- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02205034
Valutazione della tolleranza, dell'allattamento e dell'assunzione di cibo dopo ripetute somministrazioni nasali di ossitocina nei neonati con PWS (OTBB2)
25 gennaio 2024 aggiornato da: University Hospital, Toulouse
La sindrome di Prader-Willi (PWS) include grave ipotonia neonatale con suzione alterata che porta a ritardo della crescita nei casi più gravi, successivamente seguita da un inizio precoce di obesità patologica con iperfagia e deficit di sazietà, combinata con altre disfunzioni endocrine probabilmente dovute a disfunzione ipotalamica.
Il meccanismo fisiopatologico dell'insorgenza delle 2 principali fasi nutrizionali della PWS non è noto.
Swaab ha riportato un deficit nei neuroni produttori di ossitocina (OT) del nucleo paraventricolare nel cervello di questi pazienti.
Oltre al suo ben noto effetto anoressigeno, l'OT è coinvolto nella creazione e nel mantenimento di codici sociali.
Inoltre in un modello di topo PWS generato da un gene MAGEL2 KO una singola iniezione di OT a 5 ore di vita previene la morte prematura osservata nel 50% dei topi appena nati recuperando la normale allattamento.
È interessante notare che questo effetto non viene più osservato se l'iniezione di OT avviene successivamente.
La nostra ipotesi è che la somministrazione precoce di OT nei bambini con PWS possa migliorare l'allattamento e possibilmente le interazioni madre-bambino.
Nel nostro recente studio (manoscritto in preparazione), abbiamo dimostrato che una singola somministrazione intranasale di OT è ben tollerata.
Questo studio sulla dose crescente è progettato per valutare la tolleranza della somministrazione intranasale ripetuta di OT in 3 fasi (4 UI a giorni alterni, 4 UI al giorno, 4 UI due volte al giorno) nei bambini di età inferiore ai 5 mesi con PWS.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una malattia genetica multisistemica rara e complessa derivante dalla mancanza di espressione di geni impressi ereditati paternamente sul cromosoma 15q11-q13.
La sindrome comprende una grave ipotonia neonatale con suzione alterata che porta a ritardo della crescita nei casi più gravi, successivamente seguita da un'insorgenza precoce di obesità patologica con iperfagia e deficit di sazietà, combinata con altre disfunzioni endocrine probabilmente dovute a disfunzione ipotalamica.
Il meccanismo fisiopatologico dell'insorgenza delle 2 principali fasi nutrizionali della PWS non è noto.
Swaab ha riportato un deficit nei neuroni produttori di ossitocina (OT) del nucleo paraventricolare nel cervello di questi pazienti.
Oltre al suo ben noto effetto anoressigeno, l'OT è coinvolto nella creazione e nel mantenimento di codici sociali.
Inoltre in un modello di topo PWS generato da un gene MAGEL2 KO una singola iniezione di OT a 5 ore di vita previene la morte prematura osservata nel 50% dei topi appena nati recuperando la normale allattamento.
È interessante notare che questo effetto non viene più osservato se l'iniezione di OT avviene successivamente.
La nostra ipotesi è che la somministrazione precoce di OT nei bambini con PWS possa migliorare l'allattamento e possibilmente le interazioni madre-bambino.
Nel nostro recente studio (manoscritto in preparazione), abbiamo dimostrato che una singola somministrazione intranasale di OT è ben tollerata.
Questo studio sulla dose crescente è progettato per valutare la tolleranza della somministrazione intranasale ripetuta di OT in 3 fasi (4 UI a giorni alterni, 4 UI al giorno, 4 UI due volte al giorno) nei bambini di età inferiore ai 5 mesi con PWS.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
Toulouse, Francia, 31059
- Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 11 mesi (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Neonati con PWS geneticamente confermata
- Stagionatura inferiore a 5 mesi
Criteri di esclusione:
- Neonati che presentano insufficienza epatica
- Neonati che presentano insufficienza renale
- Neonati con ECG anomalo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Comparatore attivo: primo braccio
4IU di ossitocina a giorni alterni
|
Somministrazione intranasale
Altri nomi:
|
Comparatore attivo: secondo braccio
4 UI di ossitocina al giorno
|
Somministrazione intranasale
Altri nomi:
|
Comparatore attivo: terzo braccio
4 UI di ossitocina due volte al giorno
|
Somministrazione intranasale
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Occorrenza di eventi avversi
Lasso di tempo: fino al giorno 8 (Visita 8)
|
Comparsa dell'evento avverso, descrizione e quantificazione della sua gravità, imputabilità a ripetute somministrazioni intranasali di OT (4IU a giorni alterni, 4IU al giorno, 4IU due volte al giorno) nei 7 giorni successivi alla prima somministrazione.
|
fino al giorno 8 (Visita 8)
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Punteggio NOMAS
Lasso di tempo: Prima e dopo 7 giorni di trattamento
|
Il punteggio NOMAS valuta le capacità di suzione/deglutizione dei neonati durante l'alimentazione; l'endpoint è la percentuale di neonati che hanno raggiunto un punteggio NOMAS <= 10 (punteggio normale)
|
Prima e dopo 7 giorni di trattamento
|
Videofluoroscopia del punteggio della deglutizione
Lasso di tempo: prima e dopo 7 giorni di trattamento
|
Punteggio videofluoroscopico della deglutizione (punteggio VFSS)
|
prima e dopo 7 giorni di trattamento
|
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Studio di farmacocinetica
Lasso di tempo: Il giorno 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
|
Studio di farmacocinetica: misurazione dei livelli circolanti di ossitocina prima della somministrazione e ogni 48 ore.
|
Il giorno 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Tauber M, Boulanouar K, Diene G, Cabal-Berthoumieu S, Ehlinger V, Fichaux-Bourin P, Molinas C, Faye S, Valette M, Pourrinet J, Cessans C, Viaux-Sauvelon S, Bascoul C, Guedeney A, Delhanty P, Geenen V, Martens H, Muscatelli F, Cohen D, Consoli A, Payoux P, Arnaud C, Salles JP. The Use of Oxytocin to Improve Feeding and Social Skills in Infants With Prader-Willi Syndrome. Pediatrics. 2017 Feb;139(2):e20162976. doi: 10.1542/peds.2016-2976.
- Borie AM, Dromard Y, Guillon G, Olma A, Manning M, Muscatelli F, Desarmenien MG, Jeanneteau F. Correction of vasopressin deficit in the lateral septum ameliorates social deficits of mouse autism model. J Clin Invest. 2021 Jan 19;131(2):e144450. doi: 10.1172/JCI144450.
- Viaux-Savelon S, Rosenblum O, Guedeney A, Diene G, Cabal-Berthoumieu S, Fichaux-Bourin P, Molinas C, Faye S, Valette M, Bascoul C, Cohen D, Tauber M. Dyssynchrony and perinatal psychopathology impact of child disease on parents-child interactions, the paradigm of Prader Willi syndrom. J Physiol Paris. 2016 Nov;110(4 Pt B):427-433. doi: 10.1016/j.jphysparis.2017.08.001. Epub 2017 Sep 1.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 luglio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 luglio 2014
Primo Inserito (Stimato)
31 luglio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
21 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Anomalie congenite
- Ipernutrizione
- Disturbi della nutrizione
- Sovrappeso
- Malattie genetiche, congenite
- Disabilità intellettuale
- Anomalie multiple
- Disturbi cromosomici
- Obesità
- Sindrome di Prader-Willi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti di controllo riproduttivo
- Ossitocici
- Ossitocina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 12 391 02
- 1239102 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Toulouse University Hospital Funding)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Sindrome di Prader Willi
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University of FloridaNational Institutes of Health (NIH)Completato
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Duke UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR); National Institutes of Health... e altri collaboratoriCompletatoObesità | Sindrome di Prader WilliStati Uniti
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California State University, FullertonUniversity of FloridaSconosciutoObesità infantile | Sindrome di Prader WilliStati Uniti
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SanionaCompletatoDiagnosi genetica confermata della sindrome di Prader-WilliCechia, Ungheria
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Ferring PharmaceuticalsCompletatoIperfagia nella sindrome di Prader-WilliStati Uniti
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ACADIA Pharmaceuticals Inc.ReclutamentoIperfagia nella sindrome di Prader-WilliStati Uniti, Canada
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