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Estudo de segurança e eficácia da solução de injeção de KL-7SHRNA no tratamento de pacientes com AIDS com linfoma

24 de junho de 2023 atualizado por: Jinqi Huang, Affiliated Hospital of Guangdong Medical University
Este ensaio clínico piloto estuda a terapia gênica no tratamento de pacientes com infecção por HIV-1 combinada com linfoma submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas CD34+ transduzidas por vetor lentiviral 7shRNA. Dar quimioterapia antes de um transplante de células-tronco interrompe o crescimento das células cancerígenas, impedindo-as de se dividir ou matá-las. Após o tratamento, as células-tronco hematopoiéticas CD34+ são mobilizadas e coletadas do sangue periférico do paciente. As células-tronco CD34+ são então isoladas e transduzidas com o vetor lenti-7shRNA e reinfundidas no paciente para substituir as células formadoras de sangue que foram destruídas pela quimioterapia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Objetivos primários:

  1. Determinar a segurança e a viabilidade do uso de células-tronco/progenitoras hematopoiéticas transduzidas por lenti-7shRNA no cenário de transplante autólogo de células hematopoiéticas para tratamento de infecção por HIV combinada com linfoma. A segurança do produto geneticamente modificado usado no procedimento de transplante será avaliada pelo monitoramento de cada indivíduo quanto a eventos adversos (toxicidade relacionada ao procedimento); contagem absoluta de neutrófilos (ANC)/enxerto de plaquetas (recuperação sustentada); e evidência de vetor competente para replicação ou recombinação de vetor com a quase-espécie do vírus da imunodeficiência humana (HIV) presente no paciente.
  2. Determinar a quantidade e a duração das células do sangue periférico marcadas por vetores e caracterizar: a duração e o nível de marcação e expressão gênica do shRNA anti-HIV nessas células transduzidas e a caracterização dos locais de integração das sequências do vetor nas células circulantes se houver uma síndrome clínica sugestiva de expansão clonal de células hematopoiéticas. Além disso, a viabilidade do processo será avaliada com base nos resultados do teste de liberação das células transduzidas antes da injeção no paciente.
  3. Medir o efeito da infecção pelo HIV na presença de células sanguíneas resistentes ao HIV, conforme medido por marcação genética para sequências de vetores antes e depois da interrupção do tratamento antiviral.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
3

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: jinqi huang, PhD
  • Número de telefone: +86-0759-2386971
  • E-mail: Jinqi@gdmu.edu.cn

Locais de estudo

  • China
    • Guangdong
      • Zhanjiang, Guangdong, China, 524001
        • Recrutamento
        • Affiliated Hospital of Guangdong Medical University
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Índice de massa corporal (IMC) 18-25, peso corporal deve ser ≥ 40kg;
  • Atender aos Critérios de Diagnóstico para AIDS e Infecção pelo HIV (WS293-2019) e ser diagnosticado como soropositivo para o HIV;
  • infecção por HIV combinada com linfoma, em remissão parcial ou recaída após remissão completa inicial, falha na terapia de indução, mas responde à terapia de resgate;
  • IPI ajustado por idade 2-3 pontos;
  • Conhecer as indicações de transplante autólogo de medula óssea após avaliação clínica;
  • carga viral do HIV <1000 cópias/ml;
  • Deve ter a capacidade de compreender e a vontade de assinar um consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

  • Qualquer infecção oportunista não controlada relacionada ao HIV, incluindo infecção fúngica, sepse, tuberculose ativa, perda de peso, diarreia grave, infecções oportunistas ativas no sistema nervoso central ou hepatite B ativa, hepatite C e outras infecções virais, como CMV;
  • Insuficiência cardíaca (FEVE<50%), insuficiência renal (creatinina>2mg/dl), insuficiência hepática (AST/ALT>3 LSN e/ou PT <70% não relacionada a linfoma);
  • falha do tratamento HAART (incluindo pelo menos um NRTI, um NNRTI e dois IP) e/ou contagem de CD4 < 50/cmm);
  • Malignidade diferente de linfoma, a menos que (1) em remissão completa e mais de 5 anos desde o último tratamento, ou (2) carcinoma de células escamosas cervical/anal in situ ou (3) células basais superficiais e cânceres de células escamosas da pele;
  • Participação de outros agentes em investigação (medicina tradicional chinesa não incluída) no prazo de 3 meses;
  • Qualquer condição médica concomitante ou passada que, na opinião do investigador, exclua o sujeito da participação ou quaisquer condições psicossociais que impeçam a adesão ou acompanhamento do estudo, a critério do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Células-tronco CD34+ modificadas por 7shRNA
Os pacientes são submetidos a altas doses de quimioterapia ou quimiorradioterapia de acordo com as diretrizes institucionais e, em seguida, recebem transplante de células-tronco hematopoiéticas no dia 0
Medicamento: Solução de injeção de KL-7SHRNA
Os doentes continuam a receber HAART durante todo o tratamento até cumprirem os critérios de interrupção da HAART.
Outros nomes:
  • Droga: carmustina Administrada IV Outros nomes: BCNU BiCNU bis-cloronitrosourea
  • Medicamento: etoposido administrado IV Outros nomes: EPEG VP-16 VP-16-213
  • Fármaco: citosina arabinósido administrado IV
  • Medicamento: melfalano administrado IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida geral
Prazo: D0 pós-infusão até a conclusão do acompanhamento, uma média de 2 anos
Número de pacientes vivos durante todo o estudo
D0 pós-infusão até a conclusão do acompanhamento, uma média de 2 anos
Tempo de enxerto de células-tronco CD34+ modificadas por 7shRNA
Prazo: no dia +28 após a terapia genética
O enxerto hematológico é definido como primeiro dia de contagem de neutrófilos >500/mm3 e plaquetas >20.000/mm3 em 7 hemogramas consecutivos.
no dia +28 após a terapia genética

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
7shRNA VCN
Prazo: Na semana 2, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9，10,12，15,18,21 e 24 pós-transplante
Detecção de 7shRNA VCN em células CD4+T via qPRC.
Na semana 2, meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9，10,12，15,18,21 e 24 pós-transplante
Duração da interrupção da HAART
Prazo: Até 24 meses após o tratamento
Dois meses após o transplante, ou mais tarde, a HAART será interrompida voluntariamente apenas para os participantes que tiverem uma contagem de CD4 de 200 ou mais sem carga viral detectável e 7shRNA VCN>0,5, para participantes nos quais a contagem de células T CD4 não foi aumentou para ≥ 200 células/mm3 no momento da interrupção planejada do HAART, o HAART continuará até que a contagem de células T tenha subido para ≥ 200 células/mm3.
Até 24 meses após o tratamento
Mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: Até 24 meses após o tratamento
Número de pacientes que morrem de transplante durante todo o estudo
Até 24 meses após o tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Affiliated Hospital of Guangdong Medical University

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: yuming Zhang, PhD, Affiliated hospital of Guangdong medical university, Guangdong province, China

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de julho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
10 de setembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
10 de abril de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de junho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de junho de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de junho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de junho de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • KL210515

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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