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Auswirkungen von Palynziq auf die Ernährung bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU)

3. November 2023 aktualisiert von: Rani Singh, Emory University

Palynziq und PKU: Auswirkungen der Behandlung auf die Ernährungsqualität, die neurologische Gesundheit, den Ernährungszustand und das Metabolom

Phenylketonurie (PKU) ist eine erbliche Stoffwechselstörung, die den Stoffwechsel der essentiellen Aminosäure Phenylalanin (Phe) beeinträchtigt. Ohne strenge diätetische Kontrolle reichert sich Phe im Blut und Gehirn von PKU-Patienten an, was zu schweren kognitiven Defiziten führt. Das Erreichen einer metabolischen Kontrolle, definiert als Blut-Phe-Werte im Bereich von 120–360 μmol/l, war eine große Herausforderung für PKU-Patienten, die eine traditionelle Diättherapie anwenden. Die neue, von der FDA zugelassene pharmakologische Behandlung, Palynziq, bietet einen neuen Ansatz, der die Belastung durch PKU erheblich verringern könnte, indem der Phe-Spiegel im Blut verbessert und eine weniger restriktive Ernährung ermöglicht wird. Da über die globalen metabolischen und physiologischen Wirkungen von Palynziq wenig bekannt ist, zielt die vorliegende Studie darauf ab, Veränderungen der Ernährungsqualität, der neurologischen Gesundheit, des Ernährungszustands, des Ernährungsmetaboloms und der Patientenwahrnehmung der psychischen und sozialen Gesundheit bei anhaltender Palynziq-Therapie zu erfassen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Phenylketonurie (PKU) ist eine autosomal-rezessive Erkrankung, die durch mehr als 500 pathogene Varianten im Phenylalaninhydroxylase (PAH)-Gen verursacht wird. Aufgrund dieser Mutationen haben Betroffene eine verminderte Aktivität oder einen vollständigen Mangel des Enzyms Phenylalaninhydroxylase, das die essentielle Aminosäure Phenylalanin (Phe) zu Tyrosin umwandelt. Folglich reichern sich Phe und seine Nebenprodukte im Blut und Gehirn von PKU-Patienten an, was irreparable körperliche und neurokognitive Auswirkungen haben kann. Dazu können geistige Behinderungen, Krampfanfälle, Ekzeme, Psychosen und Hypopigmentierung gehören. Um diesen nachteiligen Zuständen vorzubeugen, sind eine frühzeitige Diagnose und eine sorgfältige Kontrolle der Phe-Werte im Blut erforderlich. Für eine optimale Stoffwechselkontrolle empfiehlt das American College of Medical Genetics (ACMG) die lebenslange Aufrechterhaltung der Phe-Konzentration im Bereich von 120–360 μmol/L.

Die Diättherapie hat die Stoffwechselkontrolle und den Ernährungszustand bei PKU-Patienten dramatisch verbessert, und bei Einhaltung der Diätbehandlung konnten zahlreiche Patienten ein normales Wachstum erreichen und schwere kognitive Defizite verhindern. Dies ist jedoch keine leichte Aufgabe, da eine starke Beschränkung des intakten Proteins erforderlich ist, um die Blut-Phe-Spiegel innerhalb des therapeutischen Bereichs zu halten. Um den Ernährungsbedarf in Abwesenheit von Nahrungseiweiß zu decken, konsumieren die Patienten große Mengen Phe-freier Aminosäureformeln (medizinische Nahrung) und spezialisierte modifizierte Lebensmittel mit niedrigem Proteingehalt. Während dieses Regime aufgrund der Anreicherung der Formel mit Vitaminen und Mineralstoffen die Gesamtqualität der Ernährung verbessern kann, machen die schlechte Schmackhaftigkeit und die teure medizinische Ernährung die Ernährungstherapie zu einer erheblichen Belastung für Patienten und ihre Familien.

Pharmakologische Therapien bieten jetzt einen innovativen Ansatz zur Verbesserung der Gesundheit und Lebensqualität von Patienten durch Liberalisierung der traditionellen proteinreduzierten Ernährung. Palynziq ist eine PEGylierte Rekombinante der Phenylalaninlyase, die die Phe-Konzentration im Blut senken kann. Angesichts der zunehmenden Zahl von PKU-Patienten, die eine Palynziq-Therapie beginnen werden, ist es wichtig, die Auswirkungen dieser neuartigen Behandlung auf die neurologische Gesundheit, die Ernährungsqualität und das Ernährungsmetabolom der Patienten bei Verabreichung in einem klinischen Umfeld prospektiv zu bewerten. Dieses Wissen wird nicht nur die Wirksamkeit der Behandlung verbessern, sondern auch wesentlich für die Erweiterung der aktuellen Ernährungsrichtlinien sein, um den besonderen Bedürfnissen der mit Palynziq behandelten Patienten gerecht zu werden.

Ziel dieses Vorschlags ist es, Informationen über die Ernährungsqualität, die neurologische Gesundheit und das Ernährungsmetabolom von Patienten mit PKU zu Studienbeginn und nach der Intervention mit Palynziq zu erhalten. Dies ist eine dreijährige Beobachtungsstudie, die nicht schwangere Erwachsene einschließt, die an PKU leiden und eine ärztliche Verschreibung zur Einleitung der Behandlung mit Palynziq erhalten haben. Patienten, die die dreijährige Studie abschließen, sind nun berechtigt, an einer Unterstudie teilzunehmen, die das Hauptprotokoll um bis zu vier Jahre verlängert.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

45

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Rani Singh, PhD, RDN, LD
  • Telefonnummer: 778-404-8519
  • E-Mail: rsingh@emory.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • The Emory Clinic
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University Hospital Georgia Clinical Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten, bei denen PKU diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 16 Jahre oder älter
  • mit PKU durch Neugeborenen-Screening oder später im Leben diagnostiziert
  • in der Lage, die Zustimmung zu medizinischen Tests und Verfahren zu erteilen
  • Palynziq verschreibungspflichtig und am Palynziq Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)-Programm teilnehmen
  • Nebenstudium: Die Teilnehmer müssen 2&3 des Hauptstudiums abgeschlossen haben

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die schwanger sind
  • Zustimmung nicht erteilen können
  • eine Diagnose oder Medikamente gegen psychiatrische, Verhaltens- oder andere erbliche Stoffwechselstörungen haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Palynziq-Therapie für PKU
Teilnehmer mit PKU, die mit der Palynziq-Therapie beginnen oder kürzlich mit der Palynziq-Therapie begonnen haben, aber kein Ansprechen erzielt haben.
Arzneimittel: Palynziq
Die Teilnehmer nehmen Palynziq wie von ihrem Genetiker verschrieben ein. In Übereinstimmung mit dem Palynziq Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)-Protokoll erhalten Patienten ihre erste Palynziq-Injektion in der Emory Genetics Clinic unter ärztlicher Aufsicht. Nach Beginn der Therapie werden die Patienten als Standardkomponenten der klinischen Versorgung weiterhin Blutfilterpapiere und 3-Tage-Ernährungsprotokolle an ihre Klinikanbieter senden.
Andere Namen:
  • Pegvaliase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Intraindividuelle Änderung der Aufnahme von intaktem Protein
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Intraindividuelle Veränderungen der Aufnahme von intaktem Protein werden anhand der von den Teilnehmern gemeldeten 3-Tages-Ernährungsaufzeichnungen bewertet.
Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Intraindividuelle Änderung der Aufnahme von medizinischem Nahrungsprotein
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Intra-Subjekt-Änderungen bei der Einnahme von medizinischem Nahrungsprotein werden anhand der von den Teilnehmern gemeldeten 3-Tages-Ernährungsaufzeichnungen bewertet.
Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Teilstudie: Intrasubjektinterne Veränderung der Aufnahme von intaktem Protein und medizinischem Nahrungsprotein.
Zeitfenster: 12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Die intraindividuelle Veränderung der medizinischen Nahrungsproteinaufnahme wird anhand der von den Teilnehmern gemeldeten 3-Tage-Ernährungsaufzeichnungen bewertet.
12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der durchschnittlichen Aufnahme von intaktem Protein
Zeitfenster: Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Die durchschnittliche Aufnahme von intaktem Protein wird anhand der von den Teilnehmern gemeldeten 3-tägigen Ernährungsaufzeichnungen bestimmt.
Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Tage von der Palynziq-Initiation bis zur Reaktion
Zeitfenster: Baseline bis Response (bis zu 60 Tage)
Die durchschnittliche Dauer (in Tagen) von der Einleitung von Palynziq bis zum Ansprechen, definiert durch drei aufeinanderfolgende Phe-Plasmaspiegel, die unter der Obergrenze des empfohlenen Behandlungsbereichs liegen (
Baseline bis Response (bis zu 60 Tage)
Tage von der Palynziq-Initiierung bis zum Verzehr der diätetischen Referenzaufnahme für intaktes Protein
Zeitfenster: Baseline bis zu 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Die durchschnittliche Zeitdauer (in Tagen) ab Beginn der Palynziq-Behandlung, die die Teilnehmer benötigen, um die diätetische Referenzaufnahme für intaktes Protein (46 g Frauen, 56 g Männer) zu sich zu nehmen.
Baseline bis zu 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Veränderung der Neuro-QOL - Kognitive Funktion - Short Form Score
Zeitfenster: Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Das Neuro-QOL Cognitive Function Short Form beinhaltet 8 Items, in denen die Teilnehmer nach ihrer Kognition während der letzten 7 Tage gefragt werden. Antworten auf Aussagen darüber, ob kognitive Probleme auftreten, werden auf einer Skala von 1 bis 5 angegeben, wobei 1 = sehr oft und 5 = nie. Der Schwierigkeitsgrad bei Aufgaben des täglichen Lebens wird auf einer Skala von 1 bis 5 angegeben, wobei 1 = Aufgabe nicht machbar und 5 = keine Schwierigkeit bedeutet. Die Ergebnisse werden auf einen T-Wert mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 skaliert. Werte über 50 zeigen an, dass der Befragte mehr Wahrnehmungsprobleme hat als der Durchschnitt.
Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Veränderung der Neuro-QOL-Schlafstörung – Kurzform-Score
Zeitfenster: Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Das Neuro-QOL-Schlafstörungs-Kurzformular enthält 8 Items, die die Teilnehmer nach ihrem Schlaf während der letzten 7 Tage fragen. Antworten auf Aussagen, ob Schlafprobleme auftreten, werden auf einer Skala von 1 bis 5 angegeben, wobei 1 = nie und 5 = immer. Die Ergebnisse werden auf einen T-Wert mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 skaliert. Werte über 50 zeigen an, dass der Befragte mehr Schlafprobleme hat als der Durchschnitt.
Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Änderung des Global Health Score des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS).
Zeitfenster: Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Das PROMIS Global Health Instrument umfasst 10 Items, die die Teilnehmer zu ihrer Gesundheit und Lebensqualität befragen. Die Antworten auf die Items werden auf einer Skala von 1 bis 5 angegeben, wobei 1 = schlecht und 5 = ausgezeichnet bedeutet. Die Ergebnisse werden auf einen T-Wert mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 skaliert. Werte über 50 zeigen an, dass der Befragte eine höhere Lebensqualität erfährt als der Durchschnitt.
Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Änderung des PROMIS-29-Scores für Angst und Depression
Zeitfenster: Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Das PROMIS-29-Instrument umfasst 8 Items, die die Teilnehmer zu Angst und Depression befragen. Antworten auf werden auf einer Skala von 1 bis 5 gegeben, wobei 1 = nie und 5 = immer bedeutet. Die Gesamtpunktzahl dieser Punkte reicht von 8 bis 40, und höhere Punktzahlen weisen auf größere Angst und Depression hin.
Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Änderung des PROMIS Emotional Support Score
Zeitfenster: Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Das PROMIS-Instrument zur emotionalen Unterstützung umfasst 16 Items, in denen die Teilnehmer nach Formen der emotionalen Unterstützung gefragt werden, die ihnen zur Verfügung stehen. Die Antworten auf die Items werden auf einer Skala von 1 bis 5 angegeben, wobei 1 = nie und 5 = immer bedeutet. Die Rohwerte werden auf einen T-Wert mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 skaliert. Werte über 50 zeigen an, dass der Befragte eine größere emotionale Unterstützung hat als die durchschnittliche Person.
Ausgangswert, Ansprechen (bis zu 60 Tage) 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Veränderung der Plasma-Neurotransmitter
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Intraindividuelle Veränderungen in der Neurotransmitteranalyse werden anhand von Nüchternblutproben bewertet.
Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Veränderung der Plasmaaminosäuren
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Die intraindividuelle Veränderung der Plasmaaminosäuren wird anhand von Nüchternblutproben bewertet.
Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Veränderung der essentiellen Fettsäuren
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Die intraindividuelle Veränderung der essentiellen Säuren wird anhand von Nüchtern-Blutproben bewertet.
Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Intra-Subjekt-Änderung der Knochenmineraldichte
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Die Knochenmineraldichte wird mit Dual-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DEXA) bewertet.
Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Intra-Subjekt-Änderung der prozentualen Fettkörpermasse
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Die prozentuale Körperfettmasse wird mit DEXA bestimmt.
Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Intra-Subjekt-Änderung der prozentualen mageren Körpermasse
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Die prozentuale fettfreie Körpermasse wird mit DEXA bestimmt.
Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Intra-Subjekt-Änderung des Ruheenergieverbrauchs
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Der Energieverbrauch im Ruhezustand (Kilokalorien/Tag) von der Palynziq-Initiation bis 12 Monate nach dem Ansprechen wird unter Verwendung von indirekter Kalorimetrie und selbstberichtetem Aktivitätsniveau bewertet.
Baseline bis 12 Monate nach Ansprechen (bis zu 14 Monate nach Baseline)
Intrasubjektinterne Änderung der Griffstärke
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate nach der Reaktion (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Die Muskelkraft wird mit einem Dynamometer beurteilt, das die Griffstärke an jeder Hand misst.
Ausgangswert bis 12 Monate nach der Reaktion (bis zu 14 Monate nach Ausgangswert)
Teilstudie: Veränderung der Plasma-Neurotransmitter
Zeitfenster: 12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Die intraindividuelle Veränderung der Neurotransmitteranalyse wird anhand von Nüchternblutproben beurteilt.
12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Teilstudie: Veränderung der neuro-QOL – kognitive Funktion – Kurzform-Score
Zeitfenster: 12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Die Kurzform „Neuro-QOL Cognitive Function“ enthält 8 Elemente, in denen die Teilnehmer nach ihrer Kognition in den letzten 7 Tagen gefragt werden. Die Antworten auf Aussagen, ob kognitive Probleme auftreten, werden auf einer Skala von 1 bis 5 gegeben, wobei 1 = sehr oft und 5 = nie. Das Ausmaß der Schwierigkeiten, die bei alltäglichen Aufgaben auftreten, wird auf einer Skala von 1 bis 5 mit 1 = Aufgabe kann nicht erledigt werden und 5 = keine Schwierigkeit bewertet. Die Bewertungen werden auf einen T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 skaliert. Werte über 50 weisen darauf hin, dass der Befragte mehr kognitive Probleme hat als die durchschnittliche Person.
12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Teilstudie: Veränderung der Neuro-QOL-Schlafstörung – Kurzform-Score
Zeitfenster: 12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Das Neuro-QOL-Kurzformular für Schlafstörungen enthält 8 Punkte, in denen die Teilnehmer nach ihrem Schlaf in den letzten 7 Tagen gefragt werden. Die Antworten auf Aussagen, ob Schlafprobleme auftreten, werden auf einer Skala von 1 bis 5 gegeben, wobei 1 = nie und 5 = immer. Die Bewertungen werden auf einen T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 skaliert. Werte über 50 weisen darauf hin, dass der Befragte mehr Schlafprobleme hat als der Durchschnitt.
12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Teilstudie: Änderung des globalen Gesundheitswerts des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS).
Zeitfenster: 12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Das PROMIS Global Health-Instrument umfasst 10 Items, in denen die Teilnehmer nach ihrer Gesundheit und Lebensqualität gefragt werden. Die Antworten auf die Punkte werden auf einer Skala von 1 bis 5 gegeben, wobei 1 = schlecht und 5 = ausgezeichnet ist. Die Bewertungen werden auf einen T-Score mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 skaliert. Werte über 50 weisen darauf hin, dass der Befragte eine höhere Lebensqualität erlebt als der Durchschnitt.
12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Teilstudie: Änderung des PROMIS-29-Scores für Angst und Depression
Zeitfenster: 12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Das PROMIS-29-Instrument umfasst 8 Items, in denen die Teilnehmer zu Angstzuständen und Depressionen befragt werden. Die Antworten auf werden auf einer Skala von 1 bis 5 gegeben, wobei 1 = nie und 5 = immer. Der summierte Gesamtwert dieser Punkte liegt zwischen 8 und 40, wobei höhere Werte auf größere Angstzustände und Depressionen hinweisen.
12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Teilstudie: Änderung des PROMIS-Scores für emotionale Unterstützung
Zeitfenster: 12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)
Das PROMIS-Instrument zur emotionalen Unterstützung umfasst 16 Elemente, in denen die Teilnehmer nach Formen der emotionalen Unterstützung gefragt werden, die ihnen zur Verfügung stehen. Die Antworten auf die Items werden auf einer Skala von 1 bis 5 gegeben, wobei 1 = nie und 5 = immer. Rohwerte werden auf einen T-Wert mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 skaliert. Werte über 50 weisen darauf hin, dass der Befragte eine größere emotionale Unterstützung hat als die durchschnittliche Person.
12 Monate nach der Antwort bis zu weiteren fünf Jahren (6 Jahre nach der Antwort)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Emory University

Mitarbeiter

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Hauptermittler: Rani Singh, PhD, RDN, LD, Emory University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. November 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB00111450

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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