Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie som utvärderar försökspersoner med distal renal tubulär acidos

2 juni 2026 uppdaterad av: Advicenne Pharma

En fas 3 multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad abstinensstudie som utvärderar ADV7103 hos pediatriska och vuxna patienter med distal renal tubulär acidos (dRTA)

Detta är en fas 3, prospektiv, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, studieproduktuttagsstudie som jämför effekten av ADV7103 jämfört med placebo för att förhindra utvecklingen av metabol acidos definierad av serumbikarbonatnivån hos barn (6 månader till < < 18 år) och vuxna (18 till 65 år) försökspersoner med primär dRTA.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien kommer att inriktas på att registrera minst 4 försökspersoner i var och en av följande åldersgrupper: 6 månader - 23 månader; 2-11 år och ≥ 12 år. Försökspersoner kommer att vara med i studien i upp till 21 veckor. Efter screening och inskrivning kommer försökspersonerna att delta i en 8-12 veckors öppen period där dosen av ADV7103 kommer att titreras till effekt och sedan fortsätta under resten av den öppna perioden. Periodiska mätningar av bikarbonat- och kaliumnivåer kommer att samlas in under denna period. Efter den öppna perioden kommer försökspersonerna att gå in i en 6-dagars randomiserad karensperiod. För denna del av studien kommer försökspersoner att läggas in på slutenvård. En uppföljningsperiod på upp till fyra veckor efter återupprättad behandling avslutar prövningen. Försökspersoner kommer att ha möjlighet att i efterhand gå in i en långsiktig, öppen förlängning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

3

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kvinnliga eller manliga försökspersoner ≥ 6 månader och ≤ 65 år vid tidpunkten för samtycke;
  2. Försökspersonen har en tidigare diagnos av primär dRTA av minst 4 månaders varaktighet för försökspersoner < 12 år och minst ett år för de ≥ 12 år, baserat på dokumenterad historia av icke-anjongap, hyperkloremisk, hypokalemisk metabolisk acidos;
  3. Försökspersonen behöver ≥ 0,9 mEq/kg/dag av alkaliterapi för att bibehålla serumbikarbonatnivåerna över LLN för laboratoriet som ger resultat;

Exklusions kriterier:

  1. Kvinnlig försöksperson som är gravid eller ammar eller har planer på graviditet under studien;
  2. Patienten har tecken på proximal tubuli dysfunktion (t.ex. hypofosfatemi, låg serumurinsyra, glykosuri eller aminosyrauri);
  3. Patient presenterar ett annat diagnostiserat tillstånd som en potentiell etiologi för hennes/hans dRTA (t.ex. systemisk lupus erythematosus, Sjögrens syndrom), enligt utredarens åsikt;
  4. Patienten behöver terapi med kaliumsparande diuretika, angiotensinomvandlande enzymhämmare, angiotensin II-receptorblockerare, trimetoprim, drospirenon och andra progestiner, nefrotoxiska antibiotika, penicilliner, takrolimus eller läkemedel som är kända för att fördröja magtömning eller på annat sätt störa absorptionen av studieprodukten;
  5. Försökspersonen har bevis på obstruktiv uropati eller andra fynd på renalt ultraljud i samband med besök 1 som förväntas kräva ingripande under studiens gång, enligt utredarens uppfattning;

  6. Försökspersonen har någon av följande laboratorieavvikelser associerade med besök 1:

    1. AST och/eller ALAT > 1,5x övre normalgräns (ULN)
    2. Serumkalium > 5,0 mEq/L eller <3,0 mEq/L eller hypokalemi åtföljd av kliniska symtom (t.ex. muskelkramper) eller betydande EKG-förändringar (t.ex. T-vågsdepression, U-vågshöjning)
    3. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (enligt den uppdaterade Schwartz formeln för barn och Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] formel för vuxna)
    4. Totalt bilirubin > ULN, förutom med känd Gilberts sjukdom.
  7. Försökspersonen har varit inlagd på sjukhus eller genomgått poliklinisk operation (annat än mindre hud- och dRTA-sjukdomsrelaterade ingrepp eller öronrörsplacering) under de senaste 6 månaderna eller planerar operation under de kommande 6 månaderna;

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: ADV7103
Patienterna fortsätter att få ADV7103 två gånger om dagen i sin öppna dos under 6 dagar
Läkemedel: ADV7103
Varje dos av ADV7103 innehåller ett fast förhållande på 1/3 av ADV7103-CK (kaliumcitrat) och 2/3 av ADV7103-BK (kaliumbikarbonat) baserat på massan av aktiva substanser. Styrkan är 6,44 (± 10 %) mekv/g ADV7103 (alkaliseringsförmåga).
Andra namn:
  • Kaliumcitrat och kaliumbikarbonat
Placebo-jämförare: Placebo-jämförare
Patienterna får matchad placebo två gånger om dagen tills de når en bikarbonatnivå på 18mEq/L
Läkemedel: Placebo

Placebo är en kombination av 2 mm grönt belagda laktosgranulat och 2 mm vitt belagt laktosgranulat som ska tas genom munnen.

Varje dos placebo innehåller ett fast förhållande på 1/3 av gröna granulat och 2/3 av vita granulat.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change in Blood Bicarbonate Levels During Withdrawal Period
Tidsram: day 1, day 6
Blood bicarbonate levels were measured at the begininning (day 1) and end (day 6) of the withdrawal period, and change in blood bicarbonate levels was calculated as value at day 6 minus value at day 1
day 1, day 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Advicenne Pharma

Utredare

  • Huvudutredare: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

20 december 2023

Avslutad studie (Faktisk)

20 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 augusti 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

23 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • B23CS

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Distal renal tubulär acidos

Kliniska prövningar på ADV7103

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera