Frakcjonowany gemtuzumab ozogamycyny w leczeniu mierzalnej choroby resztkowej u pacjentów z ostrą białaczką szpikową

Kryteria przyjęcia:

• Wcześniejsza diagnoza AML na podstawie kryteriów Światowej Organizacji Zdrowia z 2016 r. Ostra białaczka promielocytowa (APL) i bifenotypowa AML nie kwalifikują się.
• Pacjenci muszą mieć tylko chorobę na poziomie MRD i poza tym spełniać kryteria całkowitej odpowiedzi (CR) lub całkowitej remisji z niepełnym wyzdrowieniem hematologicznym (CRi) zgodnie z kryteriami odpowiedzi European Leukemia Net z 2017 r. (< 5% blastów w szpiku bez wymogu krwi obwodowej) odzyskiwanie licznika). MRD musi być mierzalny za pomocą wieloparametrowej cytometrii przepływowej (MPFC) i/lub reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR) opartych na markerach molekularnych i/lub markerach kariotypowych (np. klasyczna cytogenetyka lub fluorescencyjna hybrydyzacja in situ). Status MRD zostanie potwierdzony centralnie przez laboratorium kliniczne UW/FHCRC w celu ujednolicenia oceny odpowiedzi po podaniu badanej terapii.
• Przed włączeniem do badania pacjenci musieli otrzymać co najmniej 1 cykl standardowej chemioterapii indukcyjnej. Jednak dorośli pacjenci (>= 18 lat) kwalifikują się do udziału w dowolnym momencie leczenia (po indukcji, w trakcie lub po konsolidacji, przed przeszczepem lub po przeszczepie). Pacjenci pediatryczni (w wieku od 2 do 18 lat) muszą mieć dodatni wynik MRD podczas/po konsolidacji lub po przeszczepie.
• Wiek >= 2 lata
• Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 3 (dla dorosłych) lub stan sprawności Lansky'ego >= 40 (dla dzieci).
• Blasty AML pacjenta muszą mieć ekspresję CD33.
• Dla dorosłych (>= 18 lat): Stężenie kreatyniny w surowicy =< 2,0 mg/dl.
• Dla dorosłych (>= 18 lat): bilirubina całkowita =< 2 x górna granica normy dla danej grupy wiekowej (chyba że znana jest choroba Gilberta w wywiadzie).
• Dla dorosłych (>= 18 lat): Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (AlAT) < 2,5 x górna granica normy dla danego wieku (chyba że uważa się, że ma to związek z ustępowaniem powikłań zakaźnych).
• Dla dzieci (< 18 lat): Współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) w ml/min (wiek 2: 63-175; wiek 3-12: 89-165; kobiety 13 i starsze: 75-115; mężczyźni 13 i starsi : 85-125).
• Dla dzieci (w wieku < 18 lat): bilirubina całkowita = < 2 x górna granica normy dla danego wieku (chyba że znana jest choroba Gilberta w wywiadzie).
• Dla dzieci (w wieku < 18 lat): AspAT i AlAT < 2,5 x górna granica normy dla danego wieku w placówce (chyba że uważa się, że mają one związek z wyeliminowaniem powikłań zakaźnych).
• Zdolność pacjenta lub przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed otrzymaniem GO.
• Pacjenci, którzy zostaną ponownie włączeni, muszą mieć CR ujemną pod względem MRD podczas wcześniejszej rejestracji

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci, którzy przeszli chemioterapię lub radioterapię w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania.
• Badani mogą nie otrzymywać innych agentów badawczych.
• Niekontrolowana lub współistniejąca choroba, w tym między innymi niekontrolowana infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, zaburzenia rytmu serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania.