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Studio che valuta soggetti con acidosi tubulare renale distale

2 giugno 2026 aggiornato da: Advicenne Pharma

Uno studio di sospensione multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuta l'ADV7103 in soggetti pediatrici e adulti con acidosi tubulare renale distale (dRTA)

Questo è uno studio di fase 3, prospettico, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sul ritiro del prodotto in studio che confronta l'efficacia di ADV7103 rispetto al placebo nel prevenire lo sviluppo di acidosi metabolica definita dal livello di bicarbonato sierico in età pediatrica (da 6 mesi a < 18 anni di età) e soggetti adulti (dai 18 ai 65 anni) con dRTA primaria.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio avrà come obiettivo l'arruolamento di almeno 4 soggetti in ciascuno dei seguenti gruppi di età: 6 mesi - 23 mesi; 2-11 anni e ≥ 12 anni. I soggetti rimarranno nello studio per un massimo di 21 settimane. Dopo lo screening e l'arruolamento, i soggetti parteciperanno a un periodo in aperto di 8-12 settimane in cui la dose di ADV7103 sarà titolata fino all'effetto, quindi continuata per il resto del periodo in aperto. Durante questo periodo verranno raccolte misurazioni periodiche dei livelli di bicarbonato e potassio. Dopo il periodo in aperto, i soggetti entreranno in un periodo di sospensione randomizzato di 6 giorni. Per questa parte dello studio, i soggetti saranno ricoverati in un ambiente ospedaliero. Un periodo di follow-up fino a quattro settimane sulla terapia ristabilita completa il processo. I soggetti avranno l'opportunità di entrare successivamente in un'estensione di etichetta aperta a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida Pediatric Infectious Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • J.W. Riley Hospital for Children/Indiana University
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso femminile o maschile di età ≥ 6 mesi e ≤ 65 anni al momento del consenso;
  2. Il soggetto presenta una precedente diagnosi di dRTA primaria della durata di almeno 4 mesi per i soggetti di età < 12 anni e di almeno un anno per quelli di età ≥ 12 anni, sulla base di una storia documentata di gap non anionico, ipercloremia, ipokaliemia metabolica acidosi;
  3. Il soggetto necessita di ≥ 0,9 mEq/kg/die di terapia con alcali per mantenere i livelli sierici di bicarbonato al di sopra dell'LLN per il laboratorio che fornisce i risultati;

Criteri di esclusione:

  1. Soggetto di sesso femminile in gravidanza o in allattamento o che ha in programma una gravidanza durante lo studio;
  2. Il soggetto ha evidenza di disfunzione del tubulo prossimale (p. es., ipofosfatemia, basso livello sierico di acido urico, glicosuria o aminoaciduria);
  3. Il soggetto presenta un'altra condizione diagnosticata come potenziale eziologia per il suo dRTA (ad esempio, lupus eritematoso sistemico, sindrome di Sjogren), secondo l'opinione dello sperimentatore;
  4. Il soggetto necessita di terapia con diuretici risparmiatori di potassio, inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, bloccanti del recettore dell'angiotensina II, trimetoprim, drospirenone e altri progestinici, antibiotici nefrotossici, penicilline, tacrolimus o farmaci noti per ritardare lo svuotamento gastrico o interferire in altro modo con l'assorbimento del prodotto in studio;
  5. - Il soggetto ha evidenza di uropatia ostruttiva o altri risultati sull'ecografia renale associati alla Visita 1 che dovrebbero richiedere un intervento durante il corso dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore;

  6. Il soggetto presenta una delle seguenti anomalie di laboratorio associate alla Visita 1:

    1. AST e/o ALT > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN)
    2. Potassio sierico > 5,0 mEq/L o < 3,0 mEq/L o ipokaliemia accompagnata da sintomi clinici (p. es., crampi muscolari) o alterazioni significative dell'ECG (p. es., depressione dell'onda T, innalzamento dell'onda U)
    3. Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 60 mL/min/1,73 m2 (secondo la formula Schwartz aggiornata per i bambini e la formula Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration [CKD-EPI] per gli adulti)
    4. Bilirubina totale > ULN, eccetto con malattia di Gilbert nota.
  7. - Il soggetto è stato ricoverato in ospedale o ha subito un intervento chirurgico ambulatoriale (diverso da procedure cutanee minori e relative a malattie dRTA o posizionamento del tubo auricolare) negli ultimi 6 mesi o sta pianificando un intervento chirurgico nei prossimi 6 mesi;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: ADV7103
I pazienti continuano a ricevere ADV7103 due volte al giorno alla loro dose in aperto per 6 giorni
Droga: ADV7103
Ogni dose di ADV7103 contiene un rapporto fisso di 1/3 di ADV7103-CK (citrato di potassio) e 2/3 di ADV7103-BK (bicarbonato di potassio) in base alla massa dei principi attivi. La forza è di 6,44 (± 10 %) mEq/g di ADV7103 (potere alcalinizzante).
Altri nomi:
  • Citrato di Potassio e Bicarbonato di Potassio
Comparatore placebo: Comparatore placebo
I pazienti ricevono un placebo abbinato due volte al giorno fino a raggiungere un livello di bicarbonato di 18 mEq/L
Droga: Placebo

Placebo è una combinazione di granuli di lattosio rivestiti di verde da 2 mm e granuli di lattosio rivestiti di bianco da 2 mm da assumere per via orale.

Ogni dose di placebo contiene un rapporto fisso di 1/3 di granuli verdi e 2/3 di granuli bianchi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Blood Bicarbonate Levels During Withdrawal Period
Lasso di tempo: day 1, day 6
Blood bicarbonate levels were measured at the begininning (day 1) and end (day 6) of the withdrawal period, and change in blood bicarbonate levels was calculated as value at day 6 minus value at day 1
day 1, day 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Advicenne Pharma

Investigatori

  • Investigatore principale: Laurence Greenbaum, MD, Ph.D., Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

20 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

20 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B23CS

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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