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Estudio de evaluación de sujetos con acidosis tubular renal distal

21 de marzo de 2024 actualizado por: Advicenne Pharma

Un estudio de abstinencia controlado con placebo, doble ciego, aleatorizado, multicéntrico de fase 3 que evalúa ADV7103 en sujetos pediátricos y adultos con acidosis tubular renal distal (dRTA)

Este es un estudio de retiro del producto del estudio de fase 3, prospectivo, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que compara la eficacia de ADV7103 versus placebo en la prevención del desarrollo de acidosis metabólica definida por el nivel de bicarbonato sérico en niños pediátricos (6 meses a < 18 años de edad) y sujetos adultos (18 a 65 años de edad) con dRTA primaria.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio apuntará a inscribir al menos 4 sujetos en cada uno de los siguientes grupos de edad: 6 meses - 23 meses; 2-11 años, y ≥ 12 años. Los sujetos estarán en el estudio hasta por 21 semanas. Después de la selección y la inscripción, los sujetos participarán en un período de etiqueta abierta de 8 a 12 semanas en el que se ajustará la dosis de ADV7103 para lograr el efecto y luego se continuará durante el resto del período de etiqueta abierta. Durante este período se tomarán mediciones periódicas de los niveles de bicarbonato y potasio. Después del período de etiqueta abierta, los sujetos entrarán en un período de retiro aleatorio de 6 días. Para esta parte del estudio, los sujetos serán admitidos en un entorno de hospitalización. Un período de seguimiento de hasta cuatro semanas con la terapia restablecida completa el ensayo. Los sujetos tendrán la oportunidad de ingresar posteriormente a una extensión de etiqueta abierta a largo plazo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos femeninos o masculinos ≥ 6 meses de edad y ≤ 65 años de edad en el momento del consentimiento;
  2. El sujeto presenta un diagnóstico previo de dRTA primaria de al menos 4 meses de duración para sujetos < 12 años de edad, y al menos un año para aquellos ≥ 12 años de edad, basado en antecedentes documentados de desequilibrio metabólico no aniónico, hiperclorémico, hipopotasémico acidosis;
  3. El sujeto requiere ≥ 0,9 mEq/kg/día de terapia alcalina para mantener los niveles de bicarbonato sérico por encima del LIN para el laboratorio que proporciona los resultados;

Criterio de exclusión:

  1. Sujeto femenino que está embarazada o amamantando o tiene planes de embarazo durante el estudio;
  2. El sujeto tiene evidencia de disfunción del túbulo proximal (p. ej., hipofosfatemia, ácido úrico sérico bajo, glucosuria o aminoaciduria);
  3. El sujeto presenta otra afección diagnosticada como posible etiología de su dRTA (p. ej., lupus eritematoso sistémico, síndrome de Sjogren), en opinión del investigador;
  4. El sujeto requiere terapia con diuréticos ahorradores de potasio, inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina, bloqueadores de los receptores de angiotensina II, trimetoprima, drospirenona y otras progestinas, antibióticos nefrotóxicos, penicilinas, tacrolimus o medicamentos que se sabe que retrasan el vaciado gástrico o interfieren con la absorción del producto del estudio;
  5. El sujeto tiene evidencia de uropatía obstructiva u otros hallazgos en la ecografía renal asociados con la Visita 1 que se espera que requieran intervención durante el curso del estudio, en opinión del Investigador;

  6. El sujeto tiene alguna de las siguientes anomalías de laboratorio asociadas con la Visita 1:

    1. AST y/o ALT > 1,5 veces el límite superior de lo normal (LSN)
    2. Potasio sérico > 5,0 mEq/L o < 3,0 mEq/L o hipopotasemia acompañada de síntomas clínicos (p. ej., calambres musculares) o cambios significativos en el ECG (p. ej., depresión de la onda T, elevación de la onda U)
    3. Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 60 ml/min/1,73 m2 (según la fórmula de Schwartz actualizada para niños y la fórmula de Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] para adultos)
    4. Bilirrubina total > ULN, excepto con enfermedad de Gilbert conocida.
  7. El sujeto ha sido hospitalizado o se sometió a una cirugía ambulatoria (aparte de los procedimientos menores relacionados con la piel y la dRTA o la colocación de un tubo en el oído) en los últimos 6 meses o está planeando una cirugía en los próximos 6 meses;

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: ADV7103
Los pacientes continúan recibiendo ADV7103 dos veces al día en su dosis abierta durante 6 días
Droga: ADV7103
Cada dosis de ADV7103 contiene una proporción fija de 1/3 de ADV7103-CK (citrato de potasio) y 2/3 de ADV7103-BK (bicarbonato de potasio) en función de la masa de principios activos. La concentración es de 6,44 (± 10 %) mEq/g de ADV7103 (poder alcalinizante).
Otros nombres:
  • Citrato de potasio y bicarbonato de potasio
Comparador de placebos: Comparador de placebos
Los pacientes reciben un placebo combinado dos veces al día hasta que alcanzan un nivel de bicarbonato de 18 mEq/L
Droga: Placebo

Placebo es una combinación de gránulos de lactosa recubiertos de verde de 2 mm y gránulos de lactosa recubiertos de blanco de 2 mm para tomar por vía oral.

Cada dosis de placebo contiene una proporción fija de 1/3 de gránulos verdes y 2/3 de gránulos blancos.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio en los niveles de bicarbonato en sangre
Periodo de tiempo: 6 días
Compare la eficacia de ADV7103 versus placebo en la prevención de la acidosis metabólica, definida como 2 niveles consecutivos de bicarbonato sérico < 18 mEq/L para sujetos ≥ 4 años y < 17 mEq/L para sujetos < 4 años, durante el Período de Retiro
6 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Advicenne Pharma

Investigadores

  • Investigador principal: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

20 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

20 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de agosto de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • B23CS

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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