firmy Global Kinetics Pty Ltd. Zegarek PKG® jest noszony na najbardziej dotkniętej chorobą stronie ciała. Rejestracja będzie prowadzona przez 7 kolejnych dni tuż przed wizytą. Na potrzeby tego badania zbierane będą następujące dane: wskaźnik bradykinezji i dyskinezy, czas OFF (w celu skorelowania z kartą dzienniczka pacjenta Hausera) oraz rejestracja przyjmowanych leków przeciwPD. Uczestnicy otrzymają PKG® przed wizytą w celu uzupełnienia danych i zostaną poproszeni o zwrot PKG® podczas odpowiedniej wizyty.

Po przesłaniu danych elektronicznych z urządzenia na platformę komputerową są one przetwarzane w celu wygenerowania danych.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany cech motorycznych w stanie OFF przy użyciu skali dyskinezy RUSH
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Określone zadania motoryczne będą wykonywane zarówno w stanie WŁĄCZONYM, jak i WYŁĄCZONYM. W przypadku stanu OFF uczestnicy zostaną poproszeni o zaprzestanie przyjmowania leków co najmniej 12 godzin przed wizytą (w przypadku L-dopy/inhibitorów COMT) lub co najmniej 24 godziny (w przypadku długo działających agonistów dopaminy/inhibitorów MAO-B).

Skala dyskinez RUSH jest skalą służącą do oceny nasilenia ogólnych dyskinez na podstawie ingerencji w codzienne czynności, do odróżnienia pląsawicy od dystonii (dwóch głównych typów dyskinez w chP) oraz do zidentyfikowania najbardziej upośledzającej formy dyskinezy. Wyższy wynik jest uważany za gorszy wynik.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany cech motorycznych w stanie WYŁĄCZONYM przy użyciu Skali Nieprawidłowego Ruchu Mimowolnego (AIMS)
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Określone zadania motoryczne będą wykonywane zarówno w stanie WŁĄCZONYM, jak i WYŁĄCZONYM. W przypadku stanu OFF uczestnicy zostaną poproszeni o zaprzestanie przyjmowania leków co najmniej 12 godzin przed wizytą (w przypadku L-dopy/inhibitorów COMT) lub co najmniej 24 godziny (w przypadku długo działających agonistów dopaminy/inhibitorów MAO-B).

AIMS służy do ilościowego określania dyskinez w ramionach, nogach lub głowie i tułowiu, co obejmuje takie elementy, jak zachowania twarzy (żuchwa, mięśnie twarzy, język i usta), zachowania całego ciała (górna, dolna i tułów) oraz niezdolność do pracy z powodu tych ruchów. Pozycje są punktowane od 0 do 4, gdzie 0 oznacza stan normalny/zdrowy, a 4 oznacza poważny problem.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany cech silnika w stanie WYŁĄCZONYM przy użyciu 30-sekundowego testu dotykowego
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Określone zadania motoryczne będą wykonywane zarówno w stanie WŁĄCZONYM, jak i WYŁĄCZONYM. W przypadku stanu OFF uczestnicy zostaną poproszeni o zaprzestanie przyjmowania leków co najmniej 12 godzin przed wizytą (w przypadku L-dopy/inhibitorów COMT) lub co najmniej 24 godziny (w przypadku długo działających agonistów dopaminy/inhibitorów MAO-B).

30-sekundowy test stukania to ocena zręczności, w której uczestnik jest proszony o stukanie palcem przez 30 sekund. Jest testowany z obu stron, tak szybko, jak to możliwe, z całkowicie otwartymi palcami. Liczba stuknięć w ciągu 30 sekund jest rejestrowana i test jest wykonywany dwukrotnie na każdej ręce.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany cech motorycznych w stanie WYŁĄCZONYM przy użyciu testu prowokacyjnego lewodopy
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji

Podawana jest dawka prowokacyjna L-dopy, obliczona jako średnia dawka uczestnika (całkowite 24 godziny LED/liczba dawek w okresie 24 godzin - maksymalnie 250 mg L-dopy).

Dawkę prowokacyjną podaje się po odstawieniu standardowych leków L-dopa/inhibitorów COMT przez co najmniej 12 godzin lub co najmniej 24 godziny w przypadku długo działających agonistów dopaminy lub preparatów L-Dopa i inhibitorów MAO-B, tj. „praktycznie zdefiniowana faza OFF” ". Uczestnicy są testowani po śniadaniu o niskiej zawartości białka, którego przykłady zostaną dostarczone uczestnikom. Po przyjęciu dawki prowokacyjnej uczestnicy odczekają 30 minut, a następnie wykonają część III MDS-UPDRS oraz AIMS. Te dwie oceny będą następnie powtarzane co 30 minut do 120 minut po przyjęciu dawki prowokacyjnej (lub dłużej, jeśli to konieczne, aż do ustąpienia efektu L-dopa).
36 miesięcy po transplantacji
Zmiana leku przeciw chorobie Parkinsona mierzona zmianą równoważnej dawki L-dopy
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
Podczas każdej wizyty w trakcie badania zostanie przeprowadzona ocena jednocześnie stosowanych leków (w tym leków przeciw PD) i odnotowane zostaną wszelkie zmiany. Leki przeciw PD będą rejestrowane jako dioda LED, a zmiana diody LED będzie monitorowana przez cały czas trwania badania.
36 miesięcy po transplantacji
Zmiany wychwytu F-DOPA i wiązania transportera dopaminy (DAT) po 36 miesiącach na obrazowaniu PET z F-DOPA i PE2i w porównaniu z obrazowaniem PET wykonanym przed przeszczepem
Ramy czasowe: 36 miesięcy po transplantacji
Skany przesiewowe F-DOPA PET będą służyć jako „podstawowy” pomiar zmian w wychwycie F-DOPA. Linia bazowa PE2i będzie działać jako pomiar „linii bazowej” dla wiązania DAT. Zarejestrowane zostaną zmiany od tego podstawowego pomiaru do punktu czasowego 36 miesięcy po przeszczepie włącznie.
36 miesięcy po transplantacji
Liczba i charakter SAE i AE w okresie od 12 do 36 miesięcy po transplantacji
Ramy czasowe: Okres od 12 do 36 miesięcy po przeszczepie
Zdarzenia niepożądane są rejestrowane od momentu wyrażenia świadomej zgody przez uczestnika oraz podczas każdej wizyty próbnej. Różnica między tym a pierwotnym wynikiem polega na tym, że dotyczy to w szczególności wszelkich zdarzeń związanych z bezpieczeństwem zgłoszonych po 12 miesiącach od punktu czasowego po przeszczepie.
Okres od 12 do 36 miesięcy po przeszczepie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik eksploracyjny: zmiany wychwytu F-DOPA i wiązania transportera dopaminy (DAT) 6 miesięcy po przeszczepie na obrazowaniu PET z F-DOPA i PE2i w porównaniu z obrazowaniem PET wykonanym przed przeszczepem.
Ramy czasowe: 6 miesięcy po przeszczepie

Obrazowanie PET jest wykorzystywane w badaniu, aby umożliwić ocenę przeżycia neuronów dopaminergicznych pochodzących z przeszczepionego produktu STEM-PD. Proponowanymi ligandami PET do wykorzystania w ramach badania są: F-DOPA, która mierzy syntezę DA/zdolność do przechowywania przeszczepu, oraz PE2i, która selektywnie znakuje dojrzałe zakończenia nerwowe DA.

Skany pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) są wykonywane z uczestnikami w „praktycznie określonej fazie OFF”.
6 miesięcy po przeszczepie
Wynik eksploracyjny: zmiany wychwytu F-DOPA i wiązania transportera dopaminy (DAT) 12 miesięcy po przeszczepie na obrazowaniu PET z F-DOPA i PE2i w porównaniu z obrazowaniem PET wykonanym przed przeszczepem.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie

Obrazowanie PET jest wykorzystywane w badaniu, aby umożliwić ocenę przeżycia neuronów dopaminergicznych pochodzących z przeszczepionego produktu STEM-PD. Proponowanymi ligandami PET do wykorzystania w ramach badania są: F-DOPA, która mierzy syntezę DA/zdolność do przechowywania przeszczepu, oraz PE2i, która selektywnie znakuje dojrzałe zakończenia nerwowe DA.

Skany pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) są wykonywane z uczestnikami w „praktycznie określonej fazie OFF”.
12 miesięcy po przeszczepie
Wynik eksploracyjny: zmiany wychwytu F-DOPA i wiązania transportera dopaminy (DAT) 24 miesiące po przeszczepie na obrazowaniu PET z F-DOPA i PE2i w porównaniu z obrazowaniem PET wykonanym przed przeszczepem.
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepie

Obrazowanie PET jest wykorzystywane w badaniu, aby umożliwić ocenę przeżycia neuronów dopaminergicznych pochodzących z przeszczepionego produktu STEM-PD. Proponowanymi ligandami PET do wykorzystania w ramach badania są: F-DOPA, która mierzy syntezę DA/zdolność do przechowywania przeszczepu, oraz PE2i, która selektywnie znakuje dojrzałe zakończenia nerwowe DA.

Skany pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) są wykonywane z uczestnikami w „praktycznie określonej fazie OFF”.
24 miesiące po przeszczepie
Wynik eksploracyjny: zmiana wskaźnika fluktuacji dyskinezy (FDS) w porównaniu z wartością wyjściową, określona na podstawie pomiaru za pomocą urządzeń do monitorowania ruchu do noszenia (Parkinson KinetiGraph™ [PKG])
Ramy czasowe: 36 miesięcy po przeszczepie
Fluctuation Dyskinesia Score (FDS) mierzy się za pomocą PKG®, akcelerometru noszonego na nadgarstku firmy Global Kinetics Pty Ltd. Zegarek PKG® jest noszony na najbardziej dotkniętej chorobą stronie ciała (ta sama strona we wszystkich testach). Rejestracja będzie prowadzona przez 7 kolejnych dni tuż przed wizytą. Wynik fluktuacji uzyskany przez zsumowanie przedziałów międzykwartylowych wyników bradykinezy i wyników dyskinezy uzyskanych w ciągu 2 minut między 09:00 a 18:00 i wyrażony jako algorytm. Wyższe wyniki są związane z wydłużającym się czasem trwania choroby, wyższymi poziomami dyskinez wywołanych lekami i ogólnie większym stopniem zmienności objawów w zależności od dawki i z dnia na dzień.
36 miesięcy po przeszczepie
Wynik eksploracyjny: zmiana wyniku Dyskinezy (DKS) w porównaniu z wartością wyjściową, określona na podstawie pomiaru za pomocą urządzeń do monitorowania ruchu do noszenia
Ramy czasowe: 36 miesięcy po przeszczepie
Wynik dyskinezy (DKS) mierzy się za pomocą PKG®, akcelerometru noszonego na nadgarstku firmy Global Kinetics Pty Ltd. Zegarek PKG® jest noszony na najbardziej dotkniętej chorobą stronie ciała (ta sama strona we wszystkich testach). Rejestracja będzie prowadzona przez 7 kolejnych dni tuż przed wizytą. Wyższy wynik jest uważany za gorszy wynik.
36 miesięcy po przeszczepie
Wynik eksploracyjny: zmiana cech wskaźnika bradykinezji (BKS) w porównaniu z wartością wyjściową, ustalona na podstawie pomiaru za pomocą urządzeń do monitorowania ruchu do noszenia
Ramy czasowe: 36 miesięcy po przeszczepie
Wynik bradykinezji (BKS) mierzy się za pomocą PKG®, noszonego na nadgarstku akcelerometru firmy Global Kinetics Pty Ltd. Zegarek PKG® jest noszony na najbardziej dotkniętej chorobą stronie ciała (ta sama strona we wszystkich testach). Rejestracja będzie prowadzona przez 7 kolejnych dni tuż przed wizytą. Wyższy wynik jest uważany za gorszy wynik.
36 miesięcy po przeszczepie
Poziomy swoistych dla komórek dawcy przeciwciał przeciw ludzkiemu antygenowi leukocytowemu (HLA) klasy I po przeszczepie
Ramy czasowe: 36 miesięcy po przeszczepie
Przeciwciała HLA będą monitorowane przez cały czas trwania badania za pomocą badań krwi
36 miesięcy po przeszczepie
Wynik eksploracyjny: zmiany markerów stanu zapalnego w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: 18 miesięcy po przeszczepie
Opcjonalne nakłucia lędźwiowe zostaną wykonane dla uczestników, którzy wyrazili na to zgodę. Mierzone parametry zostaną określone przez ośrodek badawczy i mogą obejmować rutynowe parametry, takie jak liczba komórek, poziom białka i glukozy oraz obecność prążków oligoklonalnych immunoglobulin.
18 miesięcy po przeszczepie
Wynik eksploracyjny: zmiana w odpowiedzi na test prowokacyjny z L-dopą, w tym pomiar czasu trwania i profilu działania L-dopa między wartością wyjściową a 36 miesiącami: zmiana w wyniku części III MDS-UPDRS
Ramy czasowe: 36 miesięcy po przeszczepie
W teście prowokacyjnym z L-dopą uczestnicy otrzymują dawkę prowokacyjną L-dopa, gdy znajdują się w praktycznie określonej fazie OFF. Następnie uczestnicy wykonają Test Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych – Jednolitą Skalę Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS) część III co 30 minut przez maksymalnie 120 minut. Wyższy wynik jest uważany za gorszy wynik.
36 miesięcy po przeszczepie
Wynik eksploracyjny: zmiana w odpowiedzi na test prowokacyjny z L-dopą, w tym pomiar czasu trwania i profilu efektów L-dopa między wartością wyjściową a 36 miesiącami; zmiana wyniku AIMS
Ramy czasowe: 36 miesięcy po przeszczepie
W teście prowokacyjnym z L-dopą uczestnicy otrzymują dawkę prowokacyjną L-dopa, gdy znajdują się w praktycznie określonej fazie OFF. Następnie uczestnicy będą wykonywać Skalę Nieprawidłowych Ruchów Mimowolnych (AIMS) co 30 minut przez maksymalnie 120 minut. Wyższy wynik jest uważany za gorszy wynik.
36 miesięcy po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Region Skane

Współpracownicy

Lund University
Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
University of Cambridge

Śledczy

  • Główny śledczy: Roger Barker, Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust & University of Cambridge

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 listopada 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

17 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCTU0263
  • 2021-001366-38 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane podsumowujące zostaną udostępnione za pośrednictwem witryny ClinicalTrials.gov w ciągu 1 roku od zakończenia badania.

Indywidualne dane uczestników, które stanowią podstawę wyników w publikacji, zostaną udostępnione wraz z publikacją, o ile nie spodziewa się, że doprowadzą do identyfikacji poszczególnych uczestników. Charakter badania (badanie pierwsze u ludzi z niewielką liczbą uczestników oraz uwaga poświęcona badaniu w mediach) oznacza, że tylko ograniczone indywidualne dane mogą zostać udostępnione bez identyfikacji uczestników.

Wnioski o indywidualne dane inne niż te, które stanowią podstawę wyników w publikacji, można wysłać do zarejestrowanego kontaktu w sprawie badania wraz z uzasadnieniem i planem wykorzystania danych. Wniosek zostanie oceniony przez zespół.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na STEM-PD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj