Effekt, säkerhet och tolerabilitet av enterodragerade kolestyraminkapslar för korttarmssyndrom hos vuxna

Inklusionskriterier:

1. Vuxna, ambulerande manliga och kvinnliga ämnen
2. Tillhandahållande av undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke (ICF)
3. Ålder ≥ 18 år och ≤ 80 år

4. Stabil SBS av:

   1. Icke-kirurgiskt ursprung; ELLER
   2. Kirurgiskt ursprung där den sista kirurgiska ilealresektionen utfördes minst 6 månader före inskrivningen
5. Partiell, parenteral hemmanutrition och/eller parenterala vätskor är tillåtna, med en maximal frekvens av 6 gånger i veckan under hela försöket, så länge som kuren har varit stabil i minst 2 veckor före screening och förväntas förbli oförändrad under studie
6. Minst 50 % av tjocktarmen är intakt
7. Intakt tolvfingertarm
8. BMI ≥ 18
9. Förekomst av stabil kronisk diarré i minst 3 månader före inskrivning, vilket framgår av medicinsk historia

10. Förekomst av stabil kronisk diarré under den 2-veckors screeningdagbokperioden före randomisering, vilket framgår av att en screeningdagbok fylls i som visar:

    1. Genomsnittlig daglig produktion av minst 3 mjuka eller vattniga avföringar (BSFS poäng 6 eller 7); eller
    2. Mer än 3 tarmrörelser per dag i genomsnitt med >25 % av dem är BSFS typ 6 eller 7
11. Angiven vilja och förmåga att följa alla studieprocedurer, inklusive daglig registrering av tarmrörelser och BSFS i patientdagböckerna, och tillgänglighet under studiens varaktighet
12. Kliniska laboratorievärden inom laboratoriets angivna normalintervall; om de inte ligger inom detta intervall måste de vara utan klinisk betydelse, som bestämts av utredaren

13. Kvinnliga försökspersoner måste uppfylla något av följande kriterier:

    a) Deltagaren är i fertil ålder och samtycker till att använda ett av de accepterade preventivmedelsregimerna från minst 30 dagar före den första administreringen av studiebehandlingen till minst 30 dagar efter den sista dosen av studiebehandlingen. En acceptabel preventivmetod inkluderar något av följande:

    1. Avhållsamhet från heterosexuellt samlag
    2. Systemiska preventivmedel (kombinerade p-piller, injicerbara/implantat/insättbara hormonella preventivmedel, depotplåster)
    3. Intrauterin enhet (med eller utan hormoner)
    4. Kondom med spermiedödande medel

    b) Deltagare av icke-fertil ålder, definierade som kirurgiskt sterila (dvs. har genomgått fullständig hysterektomi eller bilateral ooforektomi) eller är i klimakteriet (dvs. minst 1 år utan mens före den första administreringen av studieläkemedlet) är berättigade

Exklusions kriterier:

1. Patienter med kända eller misstänkta tarmförträngningar av klinisk relevans enligt bedömningen av utredaren
2. Aktiv inflammatorisk tarmsjukdom (IBD) eller fistel under screeningsperioden enligt bedömningen av utredaren
3. Patienter med Crohns sjukdom som inte har varit i klinisk remission under de senaste 12 veckorna före randomisering
4. Diarré orsakad av andra orsaker än SBS
5. Förekomst av kliniskt signifikant steatorré, som kräver tillskott av pankreasenzymer
6. Förekomst av fullständig gallvägsobstruktion
7. Förekomst av aktiv cancer (förutom resekerat kutant basal- eller skivepitelcancer och förutom in situ livmoderhalscancer) och/eller behov av att få kemoterapi eller strålbehandling under studien
8. Historik med allergisk reaktion mot kolestyramin eller något hjälpämne av prövningsläkemedlet eller placebo, eller förpackningskomponenter
9. Kvinnor som ammar vid screening
10. Kvinnor som är gravida enligt graviditetstestet vid screening eller före den första administreringen av studiebehandlingen
11. Signifikant historia (minst 3 månader i följd under året före screening) av drogberoende eller alkoholmissbruk (> 3 enheter alkohol per dag, intag av överdrivet alkohol, akut eller kronisk)
12. Försökspersoner som tog en undersökningsprodukt (IP) under de 30 dagarna före den första studieläkemedlets administrering
13. Alla andra kliniskt signifikanta tillstånd som av huvudprövaren anses vara känsliga för att utsätta patienten för en större säkerhetsrisk, påverka svar på studieprodukten eller störa studiebedömningar.