- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT02205034
Evaluación de la tolerancia, la lactancia y la ingesta de alimentos después de administraciones nasales repetidas de oxitocina en lactantes con SPW (OTBB2)
25 de enero de 2024 actualizado por: University Hospital, Toulouse
El síndrome de Prader-Willi (PWS) incluye hipotonía neonatal grave con alteración de la succión que conduce a retraso del crecimiento en los casos más graves, seguida posteriormente por una aparición temprana de obesidad mórbida con hiperfagia y déficit de saciedad, combinada con otras disfunciones endocrinas probablemente debidas a disfunción hipotalámica.
Se desconoce el mecanismo fisiopatológico de la aparición de las 2 fases nutricionales principales del PWS.
Swaab informó un déficit en las neuronas productoras de oxitocina (OT) del núcleo paraventricular en el cerebro de estos pacientes.
Además de su conocido efecto anorexigénico, la OT participa en el establecimiento y mantenimiento de códigos sociales.
Además, en un modelo de ratón PWS generado a partir de un gen MAGEL2 KO, una sola inyección de OT a las 5 h de vida previene la muerte prematura observada en el 50 % de los ratones recién nacidos al recuperar la lactancia normal.
Curiosamente, este efecto ya no se observa si la inyección de OT se realiza más tarde.
Nuestra hipótesis es que la administración temprana de OT en bebés con PWS puede mejorar la lactancia y posiblemente las interacciones madre-bebé.
En nuestro estudio reciente (manuscrito en preparación), hemos demostrado que una sola administración intranasal de OT es bien tolerada.
Este estudio de dosis creciente está diseñado para evaluar la tolerancia de la administración intranasal repetida de OT en 3 pasos (4 UI en días alternos, 4 UI al día, 4 UI dos veces al día) en bebés menores de 5 meses con SPW.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El síndrome de Prader-Willi (PWS) es un trastorno genético multisistémico raro y complejo que surge de la falta de expresión de genes impresos heredados del padre en el cromosoma 15q11-q13.
El síndrome incluye hipotonía neonatal grave con alteración de la succión que conduce a retraso del crecimiento en los casos más graves, seguida posteriormente de una aparición temprana de obesidad mórbida con hiperfagia y déficit de saciedad, combinada con otra disfunción endocrina probablemente debida a disfunción hipotalámica.
Se desconoce el mecanismo fisiopatológico de la aparición de las 2 fases nutricionales principales del PWS.
Swaab informó un déficit en las neuronas productoras de oxitocina (OT) del núcleo paraventricular en el cerebro de estos pacientes.
Además de su conocido efecto anorexigénico, la OT participa en el establecimiento y mantenimiento de códigos sociales.
Además, en un modelo de ratón PWS generado a partir de un gen MAGEL2 KO, una sola inyección de OT a las 5 h de vida previene la muerte prematura observada en el 50 % de los ratones recién nacidos al recuperar la lactancia normal.
Curiosamente, este efecto ya no se observa si la inyección de OT se realiza más tarde.
Nuestra hipótesis es que la administración temprana de OT en bebés con PWS puede mejorar la lactancia y posiblemente las interacciones madre-bebé.
En nuestro estudio reciente (manuscrito en preparación), hemos demostrado que una sola administración intranasal de OT es bien tolerada.
Este estudio de dosis creciente está diseñado para evaluar la tolerancia de la administración intranasal repetida de OT en 3 pasos (4 UI en días alternos, 4 UI al día, 4 UI dos veces al día) en bebés menores de 5 meses con SPW.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Toulouse, Francia, 31059
- Centre de réfrence Prader-Willi, Hospital of infants
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 11 meses (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Bebés con PWS confirmado genéticamente
- Envejecido menos de 5 meses
Criterio de exclusión:
- Lactantes que presentan insuficiencia hepática
- Lactantes que presentan insuficiencia renal
- Lactantes con ECG anormal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Comparador activo: primer brazo
4UI de oxitocina en días alternos
|
Administración intranasal
Otros nombres:
|
Comparador activo: segundo brazo
4 UI de oxitocina al día
|
Administración intranasal
Otros nombres:
|
Comparador activo: tercer brazo
4 UI de oxitocina dos veces al día
|
Administración intranasal
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Ocurrencia de evento adverso
Periodo de tiempo: hasta el día 8 (Visita 8)
|
Aparición de eventos adversos, descripción y cuantificación de su gravedad, imputabilidad a la administración intranasal repetida de OT (4 UI en días alternos, 4 UI al día, 4 UI dos veces al día) durante los 7 días posteriores a la primera administración.
|
hasta el día 8 (Visita 8)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Puntuación NOMAS
Periodo de tiempo: Antes y después de 7 días de tratamiento.
|
La puntuación NOMAS evalúa las habilidades de succión y deglución de los bebés durante la alimentación; el criterio de valoración es el porcentaje de bebés que alcanzaron una puntuación NOMAS <= 10 (puntuación normal)
|
Antes y después de 7 días de tratamiento.
|
Videofluoroscopia de puntuación de deglución
Periodo de tiempo: antes y después de 7 días de tratamiento
|
Puntuación de videofluoroscopia de deglución (puntuación VFSS)
|
antes y después de 7 días de tratamiento
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Estudio farmacocinético
Periodo de tiempo: El día 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
|
Estudio farmacocinético: medición de los niveles de oxitocina circulante antes de la administración y cada 48 h.
|
El día 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Maïthé TAUBER, Endocrinologie pédiatrique, Hospital of Toulouse
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Tauber M, Boulanouar K, Diene G, Cabal-Berthoumieu S, Ehlinger V, Fichaux-Bourin P, Molinas C, Faye S, Valette M, Pourrinet J, Cessans C, Viaux-Sauvelon S, Bascoul C, Guedeney A, Delhanty P, Geenen V, Martens H, Muscatelli F, Cohen D, Consoli A, Payoux P, Arnaud C, Salles JP. The Use of Oxytocin to Improve Feeding and Social Skills in Infants With Prader-Willi Syndrome. Pediatrics. 2017 Feb;139(2):e20162976. doi: 10.1542/peds.2016-2976.
- Borie AM, Dromard Y, Guillon G, Olma A, Manning M, Muscatelli F, Desarmenien MG, Jeanneteau F. Correction of vasopressin deficit in the lateral septum ameliorates social deficits of mouse autism model. J Clin Invest. 2021 Jan 19;131(2):e144450. doi: 10.1172/JCI144450.
- Viaux-Savelon S, Rosenblum O, Guedeney A, Diene G, Cabal-Berthoumieu S, Fichaux-Bourin P, Molinas C, Faye S, Valette M, Bascoul C, Cohen D, Tauber M. Dyssynchrony and perinatal psychopathology impact of child disease on parents-child interactions, the paradigm of Prader Willi syndrom. J Physiol Paris. 2016 Nov;110(4 Pt B):427-433. doi: 10.1016/j.jphysparis.2017.08.001. Epub 2017 Sep 1.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de julio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
31 de julio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
21 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Anomalías congénitas
- Sobrenutrición
- Trastornos Nutricionales
- Exceso de peso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Discapacidad intelectual
- Anomalías Múltiples
- Trastornos cromosómicos
- Obesidad
- Síndrome de Prader-Willi
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes de control reproductivo
- Oxitócicos
- Oxitocina
Otros números de identificación del estudio
- 12 391 02
- 1239102 (Otro número de subvención/financiamiento: Toulouse University Hospital Funding)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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