Studie som utvärderar försökspersoner med distal renal tubulär acidos

Inklusionskriterier:

1. Kvinnliga eller manliga försökspersoner ≥ 6 månader och ≤ 65 år vid tidpunkten för samtycke;
2. Försökspersonen har en tidigare diagnos av primär dRTA av minst 4 månaders varaktighet för försökspersoner < 12 år och minst ett år för de ≥ 12 år, baserat på dokumenterad historia av icke-anjongap, hyperkloremisk, hypokalemisk metabolisk acidos;
3. Försökspersonen behöver ≥ 0,9 mEq/kg/dag av alkaliterapi för att bibehålla serumbikarbonatnivåerna över LLN för laboratoriet som ger resultat;

Exklusions kriterier:

1. Kvinnlig försöksperson som är gravid eller ammar eller har planer på graviditet under studien;
2. Patienten har tecken på proximal tubuli dysfunktion (t.ex. hypofosfatemi, låg serumurinsyra, glykosuri eller aminosyrauri);
3. Patient presenterar ett annat diagnostiserat tillstånd som en potentiell etiologi för hennes/hans dRTA (t.ex. systemisk lupus erythematosus, Sjögrens syndrom), enligt utredarens åsikt;
4. Patienten behöver terapi med kaliumsparande diuretika, angiotensinomvandlande enzymhämmare, angiotensin II-receptorblockerare, trimetoprim, drospirenon och andra progestiner, nefrotoxiska antibiotika, penicilliner, takrolimus eller läkemedel som är kända för att fördröja magtömning eller på annat sätt störa absorptionen av studieprodukten;
5. Försökspersonen har bevis på obstruktiv uropati eller andra fynd på renalt ultraljud i samband med besök 1 som förväntas kräva ingripande under studiens gång, enligt utredarens uppfattning;

6. Försökspersonen har någon av följande laboratorieavvikelser associerade med besök 1:

   1. AST och/eller ALAT > 1,5x övre normalgräns (ULN)
   2. Serumkalium > 5,0 mEq/L eller <3,0 mEq/L eller hypokalemi åtföljd av kliniska symtom (t.ex. muskelkramper) eller betydande EKG-förändringar (t.ex. T-vågsdepression, U-vågshöjning)
   3. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (enligt den uppdaterade Schwartz formeln för barn och Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] formel för vuxna)
   4. Totalt bilirubin > ULN, förutom med känd Gilberts sjukdom.
7. Försökspersonen har varit inlagd på sjukhus eller genomgått poliklinisk operation (annat än mindre hud- och dRTA-sjukdomsrelaterade ingrepp eller öronrörsplacering) under de senaste 6 månaderna eller planerar operation under de kommande 6 månaderna;