Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A tolerancia, a szoptatás és a táplálékfelvétel értékelése oxitocin ismételt orrba történő beadása után PWS-csecsemőknél (OTBB2)

2024. január 25. frissítette: University Hospital, Toulouse
A Prader-Willi-szindróma (PWS) súlyos újszülöttkori hipotóniát foglal magában, amely csökkent szopással jár, ami a legsúlyosabb esetekben a boldogulás kudarcához vezet, majd ezt követi a korai kóros elhízás, hiperfágiával és jóllakottság hiányával, más endokrin diszfunkcióval kombinálva, amely valószínűleg a hipotalamusz diszfunkció. A PWS 2 fő táplálkozási fázisának patofiziológiai mechanizmusa nem ismert. Swaab hiányról számolt be ezeknek a betegeknek az agyában a paraventrikuláris mag oxitocint (OT) termelő neuronjaiban. Jól ismert anorexigén hatása mellett az OT részt vesz a társadalmi kódok kialakításában és fenntartásában. Ezenkívül egy MAGEL2 KO génből generált PWS egérmodellben egyetlen OT injekció az élet 5 órájában megakadályozza az újszülött egerek 50%-ánál megfigyelt korai elhullást azáltal, hogy helyreáll a normális szoptatás. Érdekes módon ez a hatás már nem figyelhető meg, ha az OT injekció később történik. Hipotézisünk az, hogy a PWS-ben szenvedő csecsemőknél az OT korai beadása javíthatja a szoptatást és esetleg a csecsemő-anya interakciókat. Legutóbbi vizsgálatunkban (kéziirat készülőben) kimutattuk, hogy az OT egyszeri intranazális beadása jól tolerálható. Ezt a növekvő dózisú vizsgálatot arra tervezték, hogy értékelje az OT 3 lépésben történő ismételt intranazális beadásának toleranciáját (4 NE minden második nap, 4 NE naponta, 4 NE naponta kétszer) 5 hónaposnál fiatalabb, PWS-ben szenvedő csecsemőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Prader-Willi-szindróma (PWS) egy ritka, összetett, többrendszerű genetikai rendellenesség, amely a 15q11-q13 kromoszómán apai öröklődésű gének expressziójának hiányából ered. A szindróma magában foglalja a súlyos újszülöttkori hipotóniát, amely csökkent szopással, ami a legsúlyosabb esetekben a boldogulás kudarcához vezet, amit ezt követően korai kóros elhízás követ, hiperfágiával és jóllakottság hiányával, más endokrin diszfunkcióval kombinálva, amely valószínűleg a hipotalamusz diszfunkciója miatt következik be. A PWS 2 fő táplálkozási fázisának patofiziológiai mechanizmusa nem ismert. Swaab hiányról számolt be ezeknek a betegeknek az agyában a paraventrikuláris mag oxitocint (OT) termelő neuronjaiban. Jól ismert anorexigén hatása mellett az OT részt vesz a társadalmi kódok kialakításában és fenntartásában. Ezenkívül egy MAGEL2 KO génből generált PWS egérmodellben egyetlen OT injekció az élet 5 órájában megakadályozza az újszülött egerek 50%-ánál megfigyelt korai elhullást azáltal, hogy helyreáll a normális szoptatás. Érdekes módon ez a hatás már nem figyelhető meg, ha az OT injekció később történik. Hipotézisünk az, hogy a PWS-ben szenvedő csecsemőknél az OT korai beadása javíthatja a szoptatást és esetleg a csecsemő-anya interakciókat. Legutóbbi vizsgálatunkban (kéziirat készülőben) kimutattuk, hogy az OT egyszeri intranazális beadása jól tolerálható. Ezt a növekvő dózisú vizsgálatot arra tervezték, hogy értékelje az OT 3 lépésben történő ismételt intranazális beadásának toleranciáját (4 NE minden második nap, 4 NE naponta, 4 NE naponta kétszer) 5 hónaposnál fiatalabb, PWS-ben szenvedő csecsemőknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag megerősített PWS-ben szenvedő csecsemők
  • 5 hónapnál fiatalabb

Kizárási kritériumok:

  • Májelégtelenségben szenvedő csecsemők
  • Veseelégtelenségben szenvedő csecsemők
  • Rendellenes EKG-s csecsemők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: első kar
4 NE oxitocint minden második napon
Drog: oxitocin
Intranazális beadás
Más nevek:
  • Oxitocin (Syntocinon)
Aktív összehasonlító: második kar
4 NE oxitocin naponta
Drog: oxitocin
Intranazális beadás
Más nevek:
  • Oxitocin (Syntocinon)
Aktív összehasonlító: harmadik kar
4 NE oxitocin naponta kétszer
Drog: oxitocin
Intranazális beadás
Más nevek:
  • Oxitocin (Syntocinon)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos esemény előfordulása
Időkeret: 8. napig (8. látogatás)
A nemkívánatos események előfordulása, súlyosságuk leírása és számszerűsítése, az OT ismételt intranazális beadásának betudhatósága (másnaponta 4 NE, naponta 4 NE, naponta kétszer 4 NE) az első beadást követő 7 napon belül.
8. napig (8. látogatás)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
NOMAS Pontszám
Időkeret: 7 napos kezelés előtt és után
A NOMAS pontszám értékeli a csecsemők szopási/nyelési képességeit a táplálás alatt; végpont azon csecsemők százalékos aránya, akik elérték a NOMAS-pontszámot <= 10 (normál pontszám)
7 napos kezelés előtt és után
A nyelési pontszám videofluoroszkópiája
Időkeret: 7 napos kezelés előtt és után
A nyelési pontszám videofluoroszkópiája (VFSS pontszám)
7 napos kezelés előtt és után

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetikai vizsgálat
Időkeret: 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. napon
Farmakokinetikai vizsgálat: a keringő oxitocin szintjének mérése beadás előtt és 48 óránként.
2., 3., 4., 5., 6., 7., 8. napon

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Toulouse

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. május 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. július 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 28.

Első közzététel (Becsült)

2014. július 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 12 391 02
  • 1239102 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Toulouse University Hospital Funding)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Prader Willi szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cambodia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel