Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af enterisk overtrukne kolestyraminkapsler til voksnes korttarmssyndrom

Inklusionskriterier:

1. Voksne, ambulante mandlige og kvindelige emner
2. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (ICF)
3. Alder ≥ 18 år og ≤ 80 år

4. Stabil SBS af:

   1. Ikke-kirurgisk oprindelse; ELLER
   2. Kirurgisk oprindelse, hvor den sidste kirurgiske ilealresektion blev udført mindst 6 måneder før indskrivning
5. Delvis hjemme-parenteral ernæring og/eller parenteral væske er tilladt med en maksimal frekvens på 6 gange om ugen gennem hele forsøget, så længe kuren har været stabil i mindst 2 uger før screening og forventes at forblive uændret i løbet af forsøget. undersøgelse
6. Mindst 50 % af tyktarmen er intakt
7. Intakt duodenum
8. BMI ≥ 18
9. Tilstedeværelse af stabil kronisk diarré i mindst 3 måneder før indskrivning som påvist af sygehistorie

10. Tilstedeværelse af stabil kronisk diarré i løbet af den 2-ugers screeningdagbogsperiode før randomisering, som påvist ved udfyldelse af en screeningdagbog, der viser:

    1. Gennemsnitlig daglig produktion af mindst 3 bløde eller vandige afføringer (BSFS scorer 6 eller 7); eller
    2. Mere end 3 afføringer om dagen i gennemsnit med >25 % af dem er BSFS type 6 eller 7
11. Erklæret vilje og evne til at overholde alle undersøgelsesprocedurer, herunder daglig registrering af afføring og BSFS i patientdagbøgerne og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
12. Kliniske laboratorieværdier inden for laboratoriets angivne normalområde; hvis ikke inden for dette område, skal de være uden klinisk betydning, som bestemt af investigator

13. Kvindelige forsøgspersoner skal opfylde et af følgende kriterier:

    a) Deltageren er i den fødedygtige alder og accepterer at bruge en af ​​de accepterede præventionsregimer fra mindst 30 dage før den første indgivelse af undersøgelsesbehandling til mindst 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen. En acceptabel præventionsmetode omfatter en af ​​følgende:

    1. Afholdenhed fra heteroseksuelt samleje
    2. Systemiske præventionsmidler (kombinerede p-piller, injicerbare/implanterede/indsættelige hormonelle præventionsmidler, depotplaster)
    3. Intrauterin enhed (med eller uden hormoner)
    4. Kondom med spermicid

    b) Deltagere i ikke-fertil alder, defineret som kirurgisk sterile (dvs. har gennemgået fuldstændig hysterektomi eller bilateral ooforektomi) eller er i overgangsalderen (dvs. mindst 1 år uden menstruation før den første administration af studielægemidlet) er kvalificerede

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter med kendte eller mistænkte tarmforsnævringer af klinisk relevans som vurderet af investigator
2. Aktiv inflammatorisk tarmsygdom (IBD) eller fistel i screeningsperioden som vurderet af investigator
3. Patienter med Crohns sygdom, der ikke har været i klinisk remission i de sidste 12 uger før randomisering
4. Diarré forårsaget af andre årsager end SBS
5. Tilstedeværelse af klinisk signifikant steatorrhea, der kræver tilskud af bugspytkirtelenzymer
6. Tilstedeværelse af fuldstændig biliær obstruktion
7. Tilstedeværelse af aktiv cancer (undtagen resekeret kutant basal- eller pladecellecarcinom og undtagen in situ livmoderhalskræft) og/eller behov for at modtage kemoterapi eller strålebehandling under undersøgelsen
8. Anamnese med allergisk reaktion over for kolestyramin eller ethvert hjælpestof i forsøgslægemidlet eller placebo eller emballagekomponenter
9. Hunner, der ammer ved screening
10. Kvinder, der er gravide i henhold til graviditetstesten ved screening eller før den første undersøgelsesbehandling
11. Betydelig historie (mindst 3 på hinanden følgende måneder i året før screening) med stofafhængighed eller alkoholmisbrug (> 3 enheder alkohol om dagen, indtagelse af overdreven alkohol, akut eller kronisk)
12. Forsøgspersoner, der tog et undersøgelsesprodukt (IP) i de 30 dage forud for den første administration af undersøgelseslægemidlet
13. Enhver anden klinisk signifikant tilstand, der af hovedinvestigatoren anses for at være modtagelig for at sætte patienten i en større sikkerhedsrisiko, påvirke respons på undersøgelsesprodukt eller forstyrre undersøgelsesvurderinger.