Strony Zainteresowane Rzadkimi Chorobami Wprowadzające Wartości w Neuroetyce

Główne cele

• Wykorzystanie częściowo ustrukturyzowanych wywiadów do zidentyfikowania kluczowych preferencji interesariuszy oraz zebrania rekomendacji dotyczących etycznego prowadzenia podejść nielicznych (n-of-few) u pacjentów pediatrycznych z rzadkimi chorobami neurologicznymi (RND).
• Zidentyfikowanie kluczowych wyzwań i najlepszych praktyk dotyczących świadomej zgody oraz strategii komunikacji w spersonalizowanych interwencjach w badaniach pediatrycznych RND.
• Opracowanie ram najlepszych praktyk dla etycznego prowadzenia badań obejmujących spersonalizowane interwencje u dzieci z katastrofalnymi RND.

Cele drugorzędne

• Wykorzystanie ankiet do ilościowego pomiaru zaufania do pracowników służby zdrowia i badaczy medycznych, jakości życia oraz odporności w rodzinach pacjenta lub pacjentów z RND.
• Pozyskanie opinii od pacjentów i rodzin na temat postrzeganej użyteczności istniejących miar zgłaszanych przez pacjentów (PRO), istotnych dla uchwycenia ich doświadczenia choroby i potrzeb.

Niniejsze badanie zastosuje podejście metod mieszanych w celu kompleksowego zrozumienia perspektyw rodzin oraz interesariuszy spoza rodziny dotyczących spersonalizowanych programów badawczych w nadrzadkich, katastrofalnych zaburzeniach neurologicznych. Badanie wykorzysta zwalidowane ankiety, częściowo ustrukturyzowane wywiady oraz grupy fokusowe.

Grupa 1: Główni opiekunowie/Pacjenci (Podejście podłużne)

• Uczestnicy wypełnią zwalidowane kwestionariusze jakości życia na początku badania oraz raz do dwóch razy w roku przez okres trwania badania.

• Częściowo ustrukturyzowane wywiady zostaną przeprowadzone w momencie rekrutacji, a następnie w przybliżeniu co 6 miesięcy do końca okresu badania, skupiając się na:

  • Poglądach na temat z góry zdefiniowanych zagadnień etyki badań.
  • Zrozumieniu doświadczenia choroby rodziny i wszelkich istotnych zmian od poprzedniego wywiadu.
  • Refleksyjnych podsumowaniach poprzednich wywiadów w celu identyfikacji zmian w postawach.

Grupa 2: Inni interesariusze z rodziny (Podejście przekrojowe)

• Ta grupa weźmie udział w pojedynczych wywiadach lub grupach fokusowych, zgodnie z wyborem uczestnika. Uczestnicy zostaną skierowani do zespołu badawczego przez uczestników z Grupy 1 i będą przepytywani po tym, jak ich krewny z Grupy 1 ukończy co najmniej jeden wywiad. Dostarczą oni wglądu w to, jak rodziny stosują koncepcje Raportu Belmont (np. autonomię i sprawiedliwość) do swoich doświadczeń oraz definiują „korzyść” i „ryzyko” w kontekście spersonalizowanych terapii.
• Ta część badania skupi się na zgłaszanych przez pacjentów wynikach (PRO), które są istotne dla rodzin.

Grupa 3: Interesariusze spoza rodziny

• Przeprowadzone zostaną częściowo ustrukturyzowane wywiady, grupy fokusowe oraz sesje słuchania w celu zbadania etycznych najlepszych praktyk oraz potencjalnych pułapek w dostarczaniu terapii nielicznych (n-of-few).