Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van proefpersonen met distale renale tubulaire acidose

2 juni 2026 bijgewerkt door: Advicenne Pharma

Een fase 3 multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd ontwenningsonderzoek ter evaluatie van ADV7103 bij pediatrische en volwassen proefpersonen met distale renale tubulaire acidose (dRTA)

Dit is een fase 3, prospectief, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek naar terugtrekking van het studieproduct waarin de werkzaamheid van ADV7103 wordt vergeleken met placebo bij het voorkomen van de ontwikkeling van metabole acidose gedefinieerd door serumbicarbonaatspiegel bij kinderen (6 maanden tot < 18 jaar) en volwassen (18 tot 65 jaar) proefpersonen met primaire dRTA.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie is gericht op het inschrijven van ten minste 4 proefpersonen in elk van de volgende leeftijdsgroepen: 6 maanden - 23 maanden; 2-11 jaar en ≥ 12 jaar. De proefpersonen zullen maximaal 21 weken in het onderzoek zijn. Na screening en registratie zullen proefpersonen deelnemen aan een open-labelperiode van 8-12 weken waarin hun dosis ADV7103 zal worden getitreerd om effect te krijgen, en vervolgens zal worden voortgezet voor de rest van de open-labelperiode. Gedurende deze periode zullen periodieke metingen van bicarbonaat- en kaliumgehalten worden verzameld. Na de open-labelperiode gaan proefpersonen een gerandomiseerde ontwenningsperiode van 6 dagen in. Voor dit deel van de studie zullen proefpersonen worden opgenomen in een intramurale setting. Een follow-upperiode van maximaal vier weken bij herstelde therapie voltooit de proef. Proefpersonen krijgen de mogelijkheid om vervolgens een langdurige, open label extensie in te voeren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

3

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vrouwelijke of mannelijke proefpersonen ≥ 6 maanden oud en ≤ 65 jaar oud op het moment van toestemming;
  2. Proefpersoon presenteert zich met een eerdere diagnose van primaire dRTA van ten minste 4 maanden voor proefpersonen < 12 jaar, en ten minste één jaar voor proefpersonen ≥ 12 jaar, gebaseerd op een gedocumenteerde geschiedenis van non-anion gap, hyperchloremisch, hypokaliëmisch metabolisch acidose;
  3. Proefpersoon heeft ≥ 0,9 mEq/kg/dag alkalitherapie nodig om serumbicarbonaatspiegels boven de LLN te houden voor het laboratorium dat resultaten levert;

Uitsluitingscriteria:

  1. Vrouwelijke proefpersoon die zwanger is of borstvoeding geeft of plannen heeft om zwanger te worden tijdens het onderzoek;
  2. Proefpersoon heeft tekenen van disfunctie van de proximale tubulus (bijv. hypofosfatemie, laag urinezuurgehalte in het serum, glycosurie of aminozuururie);
  3. Proefpersoon presenteert zich met een andere gediagnosticeerde aandoening als mogelijke etiologie voor zijn/haar dRTA (bijv. systemische lupus erythematosus, syndroom van Sjögren), naar de mening van de onderzoeker;
  4. Proefpersoon heeft therapie nodig met kaliumsparende diuretica, angiotensine-converterend-enzymremmers, angiotensine II-receptorblokkers, trimethoprim, drospirenon en andere progestagenen, nefrotoxische antibiotica, penicillines, tacrolimus of medicijnen waarvan bekend is dat ze de maaglediging vertragen of anderszins de absorptie van het onderzoeksproduct verstoren;
  5. Proefpersoon heeft bewijs van obstructieve uropathie of andere bevindingen op echografie van de nier geassocieerd met bezoek 1, die naar de mening van de onderzoeker naar verwachting in de loop van het onderzoek interventie zal vereisen;

  6. Proefpersoon heeft een van de volgende laboratoriumafwijkingen geassocieerd met Bezoek 1:

    1. ASAT en/of ALAT > 1,5x bovengrens van normaal (ULN)
    2. Serumkalium > 5,0 mEq/L of <3,0 mEq/L of hypokaliëmie vergezeld van klinische symptomen (bijv. spierkrampen) of significante ECG-veranderingen (bijv. T-golfdepressie, U-golfverhoging)
    3. Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (volgens de bijgewerkte formule van Schwartz voor kinderen en chronische nierziekte - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] formule voor volwassenen)
    4. Totaal bilirubine > ULN, behalve bij bekende ziekte van Gilbert.
  7. De patiënt is in de afgelopen 6 maanden in het ziekenhuis opgenomen of heeft een poliklinische operatie ondergaan (anders dan kleine huid- en dRTA-ziektegerelateerde procedures of plaatsing van een oorbuisje) of plant een operatie in de komende 6 maanden;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: ADV7103
Patiënten blijven tweemaal daags ADV7103 krijgen in hun open-label dosis gedurende 6 dagen
Geneesmiddel: ADV7103
Elke dosis ADV7103 bevat een vaste verhouding van 1/3 ADV7103-CK (kaliumcitraat) en 2/3 ADV7103-BK (kaliumbicarbonaat) op basis van de massa werkzame stoffen. De sterkte is 6,44 (± 10 %) mEq/g ADV7103 (alkaliserend vermogen).
Andere namen:
  • Kaliumcitraat en kaliumbicarbonaat
Placebo-vergelijker: Placebo-vergelijker
Patiënten krijgen tweemaal daags een gematchte placebo totdat ze een bicarbonaatniveau van 18 mEq/L bereiken
Geneesmiddel: Placebo

Placebo is een combinatie van 2 mm groen omhuld lactose granulaat en 2 mm wit omhuld lactose granulaat voor orale inname.

Elke dosis placebo bevat een vaste verhouding van 1/3 groene korrels en 2/3 witte korrels.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in Blood Bicarbonate Levels During Withdrawal Period
Tijdsspanne: day 1, day 6
Blood bicarbonate levels were measured at the begininning (day 1) and end (day 6) of the withdrawal period, and change in blood bicarbonate levels was calculated as value at day 6 minus value at day 1
day 1, day 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Advicenne Pharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 augustus 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 augustus 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • B23CS

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op ADV7103

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Rwanda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren