Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Harvinaisia sairauksia koskevien sidosryhmien tiedot neuroetiikan arvojen muodostamisessa

keskiviikko 20. toukokuuta 2026 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital

Harvinaisten sairauksien sidosryhmät, jotka antavat arvoja neuroetiikkaan

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on saada lisätietoja keskeisten sidosryhmien – potilaiden, perheiden, terveydenhuollon ammattilaisten ja tutkijoiden – näkemyksistä harvinaisten neurologisten sairauksien (RND) pienten, henkilökohtaisten hoitokokeiden eettisistä haasteista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Päätavoitteet

  • Käyttää puolistrukturoituja haastatteluja tunnistaakseen keskeisten sidosryhmien mieltymykset ja kerätäkseen suosituksia n-of-few-lähestymistapojen eettiseen toteuttamiseen lasten harvinaisissa neurologisissa sairauksissa (RND).
  • Tunnistaa keskeiset haasteet ja parhaat käytännöt informoidusta suostumuksesta sekä viestintästrategioista personoiduille toimenpiteille lasten RND-tutkimuksissa.
  • Kehittää parhaiden käytäntöjen viitekehys eettiseen tutkimukseen, joka sisältää personoituja toimenpiteitä lapsille, joilla on katastrofaalinen RND.

Sivutavoitteet

  • Käyttää kyselyitä mittaamaan kvantitatiivisesti luottamusta terveydenhuollon tarjoajiin ja lääketieteellisiin tutkijoihin, elämänlaatua ja resilienssiä RND-potilaan tai -potilaiden perheissä.
  • Kerätä palautetta potilailta ja perheiltä heidän kokemastaan hyödyllisyydestä olemassa olevissa potilaan raportoimissa lopputuloksissa (PRO), jotka liittyvät heidän sairauskokemukseensa ja tarpeisiinsa.

Tämä tutkimus käyttää sekamenetelmäistä lähestymistapaa ymmärtääkseen kattavasti perheiden ja ei-perheen sidosryhmien näkemyksiä personoiduista tutkimusohjelmista erittäin harvinaisissa, katastrofaalisissa neurologisissa sairauksissa. Tutkimus hyödyntää validoituja kyselyitä, puolistrukturoituja haastatteluja ja kohderyhmäkeskusteluja.

Ryhmä 1: Pääasialliset huoltajat/potilaat (longitudinaalinen lähestymistapa)

  • Osallistujat täyttävät validoituja elämänlaatulomakkeita alkuvaiheessa ja kerran tai kahdesti vuodessa tutkimusjakson aikana.

  • Puolistrukturoituja haastatteluja toteutetaan rekrytoinnin yhteydessä ja sitten noin kuuden kuukauden välein tutkimusjakson loppuun asti keskittyen:

    • Näkemyksiin ennalta määritellyistä tutkimuseettisistä aiheista.
    • Perheen sairauskokemuksen ymmärtämiseen ja merkittäviin muutoksiin edellisestä haastattelusta lähtien.
    • Reflektiivisiin yhteenvetoihin aiemmista haastatteluista tunnistaakseen asenteiden muutoksia.

Ryhmä 2: Muut perheen sidosryhmät (poikkileikkauslähestymistapa)

  • Tämä ryhmä osallistuu yksittäisiin haastatteluihin tai kohderyhmäkeskusteluihin osallistujan valinnan mukaan. Osallistujat ohjataan tutkimusryhmälle ryhmän 1 osallistujien toimesta, ja heidät haastatellaan sen jälkeen, kun heidän sukulaisensa ryhmässä 1 on suorittanut vähintään yhden haastattelun. He tarjoavat näkemyksiä siitä, kuinka perheet soveltavat Belmont-raportin käsitteitä (esim. autonomia ja oikeudenmukaisuus) kokemuksiinsa ja määrittelevät "hyödyn" ja "riskin" personoitujen hoitojen kontekstissa.
  • Tämä osa tutkimuksesta keskittyy potilaan raportoimiin lopputuloksiin (PRO), jotka ovat merkityksellisiä perheille.

Ryhmä 3: Ei-perheen sidosryhmät

  • Puolistrukturoituja haastatteluja, kohderyhmäkeskusteluja ja kuuntelutilaisuuksia toteutetaan tutkiakseen eettisiä parhaita käytäntöjä ja mahdollisia sudenkuoppia n-of-few-terapioiden tarjoamisessa.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

385

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Päätutkija:
          • Liza M. Johnson, MD, MPH, MSB
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei käytössä

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Ne, jotka täyttävät Kelpoisuuskriteerit ja suostuvat osallistumaan.

Kuvaus

Sisällytyskriteerit:

Ryhmä 1 (vanhempi/hoitaja ja potilasosallistujat)

  • Vanhempi/ensisijainen hoitaja, jolla on lapsi, jolla on geneettinen diagnoosi erittäin harvinaisesta sairaudesta, joka on alkanut lapsuusiässä, tai kliininen diagnoosi, jossa epäillään geneettistä etiologiaa.
  • Lapsi on alle 21-vuotias rekisteröitymishetkellä.
  • Lapsen odotettu elinaika on vähintään vuosi tutkimukseen osallistumisen jälkeen.
  • Potilaat (ikä ≤ 25 vuotta), joilla on geneettinen diagnoosi erittäin harvinaisesta sairaudesta, joka on alkanut lapsuusiässä, tai kliininen diagnoosi, jossa epäillään geneettistä etiologiaa.
  • Valmius antaa suullinen tietoon perustuva suostumus (tai hyväksyntä, soveltuvin osin) osallistumiseen

Ryhmä 2 (Muu perhe)

  • Ryhmän 1 osallistujan perheenjäsen, jolla on aktiivinen rooli lapsen elämässä tai hoidossa.
  • Sisältää sisarukset (≥ 13 vuotta), isovanhemmat tai muut ei-ensisijaiset hoitajat, joihin lapsen diagnoosi vaikuttaa suoraan.
  • Näyttö lapsen lääketieteellisestä ja perhekokemuksesta.
  • Valmius antaa suullinen tietoon perustuva suostumus (tai hyväksyntä, soveltuvin osin) osallistumiseen.

Ryhmä 3 (Ei-perheen sidosryhmät)

  • Henkilöt, jotka ovat parhaillaan mukana tai ovat äskettäin olleet aktiivisia lasten iässä alkavien harvinaisten geneettisten sairauksien kliinisessä hoidossa, tutkimuksessa, edunvalvonnassa tai politiikkatyössä.
  • Voi sisältää kliinikkoja (esim. neurologit, geneettiset neuvonantajat, sairaanhoitajat, lastenelämäasiantuntijat, kotiterveydenhuollon henkilöstö), potilasedunvalvontaorganisaatioiden jäseniä, instituution tarkastuslautakunnan (IRB) jäseniä, maksajia, sponsoreita, rahoittajia tai sairaalajärjestelmien tai sääntelyviranomaisten edustajia.
  • Valmius antaa suullinen tietoon perustuva suostumus osallistua puolistrukturoituihin haastatteluihin tai fokusryhmiin

Poissulkemiskriteerit:

  • Rajoitettu englannin kielen taito
  • Kyvyttömyys suorittaa kyselymateriaaleja tai suorittaa haastatteluja englanniksi.
  • Tutkimukseen osallistuvan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa suullinen tietoon perustuva suostumus (englanniksi)
  • • Tila tai krooninen sairaus, joka tutkimuksen pää- tai apututkijan mielestä tekee osallistumisen turvattomaksi tai mahdottomaksi (esim. kognitiivinen heikentyminen, samanaikainen akuutti sairastavuus).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Ensisijaiset huoltajat/Potilaat
Ensisijaiset huoltajat lapsille/nuorille aikuisille (21-vuotiaat tai nuoremmat) ja potilaille (25-vuotiaat tai nuoremmat), joilla on diagnosoitu erittäin harvinainen, katastrofaalinen neurologinen häiriö, jolle ei ole vahvistettua FDA-hyväksyttyä hoitomuotoa.
Muut perheen sidosryhmät
Sisarukset (13-vuotiaat tai vanhemmat) ja laajennetun perheen jäsenet (esim. isovanhemmat) sekä ensisijaiset huoltajat, jotka eivät halua osallistua pitkittäistutkimukseen
Ei-perheen sidosryhmät
Kliiniseen hoitoon tai kokeellisiin hoitoihin osallistuvat ei-perheen sidosryhmät, jotka liittyvät katastrofaalisesti sairaiden lasten hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Avainosapuolten preferenssien ja suositusten tunnistaminen eettiselle n-of-few -lähestymistavan toteuttamiselle lapsipotilailla, joilla on harvinaisia neurologisia sairauksia (RND), käyttäen puolistrukturoituja haastatteluja
Aikaikkuna: Alkupisteessä ja kuuden kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, noin 5 vuotta (Ryhmä 1); Kerran, 60 päivän kuluessa rekrytoinnista (yksi haastattelu per Ryhmä 2 ja 3 -osallistuja)
Puolistrukturoituja haastatteluja analysoidaan MAXQDA-ohjelmistolla teemojen tunnistamiseksi systemaattisen ja standardoidun prosessin kautta. Deduktiivista lähestymistapaa käytetään alustavien koodien muotoilemiseen tutkimuskysymysten ja kehitettyjen haastatteluoppaiden perusteella. Lisäteemoja ja -koodeja kehitetään induktiivisella lähestymistavalla, jossa uusien koodien annetaan nousta esiin kolmen sisällönanalyysiin koulutetun tutkimustiimin jäsenen tarkasteltua litteroinnit. Yhden koodin toistuvan esiintymisen kompensoimiseksi yksittäisessä haastattelussa lasketaan potilaiden prosenttiosuus, joille koodi esiintyi. Koodit ryhmitellään ja tunnistetaan teemaksi, joka kuvastaa jaettua merkitystä. Yhdistettyjen koodien määritelmiä verrataan saavuttaakseen lopullisen määritelmän jokaiselle teemalle. Kuten koodien kohdalla, lasketaan kunkin teeman esiintymistiheys ja prosenttiosuus potilaista, joihin kukin teema soveltui, sekä arvioijien välinen luotettavuus.
Alkupisteessä ja kuuden kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, noin 5 vuotta (Ryhmä 1); Kerran, 60 päivän kuluessa rekrytoinnista (yksi haastattelu per Ryhmä 2 ja 3 -osallistuja)
Tunnista keskeiset haasteet ja eettisesti perustellut parhaat käytännöt henkilökohtaisten tai n-of-few-genomi-interventioiden kehittämisessä ja toteuttamisessa harvinaisille ja katastrofaalisille lastentautien häiriöille.
Aikaikkuna: Alussa ja kuuden kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, noin 5 vuotta (Ryhmä 1); Kerran, 60 päivän kuluessa ilmoittautumisesta (yksi haastattelu per Ryhmä 2 ja 3 osallistuja)
Puolistrukturoituja haastatteluja analysoidaan MAXQDA-ohjelmistolla teemojen tunnistamiseksi systemaattisen ja standardoidun prosessin kautta. Deduktiivista lähestymistapaa käytetään alustavien koodien muotoiluun perustuen tutkimuskysymyksiin ja kehitettyihin haastatteluoppaisiin. Lisäteemoja ja -koodeja kehitetään induktiivisella lähestymistavalla, jossa uusia koodeja sallitaan syntymään kolmen sisällönanalyysiin koulutetun tutkimustiimin jäsenen tarkasteltua litteroinnit. Yhden haastattelun sisällä esiintyvän koodin toistuvan esiintymisen kompensoimiseksi lasketaan prosenttiosuus potilaista, joilla koodi esiintyi. Koodit ryhmitellään ja tunnistetaan teemaksi, joka kaappaa jaon merkityksen. Jokaisen yhdistetyn koodin määritelmiä verrataan saavuttaakseen lopullisen määritelmän jokaiselle teemalle. Kuten koodeilla, lasketaan jokaisen teeman esiintymistiheys ja prosenttiosuus potilaista, joihin kukin teema soveltui, sekä arvioijien välinen luotettavuus.
Alussa ja kuuden kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti, noin 5 vuotta (Ryhmä 1); Kerran, 60 päivän kuluessa ilmoittautumisesta (yksi haastattelu per Ryhmä 2 ja 3 osallistuja)
Kehittää parhaita käytäntöjä koskevan viitekehyksen eettiseen tutkimukseen, jossa hyödynnetään henkilökohtaisia interventioita lapsille, joilla on lapsuusiän alkamisvaiheen katastrofaalisia geneettisiä sairauksia.
Aikaikkuna: Paneeli kokoontuu neljännesvuosittain aloittaen muodollisen viitekehyksen kehittämisen 3. vuodesta tutkimuksen loppuun asti, noin 5 vuotta.
Perustetaan noin 20 asiantuntijakumppania käsittävä monitieteinen neuvonantopaneeli.
Paneelille esitetään selvästi määritellyt ongelmat – kuten yksilön itsemääräämisoikeuden kunnioittaminen (tietoon perustuva suostumus, vanhempien autonomia), hyväntekeväisyys (riskien ja hyötyjen arviointi), oikeudenmukaisuus (kohteen reilu valinta, tasa-arvo) ja tutkimusvelvoitteet – joita tullaan tarkastelemaan useista näkökulmista (tavoitteiden 1 ja 2 tulosten perusteella).
Työryhmä harjoittaa päätöksentekoa tunnistaen ja arvioiden arvokompromisseja moraalikeskustelun ja konsensuksen kautta.
Tämä normatiivisen sisällön ja empiiristen tulosten integroinnin iteratiivinen prosessi johtaa käytännön suosituksiin, jotka optimoivat positiivisia vaikutuksia ja minimoivat negatiivisia.
Paneeli kokoontuu neljännesvuosittain aloittaen muodollisen viitekehyksen kehittämisen 3. vuodesta tutkimuksen loppuun asti, noin 5 vuotta.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kerätä palautetta potilailta ja perheiltä heidän kokemastaan hyödystä olemassa oleviin potilaan raportoimiin lopputuloksiin (PRO) liittyen, jotka ovat merkityksellisiä heidän sairauden kokemuksensa ja tarpeidensa kartoittamiseksi.
Aikaikkuna: Alkutilanteessa ja joka kuudes kuukausi tutkimuksen loppuun saakka, noin 5 vuotta
Vanhempien ja potilaan raportoimat tulokset (PROs) mitataan käyttäen Potilaskohtaista Toiminnallista Asteikkoa (PSFS). Vanhemmat tai potilas tunnistavat viisi tärkeää toimintoa, joissa heidän lapsellansa on vaikeuksia tilansa vuoksi. Vanhempi arvioi vaikeusasteen 11-pisteisellä numeerisella asteikolla (0= ei pysty suorittamaan toimintoa: 10= pystyy suorittamaan toiminnon. Viiden toiminnon keskiarvo on PSFS-pistemäärä. (iässä yksi kuukausi-21 vuotta) Korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä potilaan tunnistamissa, merkityksellisissä päivittäisissä toiminnossa; matalammat pisteet osoittavat suurempaa toiminnallista rajoittuneisuutta näissä toiminnossa. Koska PSFS on yksilöllistetty eikä normiviitearvoihin perustuva, pisteiden tarkoituksena on seurata muutoksia saman lapsen sisällä ajan kuluessa, eikä toimia välineenä henkilöiden väliseen vertailuun.
Alkutilanteessa ja joka kuudes kuukausi tutkimuksen loppuun saakka, noin 5 vuotta
Ihmisyhteysasteikko
Aikaikkuna: Perustaso, sitten suunnilleen vuosittain tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta
Hoitajan luottamusta lapsen terveydenhuollon tarjoajaan arvioidaan käyttämällä Human Connection -mittaria. Tämä mittari arvioi, miten hoitajat kokevat mielekkäitä suhteita terveydenhuollon kontekstissa, mukaan lukien tarjoajan koetun empatian, ymmärryksen, emotionaalisen tuen ja tarkkaavaisuuden. Kohteet arvostellaan Likert-tyyppisellä asteikolla, joka heijastaa samaa mieltä olemista, luottamusta tai esiintymistiheyttä, ja ne lasketaan yhteen tuottaen kokonaispistemäärän ihmisen yhteydestä. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa koettua luottamusta ja vahvempia hoitajan ja tarjoajan välisiä suhteita. Luottamusta tarkastellaan tekijänä, joka saattaa vaikuttaa hoitajan halukkuuteen hakeutua erittäin tutkimuksellisiin hoitomuotoihin.
Perustaso, sitten suunnilleen vuosittain tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta
Luottamus lääketieteellisiin tutkijoihin -asteikko
Aikaikkuna: Perustaso, sitten noin vuosittain tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta.
Huoltajien luottamus lääketieteen tutkijoihin ja tutkimusprosessiin mitataan Käyttäen Lääketieteen Tutkijoihin Luottamista -mittaria. Tämä mittari arvioi tutkijoiden rehellisyyden, pätevyyden, läpinäkyvyyden ja osallistujien kunnioittamisen näkemyksiä, mikä heijastaa huoltajien merkityksellisten suhteiden kokemuksia tutkimuskontekstissa. Kohteet arvioidaan Likert-tyyppisellä asteikolla ja lasketaan yhteen luodakseen kokonaisluottamusarvon. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa luottamusta lääketieteen tutkijoihin ja tutkimustoimintaan.
Perustaso, sitten noin vuosittain tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta.
Hoitajan resilienssi (Connor-Davidsonin resilienssiasteikko)
Aikaikkuna: Alkutila, sitten noin 6 kuukauden välein tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta
Huoltajan sinnikkyyttä lapsen katastrofaalisen sairauden yhteydessä mitataan Connor-Davidson Resilience Scale (CD-RISC) -mittarilla. CD-RISC koostuu 25 kysymyksestä, jotka arvioivat alueita kuten sinnikkyys, sopeutuvuus, hallinnan tunne, optimismi, stressin hallinta, taakka, epävarmuus ja pelot. Kysymyksiin vastataan 5-portaisella Likert-asteikolla arvoilta 0–4, ja vastaukset lasketaan yhteen tuottaen kokonaissinnikkyyspistemäärän. Korkeammat pisteet edustavat suurempaa huoltajan sinnikkyyttä.
Alkutila, sitten noin 6 kuukauden välein tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta
Perustaso, sitten noin 6 kuukauden välein tutkimusjakson aikana
Aikaikkuna: Alkuperäinen, sitten noin 6 kuukauden välein tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta.
Hoitajan tukitarpeita arvioidaan käyttäen Hoitajan Tukitarpeiden Arviointityökalua (CSNAT). CSNAT on 14 kohdetta sisältävä työkalu, joka on suunniteltu tunnistamaan hoitajan tarpeet kahdella alueella: hoitotoimien mahdollistamiseen tarvittava tuki ja hoitajan oman hyvinvoinnin tukemiseen tarvittava tuki. Jokainen kohde arvioidaan 4-pisteisellä asteikolla, joka vaihtelee "ei tarvita enempää tukea" - "tarvitaan paljon enemmän tukea". Vastauksia käytetään luomaan profiili täyttämättömistä tukitarpeista eri alueilla, ja korkeammat arviot osoittavat suurempaa täyttämätöntä tarvetta.
Alkuperäinen, sitten noin 6 kuukauden välein tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta.
Vauvan terveyteen liittyvä elämänlaatu (PedsQL Vauva-moduuli)
Aikaikkuna: Alkutilanne, sitten noin kuuden kuukauden välein tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta
Vauvan terveyteen liittyvä elämänlaatu mitataan PedsQL Vauva-moduulilla. Tämä vanhempien täytettävä mittari sisältää 36 kohdetta 1–12 kuukauden ikäisille vauvoille ja 45 kohdetta 13–24 kuukauden ikäisille vauvoille. Alaskaalit arvioivat fyysistä toimintakykyä, fyysisiä oireita, tunne-elämän toimintaa, sosiaalista toimintakykyä ja kognitiivista toimintakykyä. Kohdat arvioidaan Likert-asteikolla, pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti 0–100 asteikolle. Alue- ja kokonaispisteet lasketaan kohteiden pistemäärien keskiarvona, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Alkutilanne, sitten noin kuuden kuukauden välein tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta
Lasten ja nuorten terveyteen liittyvä elämänlaatu (PedsQL v4.0 Generic Core Scales)
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso, sitten noin 6 kuukauden välein tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta
Lasten ja nuorten terveyteen liittyvää elämänlaatua arvioidaan käyttäen PedsQL v4.0 Generic Core Scales -mittaria. Tämä 23-kohdainen mittari sisältää alaskaalit, jotka mittaavat fyysistä, emotionaalista, sosiaalista ja koulutoimintaa. Kohdat arvioidaan Likert-asteikolla, käännetään koodattuina ja muunnetaan 0-100 asteikolle. Alue- ja kokonaispisteet lasketaan kohtapisteiden keskiarvoina, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua. Potilaan itsearvio- ja vanhempien välitysversioita käytetään iän perusteella. Kohdat, jotka eivät täytä sisäisen johdonmukaisuuden kynnysarvoja, raportoidaan kuvaavasti.
Alkuperäinen taso, sitten noin 6 kuukauden välein tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta
Neuromuskulaaristen sairauksien spesifinen elämänlaatu (PedsQL 3.0 Neuromuskulaarinen moduuli)
Aikaikkuna: Perustaso, sitten noin joka 6. kuukausi tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta
Sairauskohtainen elämänlaatu mitataan PedsQL 3.0 Neuromuscular Module -menetelmällä. Tämä 25-kohdeinen mittari sisältää kolme osa-aluetta: neuromuskulaarisen sairauden oireet ja vaikutukset, sairaudesta kommunikointi ja perheen resurssit. Kohteet arvioidaan Likert-asteikolla, koodataan käänteisesti ja muunnetaan 0-100 asteikolle. Osa-alue- ja kokonaispisteet lasketaan kohteen pisteiden keskiarvona, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa sairauskohtaista elämänlaatua ja perheen toimintaa. Tämä mittari täytetään vain neuromuskulaarisia sairauksia sairastavilla osallistujilla.
Perustaso, sitten noin joka 6. kuukausi tutkimusjakson aikana, noin 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Liza M. Johnson, MD, MPH, MSB, St. Jude Children's Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 2. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STRIVE (Alias Study Number)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Harvinainen häiriö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa