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PWS 영아의 옥시토신 반복 비강 투여 후 내성, 빨기 및 음식 섭취의 평가 (OTBB2)

2024년 1월 25일 업데이트: University Hospital, Toulouse
Prader-Willi 증후군(PWS)은 젖먹이 장애가 있는 중증 신생아 저긴장증을 포함하며, 가장 심한 경우에는 성장 장애로 이어지며, 이후 과식증 및 포만감 부족을 동반한 병적 비만의 조기 발병이 뒤따르고, 아마도 다음으로 인한 다른 내분비 기능 장애와 결합됩니다. 시상 하부 기능 장애. PWS의 2가지 주요 영양 단계 발생의 병태생리학적 메커니즘은 알려져 있지 않습니다. Swaab은 이들 환자의 뇌에서 뇌실주위 핵의 옥시토신(OT) 생성 뉴런의 결함을 보고했습니다. 잘 알려진 식욕 부진 효과 외에도 OT는 사회적 규범을 수립하고 유지하는 데 관여합니다. 또한 MAGEL2 KO 유전자에서 생성된 PWS 마우스 모델에서 5시간에 단일 OT 주사는 정상적인 젖먹이를 회복하여 새로 태어난 마우스의 50%에서 관찰되는 조기 사망을 예방합니다. 흥미롭게도 이 효과는 OT 주입이 나중에 발생하면 더 이상 관찰되지 않습니다. 우리의 가설은 PWS가 있는 아기에게 OT를 조기에 투여하면 젖먹이와 영유아-어머니 상호 작용을 개선할 수 있다는 것입니다. 우리의 최근 연구(준비 중인 원고)에서 우리는 OT의 단일 비강 투여가 잘 견딘다는 것을 보여주었습니다. 용량을 증량하는 이 연구는 PWS가 있는 5개월 미만의 아기에게 3단계(격일로 4IU, 매일 4IU, 매일 4IU) 반복 비강내 투여의 내약성을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Prader-Willi 증후군(PWS)은 염색체 15q11-q13에 부계 유전 각인 유전자의 발현 부족으로 인해 발생하는 희귀하고 복잡한 다계통 유전 질환입니다. 이 증후군은 젖먹이 장애가 있는 중증 신생아 저긴장증을 포함하며, 가장 심한 경우에는 성장 장애로 이어지고, 이어서 과식증 및 포만감 부족을 동반한 병적 비만의 조기 발병이 뒤따르고, 아마도 시상하부 기능 장애로 인한 다른 내분비 기능 장애와 결합됩니다. PWS의 2가지 주요 영양 단계 발생의 병태생리학적 메커니즘은 알려져 있지 않습니다. Swaab은 이들 환자의 뇌에서 뇌실주위 핵의 옥시토신(OT) 생성 뉴런의 결함을 보고했습니다. 잘 알려진 식욕 부진 효과 외에도 OT는 사회적 규범을 수립하고 유지하는 데 관여합니다. 또한 MAGEL2 KO 유전자에서 생성된 PWS 마우스 모델에서 5시간에 단일 OT 주사는 정상적인 젖먹이를 회복하여 새로 태어난 마우스의 50%에서 관찰되는 조기 사망을 예방합니다. 흥미롭게도 이 효과는 OT 주입이 나중에 발생하면 더 이상 관찰되지 않습니다. 우리의 가설은 PWS가 있는 아기에게 OT를 조기에 투여하면 젖먹이와 영유아-어머니 상호 작용을 개선할 수 있다는 것입니다. 우리의 최근 연구(준비 중인 원고)에서 우리는 OT의 단일 비강 투여가 잘 견딘다는 것을 보여주었습니다. 용량을 증량하는 이 연구는 PWS가 있는 5개월 미만의 아기에게 3단계(격일로 4IU, 매일 4IU, 매일 4IU) 반복 비강내 투여의 내약성을 평가하기 위해 고안되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

18

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 유 전적으로 확인 된 PWS가있는 영아
  • 5개월 미만 숙성

제외 기준:

  • 간 기능 부전을 나타내는 유아
  • 신부전을 나타내는 유아
  • ECG가 비정상적인 영아

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 첫 번째 팔
격일로 4IU의 옥시토신
의약품: 옥시토신
비강 투여
다른 이름들:
  • 옥시토신(신토시논)
활성 비교기: 두 번째 팔
매일 옥시토신 4IU
의약품: 옥시토신
비강 투여
다른 이름들:
  • 옥시토신(신토시논)
활성 비교기: 세 번째 팔
매일 2회 옥시토신 4 IU
의약품: 옥시토신
비강 투여
다른 이름들:
  • 옥시토신(신토시논)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상반응 발생
기간: 8일까지 (방문 8)
이상반응의 발생, 심각도에 대한 설명 및 정량화, 첫 번째 투여 후 7일 동안 OT(격일로 4IU, 하루에 4IU, 하루에 4IU)의 반복적인 비강내 투여에 대한 귀책성.
8일까지 (방문 8)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
노마스 점수
기간: 치료 7일 전후
NOMAS 점수는 수유 중 유아의 빨기/삼키기 능력을 평가합니다. 종말점은 NOMAS 점수 <= 10(정상 점수)에 도달한 유아의 %입니다.
치료 7일 전후
삼킴 점수의 비디오 투시 검사
기간: 치료 7일 전과 후
삼킴 점수의 비디오투시검사(VFSS 점수)
치료 7일 전과 후

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
약동학 연구
기간: 2일, 3일, 4일, 5일, 6일, 7일, 8일
약동학 연구: 투여 전 및 매 48시간마다 순환하는 옥시토신 수치 측정.
2일, 3일, 4일, 5일, 6일, 7일, 8일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University Hospital, Toulouse

수사관

  • 수석 연구원: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 7월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 7월 28일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 7월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 2월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 25일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 12 391 02
  • 1239102 (기타 보조금/기금 번호: Toulouse University Hospital Funding)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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