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Terapia com L-Glutamina para Anemia Falciforme e Talassemia ß0 Falciforme

11 de janeiro de 2021 atualizado por: Emmaus Medical, Inc.

Estudo Fase II, Prospectivo, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, Grupo Paralelo, Multicêntrico da Terapia com L Glutamina para Anemia Falciforme e Talassemia ß0 Falciforme

O objetivo desta pesquisa é avaliar os efeitos da L-glutamina como terapia para anemia falciforme e falciforme ß0-talassemia. avaliada pelo número de ocorrências de crises falciformes.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia da L-glutamina oral na terapia da anemia falciforme e falciforme ß0-talassemia.

O objetivo secundário é avaliar o efeito da L-glutamina frequência de hospitalizações por dor falciforme, frequência de atendimentos de emergência por dor falciforme; níveis de energia e apetite; uso de narcóticos.

Metodologia:

Por local, os pacientes serão randomizados para L-glutamina ou placebo em uma proporção de 1:1 após um período de triagem de 4 semanas. Os pacientes serão submetidos a 48 semanas de tratamento com dosagem BID por via oral, com dose calculada de acordo com o peso do paciente. As visitas dos pacientes ocorrerão a cada 4 semanas. Após 48 semanas de tratamento, a dose será reduzida a zero em 3 semanas. Uma visita de avaliação final ocorrerá 2 semanas após a última dose.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

70

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Bellflower, California, Estados Unidos, 90706
        • Kaiser Permanente
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Grady Memorial Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • University of Medicine and Dentistry, New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Jacobi Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Para ser elegível para participar do estudo, o paciente deve atender a todos os seguintes critérios de inclusão:

  • O paciente tem pelo menos cinco anos de idade.
  • O paciente foi diagnosticado com anemia falciforme ou falciforme ß0-talassemia (documentado por eletroforese de hemoglobina).
  • O paciente teve pelo menos dois episódios de crises dolorosas dentro de 12 meses da consulta de triagem.
  • Se o paciente foi tratado com um agente anti-falciforme dentro de três meses da visita de triagem, a terapia deve ter sido contínua por pelo menos três meses com a intenção de continuar pelos próximos 14 meses.
  • O paciente ou seu representante legalmente autorizado deu consentimento informado por escrito.
  • Se a paciente for uma mulher com potencial para engravidar, ela concorda em praticar uma forma reconhecida de controle de natalidade durante o estudo.

Critério de exclusão:

Se o paciente atender a qualquer um dos seguintes critérios, o paciente não deve ser inscrito:

  • O paciente tem uma condição médica significativa que exigiu hospitalização (além da crise dolorosa falciforme) dentro de dois meses da consulta de triagem.
  • O paciente tem diabetes mellitus com glicemia de jejum não tratada >115 mg/dL.
  • O paciente tem tempo de protrombina International Normalized Ratio (INR) > 2,0.
  • O paciente apresenta albumina sérica < 3,0 g/dl.
  • O paciente recebeu quaisquer produtos sanguíneos dentro de três semanas da visita de triagem.
  • O paciente tem histórico de doença hepática descontrolada ou insuficiência renal.
  • A paciente está grávida ou amamentando.
  • O paciente foi tratado com um medicamento/tratamento experimental anti-falciforme (exceto hidroxiureia) dentro de 30 dias da visita de triagem.
  • O paciente foi tratado com um medicamento experimental dentro de 30 dias da visita de triagem.
  • Existem fatores que, no julgamento do investigador, tornariam difícil para o paciente cumprir os requisitos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: produto experimental
L-glutamina
Medicamento: L-glutamina
Aproximadamente 0,3 g/kg da dose diária total de L-glutamina será administrada por via oral (mais de duas doses), com uma dose diária total máxima de 30 gramas.
Outros nomes:
  • L-glutamina oral
Comparador de Placebo: placebo
maltodextrina
Medicamento: Placebo
Aproximadamente 0,3 g/kg de dose diária total de placebo de maltodextrina serão administrados por via oral (mais de duas doses), com uma dose diária total máxima de 30 gramas.
Outros nomes:
  • maltodextrina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Ocorrências de Crises Falciformes Dolorosas
Prazo: Da semana 0 até a semana 48 (cumulativo)
O número médio de crises falciformes dolorosas até a semana 48
Da semana 0 até a semana 48 (cumulativo)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Frequência de Internações por Dor Falciforme
Prazo: Da semana 0 até a semana 48 (cumulativo)
O número médio de hospitalizações até a semana 48
Da semana 0 até a semana 48 (cumulativo)
Frequência de atendimentos de emergência para dor falciforme
Prazo: Da semana 0 até a semana 48 (cumulativo)
O número médio de atendimentos de emergência até a semana 48
Da semana 0 até a semana 48 (cumulativo)
O Efeito da L-glutamina Oral nos Parâmetros Hematológicos - Hemoglobina
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 40
A hemoglobina do paciente será coletada em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 40.
Linha de base, semanas 4, 24 e 40
O Efeito da L-glutamina Oral nos Parâmetros Hematológicos - Hematócrito
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 40
O hematócrito do paciente será coletado em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 40
Linha de base, semanas 4, 24 e 40
O Efeito da L-glutamina Oral nos Parâmetros Hematológicos - Contagem de Reticulócitos
Prazo: Linha de base, semanas 0, 4, 24, 40
A contagem de reticulócitos do paciente será coletada em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 40
Linha de base, semanas 0, 4, 24, 40
Número de participantes com uso de entorpecentes
Prazo: Semana 24, Semana 48
A análise do uso de narcóticos foi realizada para o subconjunto de pacientes com qualquer uso de narcóticos que completaram o estudo. As alterações no uso de narcóticos foram determinadas por um consultor independente antes do bloqueio do banco de dados usando equivalentes de morfina para determinar o uso relativo.
Semana 24, Semana 48
Nível de energia (escala de 11 pontos)
Prazo: Coletados na Semana 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
O nível de energia do paciente foi avaliado em cada visita usando uma escala de 11 pontos de 0=extremamente cansado a 10=extremamente enérgico
Coletados na Semana 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
Apetite do paciente (escala de 3 pontos)
Prazo: Coletados na Semana 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
O nível de apetite do paciente foi avaliado em cada visita usando uma escala de 3 pontos: acima da média, média e abaixo da média. Os pais de pacientes em cada visita cujo nível de apetite estava abaixo, normal ou acima da média foram comparados usando o teste CMH (pontuações médias em linha) controlando para o centro de estudo.
Coletados na Semana 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
O efeito da L-glutamina oral nos sinais vitais - pressão arterial
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
A pressão sanguínea do paciente será coletada em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48
Linha de base, semanas 4, 24 e 48
O Efeito da L-glutamina Oral nos Sinais Vitais - Temperatura
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
A temperatura do paciente será coletada em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48
Linha de base, semanas 4, 24 e 48
O Efeito da L-glutamina Oral nos Sinais Vitais - Respiração
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
A respiração será coletada em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48
Linha de base, semanas 4, 24 e 48
O efeito da L-glutamina oral nos sinais vitais - frequência de pulso
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
A pulsação do paciente será coletada em cada visita, a alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48
Linha de base, semanas 4, 24 e 48
Efeito da L-glutamina no Uso de Álcool
Prazo: Semanas 0, 8,16, 24, 32, 40 e 48
O uso de álcool do paciente será avaliado em cada visita. O uso de álcool será relatado nas semanas 0, 8,16, 24, 32, 40 e 48
Semanas 0, 8,16, 24, 32, 40 e 48
Efeito da L-glutamina no Uso do Tabaco
Prazo: Semanas 0, 8,16, 24, 32, 40 e 48
O uso de álcool do paciente será avaliado em cada visita. O uso de álcool será relatado nas semanas 0, 8,16, 24, 32, 40 e 48
Semanas 0, 8,16, 24, 32, 40 e 48
O efeito da L-glutamina oral no número de dias em que as atividades diárias do paciente são interrompidas devido à dor falciforme
Prazo: Semanas 0, 8,16, 24, 32, 40 e 48
A porcentagem de dias em que as atividades diárias de um paciente foram interrompidas devido à dor falciforme calculada em cada visita. Os dias interrompidos serão relatados nas semanas 0, 8,16, 24, 32, 40 e 48
Semanas 0, 8,16, 24, 32, 40 e 48
O efeito da L-glutamina oral na qualidade de vida subjetiva
Prazo: Linha de base e Semana 24 (ou no momento da descontinuação)
A qualidade de vida subjetiva foi avaliada por meio da pontuação do questionário RAND 36-Item Health Survey. A qualidade de vida subjetiva (funcionamento físico, saúde física, problemas emocionais, energia/fadiga, bem-estar emocional, funcionamento social, dor, saúde geral) será relatada na linha de base e na semana 24 (ou no momento da descontinuação). A escala para Funcionamento físico, Saúde física, Problemas emocionais, Bem-estar emocional e Funcionamento social é de 0 a 100, com uma pontuação alta denotando uma melhor qualidade de vida. Para Energia/Fadiga, Dor e Saúde geral, o intervalo é de 0 a 100, com uma pontuação mais baixa denotando melhor qualidade de vida.
Linha de base e Semana 24 (ou no momento da descontinuação)
Efeito da L-glutamina Oral na Altura
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
A altura será medida em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48
Linha de base, semanas 4, 24 e 48
Efeito da L-glutamina Oral no Peso
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48
O peso será medido em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48
Linha de base, semanas 4, 24 e 48
Efeito da L-glutamina na tolerância subjetiva ao exercício - minutos que o paciente pode caminhar sem descanso
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48.
Os minutos que o paciente consegue andar sem descanso serão medidos em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
Linha de base, semanas 4, 24 e 48.
Efeito da L-glutamina na tolerância subjetiva ao exercício - minutos que o paciente pode correr sem descanso
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48.
Os minutos que o paciente pode correr sem descanso serão medidos em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
Linha de base, semanas 4, 24 e 48.
Efeito da L-glutamina na tolerância subjetiva ao exercício - distância que o paciente poderia caminhar sem descanso
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48.
A distância que o paciente poderia andar sem descanso será coletada em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
Linha de base, semanas 4, 24 e 48.
Efeito da L-glutamina na tolerância subjetiva ao exercício - distância que o paciente poderia correr sem descanso
Prazo: Linha de base, semanas 4, 24 e 48.
A distância que o paciente pode correr sem descanso será coletada em cada visita. A alteração da linha de base será relatada nas semanas 4, 24 e 48.
Linha de base, semanas 4, 24 e 48.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Emmaus Medical, Inc.

Colaboradores

FDA Office of Orphan Products Development

Investigadores

  • Investigador principal: Yutaka Niihara, MD, CEO, Emmaus Medical, Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2004

Conclusão Primária (Real)

1 de julho de 2008

Conclusão do estudo (Real)

1 de julho de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de agosto de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de agosto de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

2 de agosto de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de janeiro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de janeiro de 2021

Última verificação

1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 10478

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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