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Estudo ADD-ON para Estudos de Hipoparatireoidismo Existentes

27 de fevereiro de 2018 atualizado por: John P Bilezikian, MD, National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Ensaio de Fase II do Hormônio da Paratireoide para o Tratamento do Hipoparatireoidismo

O objetivo deste protocolo é adicionar estudos exploratórios adicionais para investigar alterações nos parâmetros de qualidade óssea com o tratamento de hipoparatireoidismo com PTH(1-84). Além das características bioquímicas do hipoPT, descobriu-se que a estrutura microscópica do osso, bem como o sistema de remodelação óssea, são marcadamente anormais nessa doença. Como essas anormalidades podem ser corrigidas com a administração de PTH(1-84) não é totalmente compreendido. Os estudos descritos neste protocolo complementar são projetados para lançar luz sobre as formas mecanísticas pelas quais a reposição de PTH(1-84) pode restaurar o metabolismo ósseo normal. Esses estudos mecanísticos estão além do escopo do estudo NPS principal, que foi projetado para avaliar a segurança e a eficácia do PTH(1-84) no tratamento com hipoPT. Indivíduos que estão participando dos estudos REPLACE, RELAY e RACE do NPS e do estudo HEXT na Columbia University serão convidados a participar deste protocolo complementar, que envolverá um consentimento informado aprovado pelo IRB separado.

Procedimentos de estudo:

  1. Tomografia Computadorizada Quantitativa Periférica de Alta Resolução (HRpQCT; XtremeCT, Scanco): Realizada na mesma visita que a DXA. No estudo REPLACE duas vezes, no RELAY uma vez (ou não foi feito nos últimos 6 meses), no RACE duas vezes e no HEXT três vezes.
  2. Osteolinhagem: na linha de base/randomização/visita um e às 4, 8, 12, 24 e 52 semanas de tratamento no estudo REPLACE, RELAY ou RACE, se aplicável, ou na linha de base e a cada visita de 6 meses no estudo HEXT , será realizado exame de sangue para células osteogênicas circulantes (10 cc)
  3. Esclerostina: na linha de base/randomização/visita um e às 4, 8, 12, 24 e 52 semanas de tratamento no estudo REPLACE, RELAY ou RACE, se aplicável, ou na linha de base e a cada visita de 6 meses no estudo HEXT , será realizado exame de sangue para esclerostina (5cc)

Fonte de Financiamento - FDA OOPD

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Desconhecido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Neste protocolo, investigaremos os mecanismos pelos quais o tratamento com PTH(1-84) melhora a qualidade óssea em pacientes com hipoparatireoidismo. Imagens detalhadas, estudos celulares e bioquímicos serão realizados em indivíduos com hipoparatireoidismo que também estão participando dos estudos da NPS Pharmaceutical Company conhecidos como estudos REPLACE, RELAY, RACE e IND70449's HEXT Study. O estudo principal do NPS, sendo conduzido sob o IND #76.514 do NPS, é um estudo multi-local, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de PTH(1-84) no hipoparatireoidismo. No Estudo REPLACE, indivíduos com hipoparatireoidismo recebem placebo, 50, 75 ou 100 mcg de PTH(1-84) por dia, em um projeto de titulação da dose, por um período de 26 semanas. No estudo RELAY, os pacientes com hipoparatireoidismo são randomizados para 25mcg ou 50mcg de PTH1-84 por 8 semanas. No estudo RACE, os pacientes com hipoparatireoidismo utilizam 25, 50, 75 ou 100mcg de PTH1-84 por 52 semanas. O endpoint primário de eficácia é uma redução de 50% na suplementação de cálcio e calcitriol. O site Columbia é um dos sites investigativos para o protocolo NPS. Uma carta do NPS que acompanha este documento certifica que o Dr. Bilezikian é um subinvestigador do projeto NPS.

O protocolo descrito nesta proposta é diferente do estudo NPS. Está sendo conduzido sob IND # 70.449 para o Dr. Bilezikian. Ele prosseguirá com uma série de estudos adicionais que não estão sendo patrocinados pelo NPS ou cobertos por seu IND. Sob IND # 70.449 atribuído ao Dr. Bilezikian, investigaremos os efeitos da administração de PTH(1-84) no hipoparatireoidismo na qualidade óssea no hipoparatireoidismo. Além das características bioquímicas do hipoparatireoidismo, descobriu-se que a estrutura da microarquitetura do osso e todo o sistema de remodelação óssea são marcadamente anormais nessa doença. Os estudos descritos neste protocolo complementar são projetados para elucidar as maneiras específicas pelas quais a reposição de PTH(1-84) restaura a microestrutura óssea normal e o metabolismo ósseo no hipoparatireoidismo. Esses estudos mecanísticos estão além do escopo do estudo NPS principal, que foi projetado para avaliar apenas a segurança e a eficácia do PTH(1-84) no hipoparatireoidismo. Esses estudos especiais estão sendo conduzidos apenas pelo grupo do Dr. Bilezikian em Columbia. No resumo que é fornecido aqui, apresentamos os três principais estudos que serão realizados.

PROTOCOLO Nº 1: O EFEITO DA ADMINISTRAÇÃO DE PTH(1-84) NA MICROESTRUTURA DO ESQUELETO DETERMINADO POR IMAGENS DE ALTA RESOLUÇÃO DO ESQUELETO.[(PERIFÉRICO TOMOGRAFIA COMPUTADORIZADA QUANTITATIVA (HR-PQCT)).

Protocolo. Para todos os indivíduos inscritos no site de Columbia, realizaremos HR-pQCT. A medição da linha de base será obtida duas vezes na Visita 4 do protocolo NPS (2 semanas antes da randomização) e na Visita 16 do protocolo NPS (o dia final da injeção). A razão para as medições duplicadas em cada ponto de tempo é minimizar qualquer variação, melhorando assim a precisão dos dados a serem obtidos.

Resultados Antecipados. Com base em nossos dados preliminares, esperamos que as anormalidades observadas no início do estudo em indivíduos com hipoparatireoidismo melhorem com a administração de PTH(1-84). A melhoria na microestrutura esquelética será associada a uma maior resistência óssea determinada pela análise de elementos finitos e pela atribuição individual de resistência à orientação específica de placas e hastes trabeculares no antebraço e na tíbia. Além disso, as notáveis ​​anormalidades na estrutura cortical serão um foco específico de atenção, particularmente tendo em vista que em uma doença caracterizada por secreção excessiva de PTH (hiperparatireoidismo primário), observa-se adelgaçamento cortical. Assim, com este protocolo complementar, poderemos testar a hipótese de que o PTH regula a distribuição espacial entre osso cortical e trabecular. Esse resultado antecipado agregará grande valor ao protocolo e nos dará insights que de outra forma não seriam possíveis.

PROTOCOLO #2: O EFEITO DA ADMINISTRAÇÃO DE PTH(1-84) NAS CÉLULAS DE OSTEOBLAST, DETERMINADO PELA MEDIÇÃO DE PRECURSORES OSTEOGÊNICOS CIRCULANTES

Protocolo. Para todos os indivíduos inscritos no protocolo NPS no site de Columbia, realizaremos medições de células osteoblásticas circulantes periféricas. O ensaio será realizado na Visita 5 (randomização) do Protocolo NPS, e novamente em 4, 8, 12 e 24 semanas após a administração de PTH(1-84).

Resultados Antecipados. Com base em nossas observações preliminares, esperamos que o PTH(1-84) estimule o recrutamento, na circulação, de células com fenótipo osteoblástico. Esperamos que o PTH(1-84) também estimule a maturação das células, conforme definido por marcadores de ligantes que podem datar a idade cronológica dessas células. A capacidade de demonstrar um efeito osteoblástico específico nas células circulantes será correlacionada com as mudanças nos parâmetros estruturais a serem obtidos nesses pacientes usando HR-pQCT.

PROTOCOLO Nº 3: O EFEITO DA ADMINISTRAÇÃO DE PTH(1-84) NA ESCLEROSTINA, UM MEDIADOR PRINCIPAL DAS AÇÕES OSTEOANABÓLICAS DO PTH.

Protocolo. Mediremos os níveis de esclerostina na Visita 5 (randomização) do Protocolo NPS, e novamente em 4, 8, 12 e 24 semanas após a randomização. Esta será a primeira vez que os níveis de esclerostina serão medidos em indivíduos hipoparatireoidianos sendo substituídos por PTH(1-84).

Resultados Antecipados. Esperamos que a administração de PTH(1-84) em indivíduos com hipoparatireoidismo esteja associada a reduções agudas na esclerostina. Em virtude do desenho experimental do estudo, seremos capazes de testar ainda mais a cinética da mudança, ou seja, se a queda aguda antecipada nos níveis de esclerostina será sustentada ao longo do tempo. Os resultados podem estar relacionados às ações celulares do PTH para recrutar e ativar as células osteogênicas que serão conduzidas no Protocolo #2, bem como aos efeitos osteoanabólicos que esperamos demonstrar no Protocolo #1. .

CARACTERÍSTICAS GERAIS DE ESTUDO RELACIONADAS A TODOS OS PROTOCOLOS

Critérios de Inscrição e Elegibilidade. Os critérios de inscrição seguem o protocolo que está sendo patrocinado pelo NPS IND. Eles podem ser fornecidos como um Apêndice, se solicitado. Os participantes do estudo inscritos no estudo NPS serão automaticamente elegíveis para os protocolos descritos acima e constituirão a população do estudo para esses estudos adicionais. Esperamos inscrever 16 pacientes para cada um dos três anos restantes do período de concessão.

Medidas de segurança. As medidas de segurança a serem realizadas são idênticas ao protocolo NPS patrocinado sob seu IND # 76.514. Eles podem ser fornecidos como um Apêndice, se solicitado. Eles foram enviados para o escritório da Dra. Mary Parks.

Resumo geral e significado. Esses protocolos complementares serão realizados exclusivamente no site da Columbia sob o patrocínio do IND # 70449 atribuído ao Dr. Bilezikian. Eles prometem definir, de maneiras impossíveis pelo protocolo padrão patrocinado pelo NPS, os mecanismos pelos quais o PTH(1-84) é terapêutico em indivíduos com hipoparatireoidismo.

Fonte de Financiamento - FDA OOPD

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
62

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • participação ativa nos Estudos CL1-11-040, PAR-C10-007 ou PAR-C10-008 patrocinados pela NPS Pharmaceuticals.
  • participação ativa no estudo HEXT do Dr. John Bilezikian.

Critério de exclusão:

- não ser participante dos Estudos CL1-11-040, PAR-C10-007 ou PAR-C10-008 patrocinados pela NPS Pharmaceuticals ou do Estudo HEXT do Dr. John Bilezikian.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: PTH1-84 no estudo parental
Nos estudos RELAY, RACE e HEXT, os participantes utilizam PTH1-84. No estudo REPLACE, os participantes utilizam PTH1-84 ou placebo de PTH1-84.
Medicamento: PTH1-84 no estudo parental
injeção diária de rhPTH(1-84); 25, 50 75 ou 100mcg no estudo parental. No estudo ADD-ON, não há intervenção, apenas testes.
Outros nomes:
  • PTH(1-84)
  • PTH1-84
  • rhPTH1-84
  • rhPTH(1-84)
  • hormônio da paratireóide humano recombinante 1-84

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
HRpQCT
Prazo: antes e depois do tratamento
O HPpQCT é realizado duas vezes no estudo REPLACE, uma na linha de base e novamente aos 6 meses. No Estudo RELAY, é realizado uma vez na linha de base e somente se não tiver sido realizado nos últimos 6 meses. No estudo RACE, é realizado duas vezes, uma vez na linha de base e novamente em 52 semanas. No estudo HEXT, é realizado três vezes, uma vez na linha de base, depois aos 12 e 24 meses.
antes e depois do tratamento
esclerostina
Prazo: variável dependendo do estudo dos pais
Na linha de base/randomização/visita um e às 4, 8, 12, 24 e 52 semanas de tratamento no estudo REPLACE, RELAY ou RACE, se aplicável, ou na linha de base e a cada visita de 6 meses no estudo HEXT. 5cc por sorteio.
variável dependendo do estudo dos pais
precursores osteogênicos circulantes
Prazo: variável dependendo do estudo dos pais
Na linha de base/randomização/visita um e às 4, 8, 12, 24 e 52 semanas de tratamento no estudo REPLACE, RELAY ou RACE, se aplicável, ou na linha de base e a cada visita de 6 meses no estudo HEXT. 10cc por sorteio.
variável dependendo do estudo dos pais

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: John P Bilezikian, MD, Columbia University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2010

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de dezembro de 2020

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
4 de março de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de março de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de março de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de fevereiro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de fevereiro de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CFDA 93.103 (Identificador de registro: CFDA 93103)
  • NIH application ID 7566998 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA)
  • FDA-002525-04A1 (Outro identificador: FDA - OOPD)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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