Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse, der evaluerer forsøgspersoner med distal renal tubular acidose

2. juni 2026 opdateret af: Advicenne Pharma

Et fase 3 multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret abstinensstudie, der evaluerer ADV7103 hos pædiatriske og voksne forsøgspersoner med distal renal tubular acidose (dRTA)

Dette er et fase 3, prospektivt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret undersøgelsesprodukttilbagetrækningsstudie, der sammenligner effektiviteten af ​​ADV7103 versus placebo til at forhindre udviklingen af ​​metabolisk acidose defineret ved serumbicarbonatniveau hos pædiatriske (6 måneder til << 18 år) og voksne (18 til 65 år) forsøgspersoner med primær dRTA.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil sigte mod at indskrive mindst 4 forsøgspersoner i hver af følgende aldersgrupper: 6 måneder - 23 måneder; 2-11 år og ≥ 12 år. Emner vil være i undersøgelsen i op til 21 uger. Efter screening og tilmelding vil forsøgspersonerne deltage i en 8-12 ugers åben-label-periode, hvor dosis af ADV7103 vil blive titreret til effekt og derefter fortsættes i resten af ​​den åbne-label-periode. Periodiske målinger af bikarbonat- og kaliumniveauer vil blive indsamlet i denne periode. Efter den åbne periode vil forsøgspersonerne gå ind i en 6-dages randomiseret tilbagetrækningsperiode. For denne del af undersøgelsen vil forsøgspersoner blive indlagt i en indlæggelse. En opfølgningsperiode på op til fire uger efter genetableret behandling fuldender forsøget. Forsøgspersoner vil efterfølgende have mulighed for at indgå i en længerevarende, open label forlængelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kvinde eller mandlige forsøgspersoner ≥ 6 måneder og ≤ 65 år på tidspunktet for samtykke;
  2. Forsøgsperson præsenterer med en tidligere diagnose af primær dRTA af mindst 4 måneders varighed for forsøgspersoner < 12 år og mindst et år for dem ≥ 12 år, baseret på dokumenteret historie med non-anion gap, hyperchloræmisk, hypokalæmisk metabolisk acidose;
  3. Individet kræver ≥ 0,9 mEq/kg/dag af alkaliterapi for at opretholde serumbicarbonatniveauer over LLN for laboratoriet, der giver resultater;

Ekskluderingskriterier:

  1. Kvinde, der er gravid eller ammer eller har planer om graviditet under undersøgelsen;
  2. Forsøgspersonen har tegn på proksimal tubuli dysfunktion (f.eks. hypofosfatæmi, lav serumurinsyre, glykosuri eller aminosyreuri);
  3. Forsøgsperson præsenterer sig med en anden diagnosticeret tilstand som en potentiel ætiologi for hendes/hans dRTA (f.eks. systemisk lupus erythematosus, Sjogrens syndrom), efter investigatorens mening;
  4. Personen kræver behandling med kaliumbesparende diuretika, angiotensinkonverterende enzymhæmmere, angiotensin II-receptorblokkere, trimethoprim, drospirenon og andre progestiner, nefrotoksiske antibiotika, penicilliner, tacrolimus eller medicin, der vides at forsinke mavetømning eller på anden måde forstyrre absorptionen af ​​undersøgelsesproduktet;
  5. Forsøgspersonen har bevis for obstruktiv uropati eller andre fund på nyre-ultralyd i forbindelse med besøg 1, som forventes at kræve indgreb i løbet af undersøgelsen, efter investigatorens opfattelse;

  6. Forsøgspersonen har en af ​​følgende laboratorieabnormiteter forbundet med besøg 1:

    1. AST og/eller ALT > 1,5x øvre normalgrænse (ULN)
    2. Serumkalium > 5,0 mEq/L eller <3,0 mEq/L eller hypokaliæmi ledsaget af kliniske symptomer (f.eks. muskelkramper) eller signifikante EKG-ændringer (f.eks. T-bølgedepression, U-bølgeforhøjelse)
    3. Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2 (i henhold til den opdaterede Schwartz formel for børn og kronisk nyresygdom - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] formel for voksne)
    4. Total bilirubin > ULN, undtagen med kendt Gilberts sygdom.
  7. Forsøgsperson har været indlagt eller haft ambulant operation (bortset fra mindre hud- og dRTA-sygdomsrelaterede procedurer eller øreslangeplacering) inden for de seneste 6 måneder eller planlægger en operation inden for de næste 6 måneder;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: ADV7103
Patienterne får fortsat ADV7103 to gange dagligt i deres åbne dosis over 6 dage
Medicin: ADV7103
Hver dosis af ADV7103 indeholder et fast forhold på 1/3 af ADV7103-CK (kaliumcitrat) og 2/3 af ADV7103-BK (kaliumbicarbonat) baseret på massen af ​​aktive stoffer. Styrken er 6,44 (± 10 %) mEq/g ADV7103 (alkaliseringsevne).
Andre navne:
  • Kaliumcitrat og Kaliumbikarbonat
Placebo komparator: Placebo komparator
Patienterne får matchet placebo to gange dagligt, indtil de når et bikarbonatniveau på 18 mEq/L
Medicin: Placebo

Placebo er en kombination af 2 mm grønt coated laktose granulat og 2 mm hvid coated laktose granulat, der skal indtages gennem munden.

Hver dosis placebo indeholder et fast forhold på 1/3 af grønt granulat og 2/3 af hvidt granulat.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in Blood Bicarbonate Levels During Withdrawal Period
Tidsramme: day 1, day 6
Blood bicarbonate levels were measured at the begininning (day 1) and end (day 6) of the withdrawal period, and change in blood bicarbonate levels was calculated as value at day 6 minus value at day 1
day 1, day 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Advicenne Pharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

20. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. august 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2018

Først opslået (Faktiske)

23. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B23CS

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Distal renal tubulær acidose

Kliniske forsøg med ADV7103

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner