Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające pacjentów z dystalną kwasicą kanalików nerkowych

2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Advicenne Pharma

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 dotyczące odstawienia ADV7103 u dzieci i dorosłych z kwasicą kanalików dystalnych nerek (dRTA)

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 z wycofaniem badanego produktu, porównujące skuteczność ADV7103 w porównaniu z placebo w zapobieganiu rozwojowi kwasicy metabolicznej definiowanej na podstawie poziomu wodorowęglanów w surowicy u dzieci (od 6 miesięcy do < 18 lat) i dorosłych (w wieku od 18 do 65 lat) z pierwotną dRTA.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem badania będzie włączenie co najmniej 4 osób w każdej z następujących grup wiekowych: 6 miesięcy - 23 miesiące; 2-11 lat i ≥ 12 lat. Uczestnicy będą uczestniczyć w badaniu przez okres do 21 tygodni. Po skriningu i rejestracji, pacjenci wezmą udział w 8-12 tygodniowym okresie otwartej próby, w którym dawka ADV7103 będzie miareczkowana do uzyskania efektu, a następnie będzie kontynuowana przez pozostałą część okresu otwartej próby. W tym okresie będą wykonywane okresowe pomiary poziomu wodorowęglanów i potasu. Po okresie badania otwartego pacjenci przejdą na 6-dniowy losowy okres karencji. W tej części badania pacjenci zostaną przyjęci do szpitala. Okres obserwacji trwający do czterech tygodni przy wznowionej terapii kończy badanie. Uczestnicy będą mieli możliwość późniejszego wprowadzenia długoterminowego, otwartego przedłużenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Kobiety lub mężczyźni w wieku ≥ 6 miesięcy i ≤ 65 lat w momencie wyrażenia zgody;
  2. Pacjent ma wcześniejszą diagnozę pierwotnej dRTA trwającą co najmniej 4 miesiące u osób w wieku < 12 lat i co najmniej jeden rok u osób w wieku ≥ 12 lat, w oparciu o udokumentowaną historię luki nieanionowej, hiperchloremię, hipokaliemię metaboliczną kwasica;
  3. Pacjent wymaga ≥ 0,9 mEq/kg/dzień terapii zasadowej, aby utrzymać poziomy wodorowęglanów w surowicy powyżej DGN dla laboratorium dostarczającego wyniki;

Kryteria wyłączenia:

  1. pacjentka, która jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę podczas badania;
  2. Podmiot ma objawy dysfunkcji kanalików proksymalnych (np. hipofosfatemię, niski poziom kwasu moczowego w surowicy, cukromocz lub aminoacydurię);
  3. Badacz przedstawia inny zdiagnozowany stan jako potencjalną etiologię dRTA (np. toczeń rumieniowaty układowy, zespół Sjogrena), w opinii Badacza;
  4. Pacjent wymaga leczenia lekami moczopędnymi oszczędzającymi potas, inhibitorami enzymu konwertującego angiotensynę, blokerami receptora angiotensyny II, trimetoprimem, drospirenonem i innymi progestagenami, antybiotykami nefrotoksycznymi, penicylinami, takrolimusem lub lekami, o których wiadomo, że opóźniają opróżnianie żołądka lub w inny sposób zakłócają wchłanianie badanego produktu;
  5. Uczestnik ma dowody na uropatię zaporową lub inne zmiany w USG nerek związane z Wizytą 1, które w opinii Badacza mogą wymagać interwencji w trakcie badania;

  6. Podmiot ma jedną z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych związanych z Wizytą 1:

    1. AspAT i/lub ALT > 1,5x górna granica normy (GGN)
    2. Stężenie potasu w surowicy > 5,0 mEq/l lub <3,0 mEq/l lub hipokaliemia, której towarzyszą objawy kliniczne (np. skurcze mięśni) lub istotne zmiany w zapisie EKG (np. obniżenie załamka T, podwyższenie załamka U)
    3. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (zgodnie ze zaktualizowaną formułą Schwartza dla dzieci i formułą Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] dla dorosłych)
    4. Bilirubina całkowita > GGN, z wyjątkiem znanej choroby Gilberta.
  7. pacjent był hospitalizowany lub przeszedł operację ambulatoryjną (inną niż drobne zabiegi związane z chorobą skóry i dRTA lub założenie rurki usznej) w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub planuje operację w ciągu najbliższych 6 miesięcy;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: ADV7103
Pacjenci nadal otrzymują ADV7103 dwa razy dziennie w otwartej dawce przez 6 dni
Lek: ADV7103
Każda dawka ADV7103 zawiera ustaloną proporcję 1/3 ADV7103-CK (cytrynian potasu) i 2/3 ADV7103-BK (wodorowęglan potasu) w przeliczeniu na masę substancji czynnych. Siła wynosi 6,44 (± 10 %) mEq/g ADV7103 (siła alkalizująca).
Inne nazwy:
  • Cytrynian potasu i wodorowęglan potasu
Komparator placebo: Komparator placebo
Pacjenci otrzymują dopasowane placebo dwa razy dziennie, aż osiągną poziom wodorowęglanów 18 mEq/l
Lek: Placebo

Placebo to połączenie 2 mm zielonych powlekanych granulek laktozy i 2 mm białych powlekanych granulek laktozy do przyjmowania doustnego.

Każda dawka placebo zawiera ustalony stosunek 1/3 zielonych granulek i 2/3 białych granulek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change in Blood Bicarbonate Levels During Withdrawal Period
Ramy czasowe: day 1, day 6
Blood bicarbonate levels were measured at the begininning (day 1) and end (day 6) of the withdrawal period, and change in blood bicarbonate levels was calculated as value at day 6 minus value at day 1
day 1, day 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Advicenne Pharma

Śledczy

  • Główny śledczy: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 sierpnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B23CS

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ADV7103

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj