Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie złożonych zaburzeń neurodegeneracyjnych związanych ze stwardnieniem zanikowym bocznym i otępieniem czołowo-skroniowym

24 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Tło:

Zaburzenia neurodegeneracyjne mogą prowadzić do problemów z poruszaniem się lub pamięcią. Niektóre mogą powodować gromadzenie się nieprawidłowych białek w komórkach mózgowych. Naukowcy chcą zrozumieć, czy te choroby mają powiązane przyczyny lub czynniki ryzyka.

Cel:

Aby przetestować osoby z problemami z poruszaniem się lub myśleniem i pamięcią, aby sprawdzić, czy kwalifikują się do badań naukowych.

Uprawnienia:

Osoby w wieku 18 lat i starsze z zaburzeniami neurodegeneracyjnymi związanymi z akumulacją białek TDP-43 lub Tau

Projekt:

Uczestnicy będą mieli wizytę przesiewową. Może to nastąpić w ciągu 2-3 dni. Testy obejmują:

Historia medyczna

Fizyczny egzamin

Pytania dotyczące zachowania i nastroju

Testy pamięci, uwagi, koncentracji i myślenia

Pomiar ruchu. Zmierzona zostanie szybkość, z jaką uczestnicy mogą wstać z krzesła, stuknąć palcem i stopą oraz przejść krótki dystans. Niektóre ruchy będą nagrywane na wideo. Będą nagrywani na wideo, gdy będą mówić i czytać akapit.

Badania krwi. Może to obejmować badania genetyczne.

Badania płuc i oddechu

MRI. Będą leżeć na stole, który wsuwa się do cylindra, który robi zdjęcia ciała. Niektórzy uczestnicy otrzymają barwnik do IV.

Elektromiografia. Cienka igła zostanie wprowadzona do mięśni w celu pomiaru sygnałów elektrycznych.

Testy nerwowe. Małe elektrody na skórze rejestrują aktywność mięśni i nerwów.

Mały kawałek skóry można usunąć.

W celu wytworzenia komórek macierzystych można pobrać próbkę skóry lub krwi.

Opcjonalne nakłucie lędźwiowe. Igła zostanie wprowadzona w przestrzeń między kośćmi pleców w celu zebrania płynu.

Jeśli uczestnicy nie kwalifikują się do obecnych badań, można się z nimi skontaktować w przyszłości.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Cele

Głównym celem jest ocena pacjentów skierowanych z rozpoznaniem otępienia czołowo-skroniowego (FTD), stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) lub powiązanych zaburzeń neurodegeneracyjnych rozpoczynających się w wieku dorosłym w celu oceny, czy pacjenci kwalifikują się do trwających protokołów. Celem drugorzędnym jest opracowanie i prowadzenie rejestru scharakteryzowanych pacjentów i przedobjawowych nosicieli mutacji genów powodujących zaburzenia ze spektrum ALS-FTD. Cele eksploracyjne obejmują uzyskanie biopróbek od klinicznie scharakteryzowanych pacjentów w celu przeprowadzenia badań laboratoryjnych mających na celu zrozumienie szlaków molekularnych i genetycznego nakładania się tych zaburzeń neurodegeneracyjnych oraz wykonanie 7 badań obrazowania metodą rezonansu magnetycznego w teslach w celu zidentyfikowania obrazowych biomarkerów neurodegeneracji.

Badana populacja

Dorośli skierowani z rozpoznaniem klinicznym otępienia czołowo-skroniowego, zaburzenia neuronu ruchowego lub pokrewnego zaburzenia neurodegeneracyjnego o początku w wieku dorosłym. Przedobjawowi nosiciele genów, o których wiadomo, że powodują rodzinne FTD lub ALS

Projekt

Wszyscy uczestnicy zostaną poddani testom klinicznym w celu potwierdzenia diagnozy i oceny ciężkości choroby, w tym standardowej baterii testów do pomiaru funkcji poznawczych i motorycznych. Uczestnicy mogą zdecydować się na procedury badawcze, takie jak flebotomia, biopsja skóry i nakłucie lędźwiowe, aby uzyskać biopróbki do badań laboratoryjnych, a rezonans magnetyczny lub przezczaszkowa stymulacja magnetyczna mogą być wykorzystane do zbadania biomarkerów choroby.

Mierniki rezultatu

Informacje kliniczne zostaną przeanalizowane w ramach naszych badań w celu zidentyfikowania wspólnych cech i różnic między uczestnikami.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

300

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Rekrutacyjny
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:
          • For more information at the NIH Clinical Center contact Office of Patient Recruitment (OPR)
          • Numer telefonu: TTY8664111010 800-411-1222
          • E-mail: prpl@cc.nih.gov

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorośli z rozpoznaniem ALS, FTD lub pokrewnego zaburzenia neurodegeneracyjnego rozpoczynającego się w wieku dorosłym

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Pacjenci zostaną uwzględnieni, jeśli

  • Mają 18 lat lub więcej
  • U neurologa zdiagnozowano otępienie czołowo-skroniowe, pierwotnie postępującą afazję, otępienie semantyczne, zaburzenie neuronu ruchowego, stwardnienie zanikowe boczne, postępujące porażenie opuszkowe, zespół korowo-podstawny, chorobę Huntingtona lub inne pokrewne zaburzenie neurodegeneracyjne występujące w wieku dorosłym LUB
  • Nosić mutację w genie, który powoduje rodzinną ALS lub FTD

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Pacjenci zostaną wykluczeni, jeśli

  • Mają inne poważne choroby neurologiczne lub medyczne, które mogą powodować postępujące osłabienie lub dysfunkcje poznawcze, takie jak strukturalna choroba mózgu lub rdzenia kręgowego, choroby metaboliczne, zespoły paraneoplastyczne, choroby zakaźne, neuropatia obwodowa lub radikulopatia lub inne istotne nieprawidłowości neurologiczne.
  • Mieć niestabilny stan zdrowia, który w opinii badaczy czyni udział niebezpiecznym
  • Wymagaj wsparcia respiratora w ciągu dnia w momencie rozpoczęcia badania
  • Nie mogą podróżować do NIH
  • Pacjenci z rozrusznikami serca lub innymi wszczepionymi urządzeniami elektrycznymi, stymulatorami mózgu, implantami dentystycznymi, zaciskami tętniaków (metalowymi zaciskami na ścianie dużej tętnicy), metalowymi protezami (w tym metalowymi szpilkami i prętami, zastawkami serca i implantami ślimakowymi), permanentnym eyelinerem, wszczepionymi pompy dozujące, odłamki odłamków, odłamki metalu w oku) nie zostaną wykluczone, ale nie zostaną poddane rezonansowi magnetycznemu.
  • Pacjenci z tatuażami nad szyją lub z makijażem permanentnym będą wykluczeni z badania 7T MRI.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci
pacjenci skierowani z rozpoznaniem otępienia czołowo-skroniowego, zaburzenia neuronu ruchowego lub pokrewnego zaburzenia neurodegeneracyjnego rozpoczynającego się w wieku dorosłym w celu oceny kwalifikacji pacjenta do trwających protokołów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Informacje kliniczne
Ramy czasowe: 30.10.2025
Informacje kliniczne zostaną przeanalizowane w ramach naszych badań w celu zidentyfikowania wspólnych cech i różnic między uczestnikami.
30.10.2025

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Justin Y Kwan, M.D., National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 października 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

19 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 170131
  • 17-N-0131

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

.Niezdecydowany.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mexico

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj