- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02205034
Hodnocení tolerance, kojení a příjmu potravy po opakovaném podání oxytocinu do nosu u kojenců s PWS (OTBB2)
25. ledna 2024 aktualizováno: University Hospital, Toulouse
Prader-Williho syndrom (PWS) zahrnuje těžkou novorozeneckou hypotonii s poruchou sání vedoucí k neprospívání v nejzávažnějších případech, následovanou časným nástupem morbidní obezity s hyperfagií a deficitem sytosti, v kombinaci s jinou endokrinní dysfunkcí pravděpodobně způsobenou dysfunkce hypotalamu.
Patofyziologický mechanismus výskytu 2 hlavních nutričních fází PWS není znám.
Swaab hlásil deficit v neuronech produkujících oxytocin (OT) paraventrikulárního jádra v mozku těchto pacientů.
Kromě svého dobře známého anorexigenního účinku se OT podílí na vytváření a udržování sociálních kodexů.
Navíc v myším modelu PWS generovaném z genu MAGEL2 KO jediná OT injekce po 5 hodinách života zabránila předčasné smrti pozorované u 50 % nově narozených myší obnovením normálního sání.
Je zajímavé, že tento účinek již není pozorován, pokud OT injekce proběhne později.
Naší hypotézou je, že časné podávání OT u dětí s PWS může zlepšit sání a možná i interakce kojence a matky.
V naší nedávné studii (připravovaný rukopis) jsme prokázali, že jednorázové intranazální podání OT je dobře tolerováno.
Tato studie s eskalující dávkou je navržena tak, aby vyhodnotila toleranci opakovaného intranazálního podávání OT ve 3 krocích (4 IU každý druhý den, 4 IU denně, 4 IU dvakrát denně) u dětí mladších 5 měsíců s PWS.
Přehled studie
Detailní popis
Prader-Williho syndrom (PWS) je vzácná, komplexní multisystémová genetická porucha vznikající z nedostatku exprese otcovsky zděděných imprintovaných genů na chromozomu 15q11-q13.
Syndrom zahrnuje těžkou novorozeneckou hypotonii s poruchou sání vedoucí v nejzávažnějších případech k neprospívání, následně s časným nástupem morbidní obezity s hyperfagií a deficitem sytosti v kombinaci s další endokrinní dysfunkcí pravděpodobně způsobenou dysfunkcí hypotalamu.
Patofyziologický mechanismus výskytu 2 hlavních nutričních fází PWS není znám.
Swaab hlásil deficit v neuronech produkujících oxytocin (OT) paraventrikulárního jádra v mozku těchto pacientů.
Kromě svého dobře známého anorexigenního účinku se OT podílí na vytváření a udržování sociálních kodexů.
Navíc v myším modelu PWS generovaném z genu MAGEL2 KO jediná OT injekce po 5 hodinách života zabránila předčasné smrti pozorované u 50 % nově narozených myší obnovením normálního sání.
Je zajímavé, že tento účinek již není pozorován, pokud OT injekce proběhne později.
Naší hypotézou je, že časné podávání OT u dětí s PWS může zlepšit sání a možná i interakce kojence a matky.
V naší nedávné studii (připravovaný rukopis) jsme prokázali, že jednorázové intranazální podání OT je dobře tolerováno.
Tato studie s eskalující dávkou je navržena tak, aby vyhodnotila toleranci opakovaného intranazálního podávání OT ve 3 krocích (4 IU každý druhý den, 4 IU denně, 4 IU dvakrát denně) u dětí mladších 5 měsíců s PWS.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Toulouse, Francie, 31059
- Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 11 měsíců (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kojenci s geneticky potvrzeným PWS
- Stáří méně než 5 měsíců
Kritéria vyloučení:
- Kojenci s jaterní insuficiencí
- Kojenci s renální insuficiencí
- Kojenci s abnormálním EKG
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Aktivní komparátor: první paže
4IU oxytocinu každý druhý den
|
Intranazální podání
Ostatní jména:
|
Aktivní komparátor: druhé rameno
4 IU oxytocinu denně
|
Intranazální podání
Ostatní jména:
|
Aktivní komparátor: třetí rameno
4 IU oxytocinu dvakrát denně
|
Intranazální podání
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Výskyt nežádoucí příhody
Časové okno: do 8. dne (návštěva 8)
|
Výskyt nežádoucí příhody, popis a kvantifikace jejich závažnosti, přičitatelnost opakovanému intranazálnímu podávání OT (4IU obden, 4IU denně, 4IU dvakrát denně) během 7 dnů po prvním podání.
|
do 8. dne (návštěva 8)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Skóre NOMAS
Časové okno: Před a po 7 dnech léčby
|
NOMAS skóre hodnotí sací/polykací schopnosti kojenců během krmení; koncový bod je % kojenců, kteří dosáhli skóre NOMAS <= 10 (normální skóre)
|
Před a po 7 dnech léčby
|
Videofluoroskopie skóre polykání
Časové okno: před a po 7 dnech léčby
|
Videofluoroskopie skóre polykání (VFSS skóre)
|
před a po 7 dnech léčby
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Farmakokinetická studie
Časové okno: V den 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
|
Farmakokinetická studie: měření cirkulujících hladin oxytocinu před podáním a každých 48 hodin.
|
V den 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Tauber M, Boulanouar K, Diene G, Cabal-Berthoumieu S, Ehlinger V, Fichaux-Bourin P, Molinas C, Faye S, Valette M, Pourrinet J, Cessans C, Viaux-Sauvelon S, Bascoul C, Guedeney A, Delhanty P, Geenen V, Martens H, Muscatelli F, Cohen D, Consoli A, Payoux P, Arnaud C, Salles JP. The Use of Oxytocin to Improve Feeding and Social Skills in Infants With Prader-Willi Syndrome. Pediatrics. 2017 Feb;139(2):e20162976. doi: 10.1542/peds.2016-2976.
- Borie AM, Dromard Y, Guillon G, Olma A, Manning M, Muscatelli F, Desarmenien MG, Jeanneteau F. Correction of vasopressin deficit in the lateral septum ameliorates social deficits of mouse autism model. J Clin Invest. 2021 Jan 19;131(2):e144450. doi: 10.1172/JCI144450.
- Viaux-Savelon S, Rosenblum O, Guedeney A, Diene G, Cabal-Berthoumieu S, Fichaux-Bourin P, Molinas C, Faye S, Valette M, Bascoul C, Cohen D, Tauber M. Dyssynchrony and perinatal psychopathology impact of child disease on parents-child interactions, the paradigm of Prader Willi syndrom. J Physiol Paris. 2016 Nov;110(4 Pt B):427-433. doi: 10.1016/j.jphysparis.2017.08.001. Epub 2017 Sep 1.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. července 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. července 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
31. července 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
21. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Vrozené vady
- Nadměrná výživa
- Poruchy výživy
- Nadváha
- Genetické choroby, vrozené
- Intelektuální postižení
- Abnormality, vícenásobné
- Chromozomové poruchy
- Obezita
- Prader-Willi syndrom
- Fyziologické účinky léků
- Činidla pro kontrolu reprodukce
- Oxytocika
- Oxytocin
Další identifikační čísla studie
- 12 391 02
- 1239102 (Jiné číslo grantu/financování: Toulouse University Hospital Funding)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Syndrom Pradera Williho
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
Hospital Universitario GetafeKarolinska Institutet; Medical University of Lodz; Universidad Politecnica de... a další spolupracovníciNeznámýSyndrom křehkých starších lidí | Křehkost | Syndrom křehkostiPolsko, Španělsko, Švédsko