牛津马凡试验

纳入标准：

• 男性或女性，上次生日时年满 13 岁或以上（请注意，参加本试验没有年龄上限）
• 对于入组时年龄大于或等于 16 岁的参与者，参与者愿意并且研究者认为能够对参与试验给予知情同意
• 对于入组时年龄在 13-15 岁之间的人，参与者愿意并且研究者认为能够给予知情同意，父母/监护人愿意并且能够给予知情同意以参与试验。
• 体重≥50kg
• 根据 1996 年修订的根特标准诊断为马凡综合征
• 主动脉扩张（使用 Roman 等人的方法，在 Valsalva 主动脉窦处 BSA 调整的主动脉根部 z 评分≥2，或使用超声心动图或 CMR 测量在 Valsalva 窦处绝对主动脉根部尺寸 >4.0cm）
• 如果参与者是有生育能力的女性，他们愿意确保避孕政策中定义的有效避孕
• 如果参与者正在接受 β 受体阻滞剂治疗，他们愿意在每次 CMR 扫描前一周停止服用这些药物
• 愿意并且研究者认为能够遵守所有试验要求
• 愿意让他或她的全科医生，如果合适的话，顾问，被告知他或她参与试验以及可能出现的任何临床发现或问题

排除标准：

• 怀孕的女性
• 计划在入组后 6 个月内怀孕的女性
• 母乳喂养的女性
• 既往主动脉夹层
• 既往主动脉手术
• 二叶式或单叶式主动脉瓣
• 入组后 6 个月内预定的择期心脏或主动脉手术
• Loeys-Dietz 或 Shpritzen-Goldberg 综合征的明确诊断
• 已知双侧肾动脉狭窄或肾动脉狭窄至单个功能性肾脏
• 特发性颅内高压病史
• 在参加试验前 3 个月内接触过血管紧张素受体拮抗剂、血管紧张素转换酶抑制剂或含有这些化合物的药物
• 入组时血管紧张素受体拮抗剂、血管紧张素转换酶抑制剂、多西环素或其他四环素类抗生素的绝对适应症
• 为马凡综合征以外的适应症服用 β 受体阻滞剂
• 参与者在入组前 3 个月内参加过另一项涉及试验性医药产品或设备的研究
• 中度或重度肾功能损害 (eGFR <60 mls/min/1.73m2)
• 高钾血症 (>5.1 mmol/L)
• 显着肝功能损害（ALT 或 AST > 正常上限的 3 倍）
• 对厄贝沙坦或其成分有过敏反应或任何其他临床显着不耐受史；其他血管紧张素受体阻滞剂/拮抗剂；血管紧张素转换酶抑制剂、多西环素或其成分，或安慰剂药物或其成分
• MRI 的禁忌症（例如 植入式心脏电子装置、幽闭恐惧症、颅内动脉瘤夹和眼部金属异物等）
• 参与者目前需要或可能需要在注册后的 6 个月内开始使用已知或怀疑与厄贝沙坦在临床上显着程度相互作用的药物，包括：钾补充剂、保钾利尿剂、锂、经常使用含有氢氧化铝镁的抗酸剂
• 参与者目前需要或可能需要在注册后的 6 个月内开始使用一种已知或怀疑会与多西环素（包括麦角胺和美西麦角碱）发生显着临床相互作用的药物。 这包括已知可在临床上显着程度诱导细胞色素 P450 系统的药物，包括但不限于卡马西平、苯妥英、利福平、灰黄霉素、巴比妥类药物或磺脲类药物。
• 酒精依赖
• 任何其他重大疾病、障碍或情况（例如 绝症），研究者认为，这可能会使参与者在试验中处于危险之中，或者可能给试验带来重大偏差，或者可能影响参与者参与试验的能力