Przeszczep szpiku kostnego od dawcy z lub bez G-CSF w leczeniu młodych pacjentów z rakiem hematologicznym lub innymi chorobami

Kryteria przyjęcia:

• Rozpoznanie raka hematologicznego lub innej choroby, w tym któregokolwiek z poniższych:

  • Przewlekła białaczka szpikowa w pierwszej lub drugiej fazie przewlekłej

  • Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), spełniająca którekolwiek z poniższych kryteriów:

    • Nawracająca ALL zakwalifikowana do badania klinicznego nawrotów w Dziecięcej Grupie Onkologicznej (COG) LUB otrzymała ≥ 1 cykl reindukcji (4-6 tygodni) i 1 cykl intensywnej chemioterapii konsolidacyjnej (3-6 tygodni)
    • ALL w drugiej całkowitej remisji (CR)* po szpiku kostnym, pozaszpikowym lub połączonym nawrocie szpiku kostnego i pozaszpikowego

    • ALL bardzo wysokiego ryzyka w pierwszej CR, zdefiniowane jako którekolwiek z poniższych:

      • ALL z chromosomem Philadelphia
      • Hipodiploidia (<44 chromosomów)
      • Rearanżacja białaczki z linii mieszanej
      • Awaria indukcji

  • Ostra białaczka szpikowa w pierwszym lub drugim CR

    • Należy zakończyć terapię indukcyjną
  • Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa
  • Zespoły mielodysplastyczne
• Brak jawnej klinicznie choroby OUN lub pozaszpikowej
• Nie widać blastów w cytospinie płynu mózgowo-rdzeniowego
• Terapia reindukcyjna po nawrocie musi zostać zakończona
• Nie planuje stosowania schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności
• Brak planowania przeszczepu, który uległ wyczerpaniu komórek T
• Brak zespołu Downa
• Dopasowany dawca rodzeństwa musi być dostępny i musi zostać włączony do badania towarzyszącego ASCT0631D
• Stan sprawności Karnofsky'ego (PS) 60-100% (pacjenci w wieku > 16 lat) LUB PS Lansky'ego 60-100% (pacjenci w wieku ≤ 16 lat)
• AST lub ALT <5 razy górna granica normy dla wieku
• Bilirubina < 2,5 mg/dl (chyba że z powodu zespołu Gilberta)

• Klirens kreatyniny lub współczynnik filtracji kłębuszkowej radioizotopowej ≥ 70 ml/min LUB stężenie kreatyniny w surowicy w zależności od wieku i/lub płci w następujący sposób:

  • 0,4 mg/dl (w wieku od 1 miesiąca do < 6 miesięcy)
  • 0,5 mg/dl (6 miesięcy do < 1 roku życia)
  • 0,6 mg/dL (od 1 do 2 lat)
  • 0,8 mg/dl (w wieku od 2 do < 6 lat)
  • 1,0 mg/dl (w wieku od 6 do < 10 lat)
  • 1,2 mg/dl (w wieku od 10 do < 13 lat)
  • 1,5 mg/dl (mężczyźni) lub 1,4 mg/dl (kobiety) (w wieku od 13 do < 16 lat)
  • 1,7 mg/dL (mężczyźni) lub 1,4 mg/dL (kobiety) (≥ 16 lat)
• Frakcja skrócenia ≥ 27% na podstawie badania echokardiograficznego LUB LVEF ≥ 50% na podstawie angiografii radionuklidowej

• FEV_1, FVC i DLCO ≥ 60% OR spełnia następujące kryteria (dla pacjentów niezdolnych do współpracy w badaniach czynnościowych płuc):

  • Brak objawów duszności spoczynkowej
  • Brak nietolerancji ćwiczeń
  • Brak wymogu dodatkowej tlenoterapii
• Nie w ciąży ani nie karmi
• Brak znanego wirusa HIV

• Brak znanych niekontrolowanych zakażeń grzybiczych, bakteryjnych lub wirusowych

  • Pacjenci, u których doszło do zakażenia grzybiczego podczas terapii indukcyjnej, mogą kontynuować leczenie, jeśli uzyskają znaczącą odpowiedź na leczenie przeciwgrzybicze, przy braku lub minimalnych objawach choroby w tomografii komputerowej
• Brak wcześniejszego allogenicznego lub autologicznego przeszczepu komórek macierzystych