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O julgamento de Oxford Marfan

8 de junho de 2015 atualizado por: University of Oxford

Um estudo piloto randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de irbesartan, doxiciclina e uma combinação de marcadores de disfunção vascular na síndrome de Marfan, usando imagens de ressonância magnética cardiovascular

O objetivo principal do estudo é estimar os efeitos da alocação de irbesartan, ou doxiciclina, ou uma combinação de irbesartan e doxiciclina, em comparação com placebo, nas medidas de função elástica da aorta em pessoas com síndrome de Marfan e aumento da aorta.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

56

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
        • Recrutamento
        • John Radcliffe Hospital
        • Subinvestigador:
          • Edward Blair, MBChB MRCP
        • Subinvestigador:
          • Paul Wordsworth, MB FRCP
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
        • Recrutamento
        • University of Oxford
        • Subinvestigador:
          • Alex Pitcher, DPhil, MA, BM BCh, MRCP
        • Subinvestigador:
          • Andrew Lewis, MB BS MRes MRCP
        • Subinvestigador:
          • Hayley Harvey
        • Subinvestigador:
          • Stefan Neubauer, MD FRCP FACC FMedSci
        • Subinvestigador:
          • Paul Leeson
        • Subinvestigador:
          • Jacqueline Birks

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher, com idade igual ou superior a 13 anos no último aniversário (observe que não há limite de idade para inclusão neste estudo)
  • Para aqueles com idade igual ou superior a 16 anos no momento da inscrição, o participante está disposto e, na opinião do investigador, capaz de dar consentimento informado para participação no estudo
  • Para aqueles com idade entre 13 e 15 anos no momento da inscrição, o participante está disposto e, na opinião do investigador, capaz de dar consentimento informado, e o pai/responsável está disposto e capaz de dar consentimento informado para a participação no estudo.
  • Peso ≥ 50kg
  • Diagnosticado com síndrome de Marfan de acordo com os critérios revisados ​​de Ghent 1996
  • Aorta dilatada (escore z da raiz aórtica ajustada pela BSA ≥2 nos seios aórticos de Valsalva, usando o método de Roman et al, ou uma dimensão absoluta da raiz aórtica > 4,0 cm nos seios de Valsalva medida usando ecocardiografia ou RMC)
  • Se a participante for uma mulher com potencial para engravidar, ela está disposta a garantir uma contracepção eficaz, conforme definido na política de contracepção
  • Se o participante estiver tomando terapia com β-bloqueadores, eles estão dispostos a parar de tomá-los uma semana antes de cada exame de RMC
  • Disposto e, na opinião do investigador, capaz de cumprir todos os requisitos do estudo
  • Disposto a permitir que seu clínico geral e, se apropriado, o consultor, sejam informados sobre sua participação no estudo e sobre quaisquer achados clínicos ou problemas que possam surgir

Critério de exclusão:

  • Mulher que está grávida
  • Mulher que planeja engravidar dentro de 6 meses após a inscrição
  • Mulher que está amamentando
  • Dissecção aórtica anterior
  • Cirurgia aórtica anterior
  • Válvula aórtica bicúspide ou unicúspide
  • Cirurgia eletiva cardíaca ou aórtica programada dentro de 6 meses após a inscrição
  • Diagnóstico definitivo de síndrome de Loeys-Dietz ou Shpritzen-Goldberg
  • Estenose da artéria renal bilateral conhecida ou estenose da artéria renal para um único rim funcionante
  • História de hipertensão intracraniana idiopática
  • Exposição a antagonistas do receptor de angiotensina, inibidores da enzima conversora de angiotensina ou medicamentos contendo esses compostos nos 3 meses anteriores à inscrição no estudo
  • Indicação absoluta de antagonistas dos receptores da angiotensina, inibidores da enzima conversora de angiotensina, doxiciclina ou outros antibióticos da classe das tetraciclinas no momento da inscrição
  • Fazendo terapia com β-bloqueadores para outra indicação que não a síndrome de Marfan
  • O participante participou de outro estudo de pesquisa envolvendo um medicamento ou dispositivo experimental nos 3 meses anteriores à inscrição
  • Insuficiência renal de grau moderado ou grave (eGFR <60 mls/min/1,73m2)
  • Hipercalemia (>5,1 mmol/L)
  • Insuficiência hepática significativa (ALT ou AST > 3 vezes o limite superior do normal)
  • História de reação alérgica ou qualquer outra intolerância clinicamente significativa à irbesartana ou seus constituintes; outros bloqueadores/antagonistas dos receptores da angiotensina; inibidores da enzima conversora de angiotensina, doxiciclina ou seus constituintes, ou medicamentos placebo ou seus constituintes
  • Contra-indicações para ressonância magnética (por exemplo, dispositivo eletrônico cardíaco implantável, claustrofobia, clipes de aneurisma intracraniano e corpos estranhos oculares metálicos etc.)
  • Participante atualmente obrigado a tomar ou provavelmente obrigado a começar, nos 6 meses após a inscrição, um medicamento que é conhecido ou suspeito de interagir, de forma clinicamente significativa, com irbesartan incluindo: suplementação de potássio, diuréticos poupadores de potássio, lítio, uso regular de antiácidos contendo hidróxido de alumínio e magnésio
  • Participante atualmente obrigado a tomar ou provavelmente obrigado a começar, nos 6 meses após a inscrição, um medicamento que é conhecido ou suspeito de interagir, de forma clinicamente significativa, com doxiciclina, incluindo ergotamina e metisergida. Isso inclui medicamentos conhecidos por induzir o sistema do citocromo P450 em uma extensão clinicamente significativa, incluindo, entre outros, carbamazepina, fenitoína, rifampicina, griseofulvina, barbitúricos ou sulfonilureias.
  • dependência de álcool
  • Qualquer outra doença, distúrbio ou circunstância significativa (p. doença terminal), que, na opinião do Investigador, pode colocar o participante em risco no estudo, ou pode introduzir viés significativo no estudo, ou pode afetar a capacidade do participante de participar do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Irbesartan 150-300mg (e placebo de doxiciclina)
Irbesartan 150-300 mg cápsulas diariamente durante 6 meses Doxiciclina placebo cápsulas diariamente durante 6 meses
Experimental: Doxiciclina 100-200mg (e irbesartan placebo)
Doxiciclina 100-200mg cápsulas diariamente por 6 meses Irbesartana placebo cápsulas diariamente por 6 meses
Experimental: Irbesartan 150-300mg e doxiciclina 100-200mg
Irbesartana 150-300mg cápsulas ao dia por 6 meses Doxiciclina 100-200mg cápsulas ao dia por 6 meses
Comparador de Placebo: placebo de irbesartana e doxiciclina
Irbesartana placebo cápsulas diariamente por 6 meses Doxiciclina placebo cápsulas diariamente por 6 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração (ou seja, diferença entre a primeira e a última visita do estudo) na distensibilidade aórtica na aorta ascendente entre os braços de alocação medidos usando CMR
Prazo: 0 meses e 6 meses
0 meses e 6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
1. Mudança na distensibilidade aórtica na aorta descendente proximal e distal entre os braços de alocação medidos usando CMR
Prazo: 0 e 6 meses
0 e 6 meses
2. Alteração nas dimensões da aorta na aorta descendente proximal e distal
Prazo: 0 e 6 meses
0 e 6 meses
3. Alteração no estresse de cisalhamento da parede aórtica circunferencial médio e máximo axial e médio e máximo entre os braços de alocação estimados por RMC usando uma sequência de fluxo 4D
Prazo: 0 e 6 meses
0 e 6 meses
4. Mudança na pressão arterial periférica (braquial) entre os braços de alocação medida usando um esfigmomanômetro automatizado validado e calibrado
Prazo: 0 e 6 meses
0 e 6 meses
5. Alteração na pressão arterial central e índice de aumento entre os braços de alocação medidos por tonometria de aplanação e por esfigmomanometria oscilométrica
Prazo: 0 e 6 meses
0 e 6 meses
6. Mudança nos volumes ventriculares esquerdos, massa e função sistólica entre os braços de alocação para placebo medidos por CMR
Prazo: 0 e 6 meses
0 e 6 meses
7. Mudança na velocidade da onda de pulso aórtico entre os braços de alocação medidos por CMR
Prazo: 0 e 6 meses
0 e 6 meses
8. Alteração na velocidade da onda de pulso carotídeo-femoral entre os braços de alocação em comparação com o placebo medido por tonometria de aplanação
Prazo: 0 e 6 meses
0 e 6 meses
9. Alteração no nível de TGF-β, ou outro biomarcador, entre os braços de alocação em comparação com o placebo
Prazo: 0 e 6 meses
0 e 6 meses
10. Tolerabilidade e segurança de irbesartan e doxiciclina, avaliada pela incidência de reações adversas e mudança no escore do estado de saúde, usando o questionário SF-36
Prazo: 0, 0,5 e 6 meses
0, 0,5 e 6 meses
11. Documente a frequência de dissecção aórtica, morte por causas cardiovasculares ou necessidade de cirurgia de raiz ou válvula aórtica (se houver) em cada braço de alocação
Prazo: 0-6 meses
0-6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: J Colin Forfar, BSc (hons), MA(Oxon), MD, PhD,, University of Oxford

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de outubro de 2013

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de outubro de 2015

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de agosto de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de setembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

24 de setembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

9 de junho de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de junho de 2015

Última verificação

1 de junho de 2015

Mais Informações

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Marfan

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