Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av enterisk belagte kolestyraminkapsler for korttarmssyndrom hos voksne

Inklusjonskriterier:

1. Voksne, ambulerende mannlige og kvinnelige fag
2. Levering av signert og datert informert samtykkeskjema (ICF)
3. Alder ≥ 18 år og ≤ 80 år

4. Stabil SBS av:

   1. Ikke-kirurgisk opprinnelse; ELLER
   2. Kirurgisk opprinnelse hvor siste kirurgiske ilealreseksjon ble utført minst 6 måneder før innskrivning
5. Delvis hjemme-parenteral ernæring og/eller parenteral væske er tillatt, med en maksimal frekvens på 6 ganger i uken gjennom hele forsøket, så lenge kuren har vært stabil i minst 2 uker før screening og forventes å forbli uendret under studere
6. Minst 50 % av tykktarmen er intakt
7. Intakt tolvfingertarm
8. BMI ≥ 18
9. Tilstedeværelse av stabil kronisk diaré i minst 3 måneder før innmelding som bevist av medisinsk historie

10. Tilstedeværelse av stabil kronisk diaré i løpet av den 2-ukers screeningdagbokperioden før randomisering, som dokumentert ved fullføring av en screeningdagbok som viser:

    1. Gjennomsnittlig daglig produksjon av minst 3 myk eller vannaktig avføring (BSFS-score 6 eller 7); eller
    2. Mer enn 3 avføringer per dag i gjennomsnitt med >25 % av dem er BSFS type 6 eller 7
11. Erklært vilje og evne til å overholde alle studieprosedyrer, inkludert daglig registrering av tarmbevegelser og BSFS i pasientdagbøkene, og tilgjengelighet under studiens varighet
12. Kliniske laboratorieverdier innenfor laboratoriets oppgitte normalområde; hvis ikke innenfor dette området, må de være uten klinisk betydning, som bestemt av utrederen

13. Kvinnelige fag må oppfylle ett av følgende kriterier:

    a) Deltakeren er i fertil alder og samtykker i å bruke en av de aksepterte prevensjonsregimene fra minst 30 dager før første studiebehandlingsadministrasjon til minst 30 dager etter siste dose av studiebehandlingen. En akseptabel prevensjonsmetode inkluderer ett av følgende:

    1. Avholdenhet fra heterofile samleie
    2. Systemiske prevensjonsmidler (kombinerte p-piller, injiserbare/implanterte/innsettbare hormonelle prevensjonsprodukter, depotplaster)
    3. Intrauterin enhet (med eller uten hormoner)
    4. Kondom med sæddrepende middel

    b) Deltakere med ikke-fertil alder, definert som kirurgisk sterile (dvs. har gjennomgått fullstendig hysterektomi eller bilateral ooforektomi) eller er i overgangsalderen (dvs. minst 1 år uten menstruasjon før den første studiemedikamentadministrasjonen) er kvalifisert

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienter med kjent eller mistenkt tarmforsnævring av klinisk relevans som bedømt av etterforskeren
2. Aktiv inflammatorisk tarmsykdom (IBD) eller fistel under screeningsperioden som bedømt av etterforskeren
3. Pasienter med Crohns sykdom som ikke har vært i klinisk remisjon de siste 12 ukene før randomisering
4. Diaré forårsaket av andre årsaker enn SBS
5. Tilstedeværelse av klinisk signifikant steatoré, som krever tilskudd av bukspyttkjertelenzymer
6. Tilstedeværelse av fullstendig biliær obstruksjon
7. Tilstedeværelse av aktiv kreft (unntatt reseksjonert kutant basal- eller plateepitelkarsinom og unntatt in situ livmorhalskreft) og/eller behov for å motta kjemoterapi eller strålebehandling under studien
8. Anamnese med allergisk reaksjon på kolestyramin eller andre hjelpestoffer av undersøkelsesmiddelet eller placebo, eller emballasjekomponenter
9. Kvinner som ammer ved screening
10. Kvinner som er gravide i henhold til graviditetstesten ved screening eller før første studiebehandling
11. Betydelig historie (minst 3 måneder på rad i året før screening) med narkotikaavhengighet eller alkoholmisbruk (> 3 enheter alkohol per dag, inntak av overdreven alkohol, akutt eller kronisk)
12. Forsøkspersoner som tok et undersøkelsesprodukt (IP) i løpet av 30 dager før den første studiemedikamentadministrasjonen
13. Enhver annen klinisk signifikant tilstand som av hovedetterforskeren anses å være mottakelig for å sette pasienten i større sikkerhetsrisiko, påvirke responsen på studieproduktet eller forstyrre studievurderingene.