Oksfordzki proces Marfana

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyzna lub kobieta, w wieku co najmniej 13 lat w dniu ostatnich urodzin (pamiętaj, że nie ma górnej granicy wieku dla włączenia do tego badania)
• W przypadku osób w wieku co najmniej 16 lat w chwili rejestracji uczestnik jest chętny i, w opinii badacza, zdolny do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
• W przypadku osób w wieku 13-15 lat w chwili rejestracji uczestnik wyraża chęć i zdaniem badacza możliwość wyrażenia świadomej zgody, a rodzic/opiekun wyraża chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
• Waga ≥ 50 kg
• Zdiagnozowano zespół Marfana zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami z Gandawy z 1996 r
• Poszerzona aorta (z-score korzenia aorty skorygowany o BSA ≥2 w zatokach aorty Valsalvy, metodą Romana i wsp. lub bezwzględny wymiar korzenia aorty >4,0 cm w zatokach Valsalvy mierzony za pomocą echokardiografii lub CMR)
• Jeśli uczestnikiem jest kobieta w wieku rozrodczym, jest gotowa zapewnić skuteczną antykoncepcję zgodnie z polityką antykoncepcji
• Jeśli uczestnik przyjmuje terapię β-blokerem, jest skłonny przerwać jego przyjmowanie na tydzień przed każdym badaniem CMR
• Chęć i, zdaniem badacza, możliwość spełnienia wszystkich wymogów badania
• Wyraża zgodę na poinformowanie swojego lekarza pierwszego kontaktu i ewentualnie Konsultanta o swoim udziale w badaniu oraz o wszelkich objawach klinicznych lub problemach, które mogą się pojawić

Kryteria wyłączenia:

• Kobieta, która jest w ciąży
• Kobieta, która planuje ciążę w ciągu 6 miesięcy od rejestracji
• Kobieta karmiąca piersią
• Wcześniejsze rozwarstwienie aorty
• Przebyta operacja aorty
• Dwupłatkowa lub jednopłatkowa zastawka aortalna
• Zaplanowana planowa operacja serca lub aorty w ciągu 6 miesięcy od rejestracji
• Pewne rozpoznanie zespołu Loeysa-Dietza lub Shpritzena-Goldberga
• Znane obustronne zwężenie tętnicy nerkowej lub zwężenie tętnicy nerkowej jedynej czynnej nerki
• Historia idiopatycznego nadciśnienia wewnątrzczaszkowego
• Ekspozycja na antagonistów receptora angiotensyny, inhibitory konwertazy angiotensyny lub leki zawierające te związki w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
• Bezwzględne wskazanie do stosowania antagonistów receptora angiotensyny, inhibitorów konwertazy angiotensyny, doksycykliny lub innych antybiotyków z grupy tetracyklin w momencie rejestracji
• Przyjmowanie terapii β-blokerem ze wskazania innego niż zespół Marfana
• Uczestnik brał udział w innym badaniu badawczym dotyczącym badanego produktu leczniczego lub wyrobu w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem
• Zaburzenia czynności nerek umiarkowanego lub ciężkiego stopnia (eGFR <60 ml/min/1,73 m2)
• Hiperkaliemia (>5,1 mmol/l)
• Znaczące zaburzenia czynności wątroby (AlAT lub AspAT >3 razy górna granica normy)
• Historia reakcji alergicznej lub jakiejkolwiek innej istotnej klinicznie nietolerancji na irbesartan lub jego składniki; inne blokery/antagoniści receptora angiotensyny; inhibitory konwertazy angiotensyny, doksycyklina lub jej składniki, leki placebo lub jej składniki
• Przeciwwskazania do MRI (np. wszczepialne urządzenie elektroniczne serca, klaustrofobia, zaciski tętniaka wewnątrzczaszkowego i metalowe ciała obce oka itp.)
• Uczestnik obecnie zobowiązany lub prawdopodobnie będzie zobowiązany do rozpoczęcia w ciągu 6 miesięcy od włączenia produktu leczniczego, o którym wiadomo lub podejrzewa się, że wchodzi w klinicznie istotną interakcję z irbesartanem, w tym: suplementacja potasu, leki moczopędne oszczędzające potas, lit, regularne stosowanie leków zobojętniających sok żołądkowy zawierających wodorotlenek glinowo-magnezowy
• Uczestnik, który jest obecnie zobowiązany do przyjmowania lub może być zobowiązany do rozpoczęcia w ciągu 6 miesięcy po rejestracji produktu leczniczego, o którym wiadomo lub podejrzewa się, że wchodzi w klinicznie istotną interakcję z doksycykliną, w tym z ergotaminą i metysergidem. Obejmuje to leki, o których wiadomo, że indukują układ cytochromu P450 w klinicznie istotnym stopniu, w tym między innymi karbamazepina, fenytoina, ryfampicyna, gryzeofulwina, barbiturany lub pochodne sulfonylomocznika.
• Uzależnienie od alkoholu
• Każda inna istotna choroba, zaburzenie lub okoliczność (np. nieuleczalna choroba), które w opinii Badacza mogą narazić uczestnika na ryzyko udziału w badaniu lub mogą wprowadzić istotne błędy w badaniu lub mogą wpłynąć na zdolność uczestnika do udziału w badaniu