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Studie zur Bewertung von Probanden mit distaler renaler tubulärer Azidose

2. Juni 2026 aktualisiert von: Advicenne Pharma

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Entzugsstudie zur Bewertung von ADV7103 bei pädiatrischen und erwachsenen Probanden mit distaler renaler tubulärer Azidose (dRTA)

Dies ist eine prospektive, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zum Produktabbruch, bei der die Wirksamkeit von ADV7103 im Vergleich zu Placebo bei der Verhinderung der Entwicklung einer metabolischen Azidose, definiert durch den Bikarbonatspiegel im Serum, bei Kindern (6 Monate bis < 18 Jahre) und Erwachsene (18 bis 65 Jahre) mit primärem dRTA.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie zielt darauf ab, mindestens 4 Probanden in jeder der folgenden Altersgruppen aufzunehmen: 6 Monate - 23 Monate; 2-11 Jahre und ≥ 12 Jahre. Die Probanden bleiben bis zu 21 Wochen in der Studie. Nach dem Screening und der Aufnahme nehmen die Probanden an einer 8- bis 12-wöchigen Open-Label-Phase teil, in der die ADV7103-Dosis auf die Wirkung titriert und dann für den Rest der Open-Label-Phase fortgesetzt wird. Während dieser Zeit werden regelmäßige Messungen der Bikarbonat- und Kaliumspiegel durchgeführt. Nach der Open-Label-Phase treten die Probanden in eine 6-tägige randomisierte Wartezeit ein. Für diesen Teil der Studie werden die Probanden stationär aufgenommen. Eine Nachbeobachtungszeit von bis zu vier Wochen bei wieder aufgenommener Therapie schließt die Studie ab. Die Probanden haben die Möglichkeit, anschließend eine langfristige, offene Label-Verlängerung einzugeben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Weibliche oder männliche Probanden im Alter von ≥ 6 Monaten und ≤ 65 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligung;
  2. Das Subjekt stellt sich mit einer früheren Diagnose einer primären dRTA von mindestens 4 Monaten Dauer bei Patienten < 12 Jahren und mindestens einem Jahr bei Personen ≥ 12 Jahren vor, basierend auf einer dokumentierten Vorgeschichte von Nicht-Anionenlücke, hyperchlorämischem, hypokaliämischem Stoffwechsel Azidose;
  3. Der Proband benötigt ≥ 0,9 mEq/kg/Tag einer Alkalitherapie, um die Serumbikarbonatspiegel über dem LLN für das Labor zu halten, das Ergebnisse liefert;

Ausschlusskriterien:

  1. Weibliche Probandin, die während der Studie schwanger ist oder stillt oder eine Schwangerschaft plant;
  2. Der Proband hat Hinweise auf eine Dysfunktion des proximalen Tubulus (z. B. Hypophosphatämie, niedrige Harnsäure im Serum, Glykosurie oder Aminosäureurie);
  3. Das Subjekt weist nach Ansicht des Ermittlers einen anderen diagnostizierten Zustand als potenzielle Ätiologie für seine/ihre dRTA auf (z. B. systemischer Lupus erythematodes, Sjögren-Syndrom);
  4. Der Proband benötigt eine Therapie mit kaliumsparenden Diuretika, Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmern, Angiotensin-II-Rezeptorblockern, Trimethoprim, Drospirenon und anderen Progestinen, nephrotoxischen Antibiotika, Penicillinen, Tacrolimus oder Medikamenten, von denen bekannt ist, dass sie die Magenentleerung verzögern oder anderweitig die Resorption des Studienprodukts beeinträchtigen;
  5. Der Proband hat Hinweise auf eine obstruktive Uropathie oder andere Befunde beim Nierenultraschall im Zusammenhang mit Besuch 1, der nach Ansicht des Ermittlers voraussichtlich im Verlauf der Studie eine Intervention erfordern wird;

  6. Das Subjekt hat eine der folgenden Laboranomalien im Zusammenhang mit Besuch 1:

    1. AST und/oder ALT > 1,5x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
    2. Serumkalium > 5,0 mEq/L oder < 3,0 mEq/L oder Hypokaliämie, begleitet von klinischen Symptomen (z. B. Muskelkrämpfen) oder signifikanten EKG-Veränderungen (z. B. T-Wellen-Senkung, U-Wellen-Erhöhung)
    3. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (gemäß aktualisierter Schwartz-Formel für Kinder und Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]-Formel für Erwachsene)
    4. Gesamtbilirubin > ULN, außer bei bekannter Gilbert-Krankheit.
  7. Das Subjekt wurde in den letzten 6 Monaten ins Krankenhaus eingeliefert oder ambulant operiert (mit Ausnahme kleinerer Haut- und dRTA-krankheitsbedingter Eingriffe oder Ohrschlauchplatzierung) oder plant eine Operation in den nächsten 6 Monaten;

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: ADV7103
Die Patienten erhalten ADV7103 weiterhin zweimal täglich in ihrer Open-Label-Dosis über 6 Tage
Arzneimittel: ADV7103
Jede Dosis von ADV7103 enthält ein festes Verhältnis von 1/3 ADV7103-CK (Kaliumcitrat) und 2/3 ADV7103-BK (Kaliumbicarbonat), basierend auf der Masse der Wirkstoffe. Die Stärke beträgt 6,44 (± 10 %) mEq/g von ADV7103 (Alkalisierungskraft).
Andere Namen:
  • Kaliumcitrat und Kaliumbicarbonat
Placebo-Komparator: Placebo-Komparator
Die Patienten erhalten zweimal täglich ein abgestimmtes Placebo, bis sie einen Bikarbonatspiegel von 18 mÄq/l erreichen
Arzneimittel: Placebo

Placebo ist eine Kombination aus 2 mm grünem überzogenem Lactosegranulat und 2 mm weißem überzogenem Lactosegranulat zum Einnehmen.

Jede Placebo-Dosis enthält ein festes Verhältnis von 1/3 grünem Granulat und 2/3 weißem Granulat.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in Blood Bicarbonate Levels During Withdrawal Period
Zeitfenster: day 1, day 6
Blood bicarbonate levels were measured at the begininning (day 1) and end (day 6) of the withdrawal period, and change in blood bicarbonate levels was calculated as value at day 6 minus value at day 1
day 1, day 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Advicenne Pharma

Ermittler

  • Hauptermittler: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Dezember 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. August 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. August 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. August 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B23CS

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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