Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedź na Kuvan® u pacjentów z fenyloketonurią (PKU) w 4-tygodniowym okresie testowym (ENDURE)

26 stycznia 2014 zaktualizowane przez: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

ENDURE: prospektywne, otwarte, niekontrolowane, wieloośrodkowe badanie kohortowe fazy IV w celu oceny odpowiedzi pacjentów z fenyloketonurią (PKU) na leczenie preparatem Kuvan® w dawce 20 mg/kg mc./dobę przez 28 dni

Głównym celem badania jest ocena odsetka pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź (tj. większa lub równa [>=] 30-procentowa redukcja poziomu fenyloalaniny [Phe] we krwi w porównaniu z wartością wyjściową) na leczenie preparatem Kuvan® (dichlorowodorek sapropteryny) w dawce 20 miligramów na kilogram dziennie (mg/kg/dzień) przez 28 dni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

59

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia
        • Department of Paediatric Research, Division of Paediatrics, Oslo University Hospital, Rikshospitalet

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby w wieku co najmniej 4 lat w momencie uzyskania świadomej zgody
  • Osoby, u których zdiagnozowano PKU (podgrupy zdefiniowane jako: klasyczna PKU [phe krwi większa niż {>}1200 mikromoli na litr {mcmol/l}], łagodna PKU [phe krwi 600 do 1200 mcmol/l] lub łagodna hiperfenyloalaninemia (HPA) [phe krwi 300 do 600 mcmol/L]
  • Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni dichlorowodorkiem sapropteryny (Kuvan® lub innymi preparatami tetrahydrobiopteryny [BH4])
  • Osoby przestrzegające swojej normalnej diety i chętne do przestrzegania podanej diety przez 4-tygodniowy okres badania
  • Osoby, które dostarczą podpisaną (przez rodzica, jeśli ma mniej niż 18 lat) pisemną świadomą zgodę
  • Osoby z udokumentowanym genotypowaniem obu mutacji hydroksylazy fenyloalaninowej (PAH) (genotyp PKU)
  • Rozpoznanie fenyloketonurii (PKU) powinno być udokumentowane co najmniej dwoma historycznymi poziomami Phe we krwi powyżej 400 mcmol/l
  • Kobiety w wieku rozrodczym (oraz, w stosownych przypadkach, mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym) muszą chcieć uniknąć ciąży poprzez stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji (zdefiniowanej jako dwie metody mechaniczne lub jedna metoda mechaniczna ze środkiem plemnikobójczym lub wkładka wewnątrzmaciczna lub stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych dla kobiet) przez 4 tygodnie przed, w trakcie i 12 tygodni po ostatniej dawce badanego leku
  • Kobiety w wieku rozrodczym (na potrzeby tego badania kobiety w wieku rozrodczym zdefiniowano jako „wszystkie pacjentki płci żeńskiej po okresie dojrzewania, chyba że są po menopauzie przez co najmniej 2 lata, są bezpłodne po zabiegach chirurgicznych lub nieaktywne seksualnie”). test ciążowy z moczu podczas wizyty podstawowej

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z udokumentowanym niedoborem BH4
  • Osoby, u których występują jakiekolwiek przeciwwskazania do otrzymania preparatu Kuvan®, jak przedstawiono w charakterystyce produktu leczniczego (ChPL), nie chcą lub nie są w stanie zastosować się do procedur badania
  • Osoby, które są w ciąży, planują ciążę lub karmią piersią
  • Osoby, które miały kontakt z jakimkolwiek badanym lekiem lub leczeniem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed wizytą przesiewową
  • Osoby stosujące jednoczesne leczenie lekami hamującymi syntezę kwasu foliowego
  • Pacjenci z jednoczesnym stosowaniem lewodopy
  • Osoby stosujące jednocześnie inhibitory reduktazy dihydrofolianowej (np. metotreksat, trimetoprim)
  • Osoby stosujące jednocześnie środki rozszerzające naczynia krwionośne, w tym podawane miejscowo, poprzez wpływ na metabolizm lub działanie tlenku azotu (NO), w tym klasyczne donory NO (na przykład triazotan glicerolu (GTN), diazotan izosorbidu (ISDN), nitroprusydek sodu (SNP) , molsidomina), inhibitory fosfodiesterazy typu 5 (PDE-5) oraz minoksydyl
  • Pacjenci ze współistniejącą chorobą potencjalnie zagrażającą bezpieczeństwu (na przykład napad padaczkowy, astma zależna od doustnych steroidów, inne stany wymagające ogólnoustrojowych kortykosteroidów lub cukrzyca insulinozależna)
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby, określonymi przez aktywność aminotransferazy alaninowej (AlAT) >= 2-krotność górnej granicy normy (GGN)
  • Pacjenci z klinicznie istotną dysfunkcją nerek, określoną przez stężenie kreatyniny w surowicy > 250 mcmol/l
  • Mieć jakikolwiek stan chorobowy, który w ocenie badacza zagroziłby bezpieczeństwu uczestnika po ekspozycji na badany lek lub znacząco zakłóciłby zdolność podmiotu do przestrzegania postanowień protokołu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kuvan®
Lek: Kuvan®
Kuvan® (dichlorowodorek sapropteryny) roztwór doustny 20 miligramów na kilogram (mg/kg) będzie podawany raz dziennie przez 28 +/- 1 dni.
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z co najmniej 30-procentowym zmniejszeniem poziomu fenyloalaniny (Phe) we krwi w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28 +/- 1
Odpowiedź na leczenie zdefiniowano jako 30-procentowe zmniejszenie stężenia fenyloalaniny (Phe) we krwi w stosunku do wartości wyjściowej w ciągu 28 +/- 1 dni.
Linia bazowa do dnia 28 +/- 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), zdarzeniami niepożądanymi pojawiającymi się podczas leczenia, zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem oraz zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do odstawienia
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 42 +/- 3
Zdarzenie niepożądane (AE) definiuje się jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne w postaci oznak, symptomów, nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych lub choroby, które pojawia się lub pogarsza w stosunku do poziomu wyjściowego podczas badania klinicznego badanego produktu leczniczego (IMP), niezależnie od przyczyny związku i nawet jeśli nie podano IMP.
Linia bazowa do dnia 42 +/- 3
Odsetek osób z wczesną, późną, częściową odpowiedzią i brakiem odpowiedzi na leczenie preparatem Kuvan®
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28 +/- 1
Osoby wcześnie reagujące zdefiniowane jako odsetek uczestników z co najmniej 30-procentowym zmniejszeniem poziomu Phe w ciągu pierwszych siedmiu dni leczenia. Osoby z późną reakcją zdefiniowano jako odsetek uczestników, u których stężenie Phe zmniejszyło się o mniej niż 30 procent w ciągu pierwszych siedmiu dni leczenia, ale o co najmniej 30 procent zmniejszenie stężenia Phe w ciągu 28 +/- 1 dni leczenia. Osoby z częściową odpowiedzią zdefiniowano jako odsetek uczestników ze zmniejszeniem poziomu Phe między 10 a 30 procent przy dowolnym pomiarze krwi w ciągu 28 +/- 1 dni leczenia. Osoby, które nie odpowiedziały na leczenie, zdefiniowano jako odsetek uczestników, u których poziom Phe zmniejszył się o mniej niż 10 procent w ciągu 28 +/- 1 dni.
Linia bazowa do dnia 28 +/- 1
Odsetek uczestników z wynikiem większym lub równym (>=) 30 procent, 20 do 30 procent, 10 do 20 procent i mniejszym niż (
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28 +/- 1
Fenyloketonuria (PKU) dzieli się według fenotypu na klasyczne PKU: (poziomy Phe we krwi powyżej [>] 1200 mikromoli na litr [mcmol/l]), łagodna PKU (poziomy Phe we krwi od 600 do 1200 mcmol/l), łagodna hiperfenyloalaninemia (HPA) (poziom Phe we krwi od 300 do 600 mcmol/l).
Linia bazowa do dnia 28 +/- 1
Odsetek wczesnych, późnych i częściowych odpowiedzi według fenotypu
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 28 +/- 1
PKU dzieli się według fenotypu na klasyczne PKU: (poziomy Phe we krwi > 1200 mcmol/l), łagodne PKU (poziomy Phe we krwi od 600 do 1200 mcmol/l), łagodne HPA (poziomy Phe we krwi od 300 do 600 mcmol/l). Osoby wcześnie reagujące zdefiniowane jako odsetek uczestników z co najmniej 30-procentowym zmniejszeniem poziomu Phe w ciągu pierwszych siedmiu dni leczenia. Osoby z późną reakcją zdefiniowano jako odsetek uczestników, u których stężenie Phe zmniejszyło się o mniej niż 30 procent w ciągu pierwszych siedmiu dni leczenia, ale o co najmniej 30 procent zmniejszenie stężenia Phe w ciągu 28 +/- 1 dni leczenia. Osoby z częściową odpowiedzią zdefiniowano jako odsetek uczestników ze zmniejszeniem poziomu Phe między 10 a 30 procent przy dowolnym pomiarze krwi w ciągu 28 +/- 1 dni leczenia.
Linia bazowa do dnia 28 +/- 1
Średnia zmiana od wartości początkowej stosunku fenyloalaniny do tyrozyny we krwi
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
Stosunek fenyloalaniny do tyrozyny jest najlepszym wskaźnikiem dostępności dopaminy w PKU. Zmianę stosunku fenyloalaniny do tyrozyny we krwi w dniu 28 obliczono jako stosunek fenyloalaniny do tyrozyny we krwi w dniu 28 minus stosunek fenyloalaniny do tyrozyny we krwi na początku badania.
Wartość bazowa, dzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Współpracownicy

Smerud Medical Research International AS
Merck Serono Norway

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Responsible, Merck Serono S.A., an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 stycznia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EMR 700773-503

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kuvan®

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj