Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja powlekanych dojelitowo kapsułek cholestyraminy w leczeniu zespołu krótkiego jelita u dorosłych

Kryteria przyjęcia:

1. Dorośli, ambulatoryjne osobniki płci męskiej i żeńskiej
2. Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody (ICF)
3. Wiek ≥ 18 lat i ≤ 80 lat

4. Stabilny SBS:

   1. Pochodzenie niechirurgiczne; LUB
   2. Pochodzenie chirurgiczne, w którym ostatnią chirurgiczną resekcję jelita krętego wykonano co najmniej 6 miesięcy przed włączeniem
5. Częściowe domowe żywienie pozajelitowe i/lub płyny pozajelitowe są dozwolone z maksymalną częstotliwością 6 razy w tygodniu przez cały okres badania, o ile schemat był stabilny przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że pozostanie niezmieniony podczas badania przesiewowego badanie
6. Co najmniej 50% jelita grubego jest nienaruszone
7. Nienaruszona dwunastnica
8. BMI ≥ 18
9. Obecność stabilnej przewlekłej biegunki przez co najmniej 3 miesiące przed włączeniem do badania, potwierdzona historią medyczną

10. Obecność stabilnej przewlekłej biegunki podczas 2-tygodniowego okresu prowadzenia dziennika badań przesiewowych przed randomizacją, o czym świadczy wypełnienie dziennika badań przesiewowych wykazującego:

    1. Średnia dzienna produkcja co najmniej 3 miękkich lub wodnistych stolców (BSFS 6 lub 7 punktów); lub
    2. Średnio więcej niż 3 wypróżnienia dziennie, z czego >25% to BSFS typu 6 lub 7
11. Deklarowana gotowość i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badania, w tym codziennego rejestrowania wypróżnień i BSFS w dziennikach pacjentów oraz dyspozycyjność przez cały czas trwania badania
12. Kliniczne wartości laboratoryjne w podanym przez laboratorium zakresie normalnym; jeśli nie mieszczą się w tym zakresie, muszą być bez znaczenia klinicznego, zgodnie z ustaleniami badacza

13. Kobiety muszą spełniać jedno z następujących kryteriów:

    a) Uczestnik jest w wieku rozrodczym i zgadza się na stosowanie jednego z zaakceptowanych schematów antykoncepcji od co najmniej 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku do co najmniej 30 dni po ostatniej dawce badanego leku. Dopuszczalna metoda antykoncepcji obejmuje jedną z następujących metod:

    1. Abstynencja od stosunków heteroseksualnych
    2. Ogólnoustrojowe środki antykoncepcyjne (złożone pigułki antykoncepcyjne, wstrzykiwane/implanty/wkładkowe hormonalne środki antykoncepcyjne, plaster przezskórny)
    3. Wkładka wewnątrzmaciczna (z hormonami lub bez)
    4. Prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym

    b) Uczestniczki, które nie mogą zajść w ciążę, zdefiniowane jako chirurgicznie bezpłodne (tj. przeszły całkowitą histerektomię lub obustronne wycięcie jajników) lub są w stanie menopauzy (tj. co najmniej 1 rok bez miesiączki przed pierwszym podaniem badanego leku) kwalifikują się

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci ze stwierdzonym lub podejrzewanym zwężeniem jelit o znaczeniu klinicznym w ocenie badacza
2. Aktywna nieswoista choroba zapalna jelit (IBD) lub przetoka podczas okresu przesiewowego według oceny badacza
3. Pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna, którzy nie byli w remisji klinicznej przez ostatnie 12 tygodni przed randomizacją
4. Biegunka spowodowana innymi przyczynami niż SBS
5. Obecność klinicznie istotnego stolca tłuszczowego, wymagającego suplementacji enzymów trzustkowych
6. Obecność całkowitej niedrożności dróg żółciowych
7. Obecność czynnego nowotworu (z wyjątkiem wyciętego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry i z wyjątkiem raka szyjki macicy in situ) i/lub konieczność poddania się chemioterapii lub radioterapii podczas badania
8. Historia reakcji alergicznej na cholestyraminę lub jakąkolwiek substancję pomocniczą badanego produktu leczniczego lub placebo lub elementy opakowania
9. Kobiety w okresie laktacji podczas badań przesiewowych
10. Kobiety, które są w ciąży zgodnie z testem ciążowym podczas badania przesiewowego lub przed pierwszym podaniem badanego leku
11. Znacząca historia (co najmniej 3 kolejne miesiące w roku poprzedzającym badanie przesiewowe) uzależnienia od narkotyków lub nadużywania alkoholu (> 3 jednostki alkoholu dziennie, nadmierne spożycie alkoholu, ostre lub przewlekłe)
12. Pacjenci, którzy przyjęli badany produkt (IP) w ciągu 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku
13. Każdy inny istotny klinicznie stan, który główny badacz uzna za mogący narazić pacjenta na większe ryzyko bezpieczeństwa, wpłynąć na odpowiedź na badany produkt lub zakłócić ocenę badania.