Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odżywczy wpływ leku Palynziq na pacjentów z fenyloketonurią (PKU)

13 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Rani Singh, Emory University

Palynziq i PKU: wpływ leczenia na jakość diety, zdrowie neurologiczne, stan odżywienia i metabolizm

Fenyloketonuria (PKU) jest dziedzicznym zaburzeniem metabolicznym, które upośledza metabolizm niezbędnego aminokwasu fenyloalaniny (Phe). Bez ścisłej kontroli diety Phe gromadzi się we krwi i mózgu pacjentów z PKU, prowadząc do poważnych deficytów poznawczych. Osiągnięcie wyrównania metabolicznego, określanego jako poziom Phe we krwi w zakresie 120-360 μmol/l, było dużym wyzwaniem dla pacjentów z PKU stosujących tradycyjną dietę. Nowa, zatwierdzona przez FDA terapia farmakologiczna, Palynziq, oferuje nowe podejście, które może znacznie zmniejszyć obciążenie PKU poprzez poprawę poziomu Phe we krwi i umożliwienie mniej restrykcyjnej diety. Ponieważ niewiele wiadomo na temat globalnych efektów metabolicznych i fizjologicznych Palynziq, niniejsze badanie ma na celu uchwycenie zmian w jakości diety, zdrowiu neurologicznym, stanie odżywienia, metabolizmie żywieniowym oraz postrzeganiu przez pacjentów zdrowia psychicznego i społecznego dzięki ciągłej terapii Palynziq.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Fenyloketonuria (PKU) jest chorobą dziedziczoną autosomalnie recesywnie, spowodowaną przez ponad 500 patogennych wariantów genu hydroksylazy fenyloalaninowej (PAH). Z powodu tych mutacji osoby dotknięte chorobą mają zmniejszoną aktywność lub całkowity niedobór enzymu hydroksylazy fenyloalaniny, który metabolizuje niezbędny aminokwas fenyloalaninę (Phe) do tyrozyny. W konsekwencji Phe i jej produkty uboczne gromadzą się we krwi i mózgu pacjentów z PKU, co może mieć nieodwracalne skutki fizyczne i neurokognitywne. Mogą to być niepełnosprawność intelektualna, drgawki, egzema, psychoza i hipopigmentacja. Aby zapobiec tym niekorzystnym stanom, wymagana jest wczesna diagnoza i skrupulatna kontrola poziomu Phe we krwi. W celu uzyskania optymalnej kontroli metabolicznej American College of Medical Genetics (ACMG) zaleca utrzymywanie stężenia Phe przez całe życie w zakresie 120-360 μmol/l.

Terapia dietetyczna radykalnie poprawiła kontrolę metaboliczną i stan odżywienia pacjentów z PKU, a przestrzegając diety, wielu pacjentów było w stanie osiągnąć prawidłowy wzrost i zapobiec poważnym deficytom poznawczym. Nie jest to jednak łatwe zadanie, biorąc pod uwagę, że do utrzymania poziomu Phe we krwi w zakresie terapeutycznym wymagane jest ostre ograniczenie nienaruszonego białka. Aby zaspokoić potrzeby żywieniowe przy braku białka w diecie, pacjenci spożywają duże ilości preparatów zawierających aminokwasy wolne od Phe (żywność medyczna) oraz specjalistyczną modyfikowaną żywność o niskiej zawartości białka. Chociaż ten schemat może poprawić ogólną jakość diety, ze względu na wzbogacenie formuły w witaminy i minerały, słaba smakowitość i wysokie koszty żywności medycznej sprawiają, że terapia dietetyczna stanowi znaczne obciążenie dla pacjentów i ich rodzin.

Terapie farmakologiczne zapewniają obecnie innowacyjne podejście do poprawy zdrowia i jakości życia pacjentów poprzez liberalizację tradycyjnej diety o ograniczonej zawartości białka. Palynziq to PEGylowany rekombinant liazy fenyloalaninowej, który może obniżać stężenie Phe we krwi. Biorąc pod uwagę, że coraz większa liczba pacjentów z PKU będzie rozpoczynać terapię Palynziq, niezbędna jest prospektywna ocena wpływu tej nowej terapii na zdrowie neurologiczne, jakość diety i metabolizm żywieniowy pacjentów, gdy jest podawana w warunkach klinicznych. Wiedza ta nie tylko poprawi skuteczność leczenia, ale będzie niezbędna do rozszerzenia aktualnych wytycznych dietetycznych o unikalne potrzeby pacjentów leczonych Palynziq.

Celem tej propozycji jest uzyskanie informacji na temat jakości diety, stanu neurologicznego i metabolizmu żywieniowego pacjentów z PKU na początku badania i po interwencji Palynziq. Jest to trzyletnie badanie obserwacyjne, w którym uczestniczą niebędące w ciąży osoby dorosłe z PKU, które otrzymały receptę od lekarza na rozpoczęcie leczenia lekiem Palynziq. Pacjenci, którzy ukończyli trzyletnie badanie, mogą teraz wziąć udział w badaniu podrzędnym, które przedłuża główny protokół do czterech lat.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

45

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Rani Singh, PhD, RDN, LD
  • Numer telefonu: 778-404-8519
  • E-mail: rsingh@emory.edu

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • The Emory Clinic
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University Hospital Georgia Clinical Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci, u których zdiagnozowano PKU

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 16 lat lub więcej
  • zdiagnozowano PKU poprzez badania przesiewowe noworodków lub diagnozę w późniejszym życiu
  • zdolna do wyrażenia zgody na badania i zabiegi medyczne
  • receptę na Palynziq i zapisać się do programu strategii oceny i ograniczania ryzyka Palynziq (REMS)
  • Badanie dodatkowe: uczestnicy muszą ukończyć 2 i 3 badanie główne

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby będące w ciąży
  • nie może wyrazić zgody
  • diagnoza lub przyjmowanie leków na zaburzenia psychiczne, behawioralne lub inne dziedziczne zaburzenia metaboliczne

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Terapia Palynziq na PKU
Pacjenci z PKU, którzy rozpoczynają terapię Palynziq lub niedawno rozpoczęli terapię Palynziq, ale nie uzyskali odpowiedzi.
Lek: Palynziq
Uczestnicy będą przyjmować lek Palynziq zgodnie z zaleceniami lekarza genetyka. Zgodnie z protokołem Palynziq Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS), pacjenci otrzymają pierwszą iniekcję Palynziq w Klinice Genetyki Emory pod nadzorem lekarza. Po rozpoczęciu terapii pacjenci będą nadal przesyłać pocztą bibułki z filtrem krwi i 3-dniową dokumentację żywieniową do swoich dostawców usług klinicznych jako standardowe elementy opieki klinicznej.
Inne nazwy:
  • Pegwaliaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wewnątrzosobnicza zmiana spożycia nienaruszonego białka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana w spożyciu nienaruszonego białka zostanie oceniona na podstawie zgłoszonych przez uczestników 3-dniowych zapisów żywieniowych.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana spożycia białka w żywności medycznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana spożycia białka w żywności medycznej zostanie oceniona na podstawie zgłoszonych przez uczestników 3-dniowych zapisów żywieniowych.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Badanie poboczne: Wewnątrzosobnicza zmiana w spożyciu nienaruszonego białka i białka żywności medycznej.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Zmiany wewnątrzosobnicze w spożyciu białka w żywności medycznej zostaną ocenione na podstawie zgłoszonych przez uczestników 3-dniowych zapisów diety.
12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniego spożycia pełnowartościowego białka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Średnie spożycie nienaruszonego białka zostanie określone na podstawie zgłoszonych przez uczestników 3-dniowych zapisów żywieniowych.
Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Dni od inicjacji Palynziq do odpowiedzi
Ramy czasowe: Linia bazowa do odpowiedzi (do 60 dni)
Średni czas (w dniach) od rozpoczęcia leczenia produktem Palynziq do odpowiedzi, określony na podstawie trzech kolejnych stężeń Phe w osoczu poniżej górnej granicy zalecanego zakresu leczenia (
Linia bazowa do odpowiedzi (do 60 dni)
Dni od inicjacji Palynziq do spożycia referencyjnej wartości spożycia dla nienaruszonego białka
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po uzyskaniu odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Średni czas (w dniach) od rozpoczęcia stosowania leku Palynziq potrzebny uczestnikom do spożycia referencyjnej wartości spożycia nienaruszonego białka (46 g kobiet, 56 g mężczyzn).
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po uzyskaniu odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Zmiana w Neuro-QOL - Funkcje poznawcze - Skrócona ocena formy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Krótka ankieta dotycząca funkcji poznawczych Neuro-QOL zawiera 8 pozycji, w których pyta się uczestników o ich funkcje poznawcze w ciągu ostatnich 7 dni. Odpowiedzi na stwierdzenia o występowaniu problemów poznawczych udzielane są na skali od 1 do 5, gdzie 1 = bardzo często, a 5 = nigdy. Poziom trudności napotykanych podczas codziennych zadań jest oceniany w skali od 1 do 5, gdzie 1 = nie może wykonać zadania, a 5 = brak trudności. Wyniki są skalowane do wyniku T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki powyżej 50 punktów wskazują, że respondent doświadcza więcej problemów poznawczych niż przeciętny człowiek.
Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Zmiana w zaburzeniach snu Neuro-QOL — kwestionariusz kwestionariusza skróconego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Krótka ankieta dotycząca zaburzeń snu Neuro-QOL zawiera 8 pozycji, w których pyta się uczestników o ich sen w ciągu ostatnich 7 dni. Odpowiedzi na stwierdzenia, czy występują problemy ze snem, udzielane są w skali od 1 do 5, gdzie 1 = nigdy, a 5 = zawsze. Wyniki są skalowane do wyniku T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki powyżej 50 punktów wskazują, że respondent doświadcza więcej problemów ze snem niż przeciętna osoba.
Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Zmiana w globalnej ocenie stanu zdrowia w systemie informacji o wynikach leczenia zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Narzędzie PROMIS Global Health obejmuje 10 pozycji, w których pyta się uczestników o ich zdrowie i jakość życia. Odpowiedzi na pozycje udzielane są w skali od 1 do 5, gdzie 1 = słaba, a 5 = doskonała. Wyniki są skalowane do wyniku T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki powyżej 50 punktów wskazują, że badany doświadcza lepszej jakości życia niż przeciętny człowiek.
Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Zmiana w skali PROMIS-29 Lęk i Depresja
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Narzędzie PROMIS-29 zawiera 8 pytań dotyczących lęku i depresji. Odpowiedzi udzielane są na skali od 1 do 5, gdzie 1 = nigdy, a 5 = zawsze. Całkowity zsumowany wynik z tych pozycji mieści się w zakresie od 8 do 40, a wyższe wyniki wskazują na większy niepokój i depresję.
Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Zmiana wyniku wsparcia emocjonalnego PROMIS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Instrument wsparcia emocjonalnego PROMIS zawiera 16 pozycji, w których pyta się uczestników o dostępne im formy wsparcia emocjonalnego. Odpowiedzi na pozycje udzielane są na skali od 1 do 5, gdzie 1 = nigdy, a 5 = zawsze. Surowe wyniki są skalowane do wyniku T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki powyżej 50 punktów wskazują, że respondent ma większe wsparcie emocjonalne niż przeciętna osoba.
Wartość wyjściowa, odpowiedź (do 60 dni) 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Zmiana neuroprzekaźników w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana w analizie neuroprzekaźników zostanie oceniona przy użyciu próbek krwi na czczo.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Zmiana aminokwasów w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana aminokwasów w osoczu zostanie oceniona przy użyciu próbek krwi na czczo.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Zmiana niezbędnych nienasyconych kwasów tłuszczowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana w niezbędnych kwasach zostanie oceniona za pomocą próbek krwi na czczo.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana gęstości mineralnej kości
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Gęstość mineralna kości zostanie oceniona za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA)
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana procentowej masy tkanki tłuszczowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Procent tkanki tłuszczowej zostanie oceniony za pomocą DEXA.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana procentowej beztłuszczowej masy ciała
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Procent beztłuszczowej masy ciała zostanie oceniony za pomocą DEXA.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzpodmiotowa zmiana wydatków na energię spoczynkową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Spoczynkowy wydatek energetyczny (kilokalorie/dzień) od rozpoczęcia leczenia Palynziq do 12 miesięcy po odpowiedzi zostanie oceniony za pomocą kalorymetrii pośredniej i zgłaszanego przez siebie poziomu aktywności.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy po wartości początkowej)
Wewnątrzosobnicza zmiana siły chwytu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy od wartości wyjściowej)
Siłę mięśni ocenia się za pomocą dynamometru, który mierzy siłę chwytu każdej ręki.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy po odpowiedzi (do 14 miesięcy od wartości wyjściowej)
Badanie dodatkowe: Zmiana neuroprzekaźników w osoczu
Ramy czasowe: 12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Zmiany wewnątrzosobnicze w analizie neuroprzekaźników zostaną ocenione przy użyciu próbek krwi na czczo.
12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Badanie dodatkowe: Zmiana neuro-QOL – Funkcje poznawcze – Wynik w formie skróconej
Ramy czasowe: 12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Krótki formularz funkcji poznawczych Neuro-QOL zawiera 8 pozycji, w których pyta się uczestników o ich funkcje poznawcze w ciągu ostatnich 7 dni. Odpowiedzi na stwierdzenia dotyczące występowania problemów poznawczych podano w skali od 1 do 5, gdzie 1 = bardzo często, a 5 = nigdy. Stopień trudności doświadczanych w związku z zadaniami życia codziennego ocenia się w skali od 1 do 5, gdzie 1 = nie mogę wykonać zadania, a 5 = brak trudności. Wyniki są skalowane do wyniku T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki powyżej 50 wskazują, że respondent doświadcza większej liczby problemów poznawczych niż przeciętny człowiek.
12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Badanie dodatkowe: Zmiana zaburzeń snu Neuro-QOL – skrócona ocena
Ramy czasowe: 12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Krótki formularz dotyczący zaburzeń snu Neuro-QOL zawiera 8 pytań, w których pyta się uczestników o sen w ciągu ostatnich 7 dni. Odpowiedzi na stwierdzenia dotyczące występowania problemów ze snem podano w skali od 1 do 5, gdzie 1 = nigdy, a 5 = zawsze. Wyniki są skalowane do wyniku T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki powyżej 50 wskazują, że respondent doświadcza większej liczby problemów ze snem niż przeciętny człowiek.
12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Badanie dodatkowe: Zmiana w systemie informacji o pomiarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) Global Health Score
Ramy czasowe: 12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Instrument PROMIS Global Health zawiera 10 pytań, w których pyta się uczestników o ich zdrowie i jakość życia. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 do 5, gdzie 1 = słabo, a 5 = doskonale. Wyniki są skalowane do wyniku T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki powyżej 50 wskazują, że respondent odczuwa wyższą jakość życia niż przeciętny człowiek.
12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Badanie dodatkowe: Zmiana wyniku PROMIS-29 w zakresie lęku i depresji
Ramy czasowe: 12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Narzędzie PROMIS-29 zawiera 8 pytań, w których uczestnicy pytani są o stany lękowe i depresję. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 do 5, gdzie 1 = nigdy, a 5 = zawsze. Całkowity sumaryczny wynik z tych pozycji waha się od 8 do 40, a wyższe wyniki wskazują na większy lęk i depresję.
12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Badanie dodatkowe: Zmiana wyniku w zakresie wsparcia emocjonalnego PROMIS
Ramy czasowe: 12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)
Instrument Wsparcia Emocjonalnego PROMIS zawiera 16 pytań, w których pyta się uczestników o dostępne im formy wsparcia emocjonalnego. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 do 5, gdzie 1 = nigdy, a 5 = zawsze. Surowe wyniki są skalowane do wyniku T ze średnią 50 i odchyleniem standardowym 10. Wyniki powyżej 50 wskazują, że respondent ma większe wsparcie emocjonalne niż przeciętny człowiek.
12 miesięcy po udzieleniu odpowiedzi przez dodatkowe pięć lat (6 lat po udzieleniu odpowiedzi)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emory University

Współpracownicy

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Główny śledczy: Rani Singh, PhD, RDN, LD, Emory University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 października 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB00111450
  • 2025P011579 (Inny identyfikator: Emory IRB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Palynziq

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj