Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

L-glutamin terápia sarlósejtes vérszegénység és sarlós ß0 talaszémia kezelésére

2021. január 11. frissítette: Emmaus Medical, Inc.

A sarlósejtes vérszegénység és a sarlós ß0-thalassaemia L-glutaminterápiájának II. fázisú, prospektív, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, többközpontú vizsgálata

A kutatás célja az L-glutamin, mint a sarlósejtes vérszegénység és a sarlósejtes ß0-thalassaemia terápiája hatásainak értékelése. a sarlósejtes krízisek előfordulásának számával értékelve.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány elsődleges célja az orális L-glutamin hatékonyságának értékelése a sarlósejtes vérszegénység és a sarlósejtes ß0-thalassaemia kezelésében.

A másodlagos cél a sarlósejtes fájdalom miatti kórházi kezelések L-glutamin gyakoriságának, a sarlósejtes fájdalom miatti sürgősségi látogatások gyakoriságának hatásának felmérése; energia- és étvágyszint; kábítószer-használat.

Módszertan:

Helyszín szerint a betegeket véletlenszerűen L-glutaminra vagy placebóra osztják 1:1 arányban egy 4 hetes szűrési időszak után. A betegek 48 hetes kezelésen esnek át napi kétszeri adagolással, a dózist a beteg súlya alapján számítják ki. A beteglátogatás 4 hetente történik. 48 hetes kezelés után az adagot 3 héten belül nullára csökkentik. Az utolsó értékelő látogatásra 2 héttel az utolsó adag után kerül sor.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

70

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Bellflower, California, Egyesült Államok, 90706
        • Kaiser Permanente
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30303
        • Grady Memorial Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • University of Medicine and Dentistry, New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
        • Jacobi Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

A vizsgálatban való részvételhez a páciensnek meg kell felelnie az összes alábbi felvételi kritériumnak:

  • A beteg legalább öt éves.
  • A betegnél sarlósejtes vérszegénységet vagy sarlósejtes ß0-thalassaemiát diagnosztizáltak (hemoglobin-elektroforézissel dokumentálták).
  • A betegnek legalább két fájdalmas krízis epizódja volt a szűrővizsgálatot követő 12 hónapon belül.
  • Ha a beteget a szűrővizsgálatot követő három hónapon belül sarlócsillapító szerrel kezelték, a kezelésnek legalább három hónapig folyamatosnak kell lennie azzal a szándékkal, hogy a következő 14 hónapban is folytatódjon.
  • A beteg vagy a beteg törvényes képviselője írásos beleegyezését adta.
  • Ha a páciens fogamzóképes nő, beleegyezik, hogy a vizsgálat során a fogamzásgátlás elismert formáját alkalmazza.

Kizárási kritériumok:

Ha a beteg megfelel az alábbi kritériumok bármelyikének, a beteget nem szabad beiratkozni:

  • A betegnek súlyos egészségügyi állapota van, amely kórházi kezelést igényelt (a sarlós fájdalmas krízis kivételével) a szűrővizsgálatot követő két hónapon belül.
  • A beteg diabetes mellitusban szenved, és kezeletlen éhgyomri vércukorszintje >115 mg/dl.
  • A beteg protrombin-ideje nemzetközi normalizált arány (INR) > 2,0.
  • A beteg szérumalbuminja < 3,0 g/dl.
  • A beteg a szűrővizsgálatot követő három héten belül vérkészítményt kapott.
  • A beteg kórelőzményében kontrollálatlan májbetegség vagy veseelégtelenség szerepel.
  • A beteg terhes vagy szoptat.
  • A beteget kísérleti sarlócsillapító gyógyszerrel/kezeléssel (kivéve hidroxi-karbamidot) kezelték a szűrővizsgálatot követő 30 napon belül.
  • A beteget a szűrővizsgálattól számított 30 napon belül kísérleti gyógyszerrel kezelték.
  • Vannak olyan tényezők, amelyek a vizsgáló megítélése szerint megnehezítik a beteg számára, hogy megfeleljen a vizsgálat követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: vizsgálati termék
L-glutamin
Drog: L-glutamin
Körülbelül 0,3 g/kg teljes napi L-glutamin adag kerül beadásra orálisan (két adagon keresztül), a maximális napi adag 30 gramm.
Más nevek:
  • orális L-glutamin
Placebo Comparator: placebo
maltodextrin
Drog: Placebo
Körülbelül 0,3 g/ttkg maltodextrin placebo teljes napi dózisa kerül beadásra (két adagon keresztül), a maximális napi adag 30 gramm.
Más nevek:
  • maltodextrin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fájdalmas sarlósejtes krízisek előfordulásának száma
Időkeret: A 0. héttől a 48. hétig (halmozottan)
A fájdalmas sarlós krízisek átlagos száma a 48. hétig
A 0. héttől a 48. hétig (halmozottan)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sarlósejtes fájdalom miatti kórházi kezelések gyakorisága
Időkeret: A 0. héttől a 48. hétig (halmozottan)
A kórházi kezelések átlagos száma a 48. hétig
A 0. héttől a 48. hétig (halmozottan)
Sarlósejtes fájdalom miatti sürgősségi látogatások gyakorisága
Időkeret: A 0. héttől a 48. hétig (halmozottan)
A sürgősségi látogatások átlagos száma a 48. hétig
A 0. héttől a 48. hétig (halmozottan)
Az orális L-glutamin hatása a hematológiai paraméterekre - Hemoglobin
Időkeret: Alapállapot, 4., 24. és 40. hét
A páciens hemoglobinját minden vizit alkalmával összegyűjtik. A kiindulási értékhez képesti változást a 4., 24. és 40. héten jelentik.
Alapállapot, 4., 24. és 40. hét
Az orális L-glutamin hatása a hematológiai paraméterekre - Hematokrit
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 40. hét
A páciens hematokritértékét minden vizit alkalmával összegyűjtik. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 40. héten jelentik
Alaphelyzet, 4., 24. és 40. hét
Az orális L-glutamin hatása a hematológiai paraméterekre - Retikulocitaszám
Időkeret: Alaphelyzet, 0., 4., 24., 40. hét
A páciens retikulocitaszámát minden egyes látogatáskor összegyűjtik. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 40. héten jelentik
Alaphelyzet, 0., 4., 24., 40. hét
A kábítószert használó résztvevők száma
Időkeret: 24. hét, 48. hét
A kábítószer-használat elemzését a vizsgálatot befejező, bármilyen kábítószert fogyasztó betegek alcsoportján végezték el. A kábítószer-használat változásait független tanácsadó határozta meg az adatbázis zárolása előtt morfium-ekvivalensek segítségével a relatív használat meghatározására.
24. hét, 48. hét
Energiaszint (11 pontos skála)
Időkeret: 0., 8., 16., 24., 32., 40., 48. héten gyűjtve
A páciens energiaszintjét minden vizit alkalmával 11 pontos skálán értékelték, 0 = rendkívül fáradt és 10 = rendkívül energikus.
0., 8., 16., 24., 32., 40., 48. héten gyűjtve
Beteg étvágya (3 pontos skála)
Időkeret: 0., 8., 16., 24., 32., 40., 48. héten gyűjtve
A páciens étvágyszintjét minden vizit alkalmával 3 fokozatú skálán értékelték: átlag feletti, átlagos és átlag alatti. Azon betegek származását minden vizit alkalmával, akiknek az étvágyszintje átlag alatti, normál vagy átlag feletti volt, CMH teszttel (sor átlagpontszámok) hasonlítottuk össze a vizsgálati központ kontrollálásával.
0., 8., 16., 24., 32., 40., 48. héten gyűjtve
Az orális L-glutamin hatása az életjelekre - Vérnyomás
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
A páciens vérnyomását minden vizit alkalmával mérik. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása az életjelekre - Hőmérséklet
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
A páciens testhőmérsékletét minden vizit alkalmával mérik. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása az életjelekre – légzés
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
A légzést minden látogatáskor összegyűjtik. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása az életjelekre – pulzusszám
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
A páciens pulzusszámát minden vizit alkalmával összegyűjtik, a kiindulási értékhez képesti változást a 4., 24. és 48. héten jelentik.
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az L-glutamin hatása az alkoholfogyasztásra
Időkeret: 0., 8., 16., 24., 32., 40. és 48. hét
A beteg alkoholfogyasztását minden vizit alkalmával felmérik. Az alkoholfogyasztást a 0., 8., 16., 24., 32., 40. és 48. héten jelentik
0., 8., 16., 24., 32., 40. és 48. hét
Az L-glutamin hatása a dohányzásra
Időkeret: 0., 8., 16., 24., 32., 40. és 48. hét
A páciens alkoholfogyasztását minden vizit alkalmával felmérik. Az alkoholfogyasztást a 0., 8., 16., 24., 32., 40. és 48. héten jelentik
0., 8., 16., 24., 32., 40. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása a sarlósejtes fájdalom miatt megszakított napok számára a betegek napi tevékenységei
Időkeret: 0., 8., 16., 24., 32., 40. és 48. hét
Azon napok százalékos aránya, amikor a beteg napi tevékenysége megszakadt sarlófájdalom miatt, minden egyes látogatás alkalmával kiszámítva. A nap megszakítását a 0., 8., 16., 24., 32., 40. és 48. héten jelentik.
0., 8., 16., 24., 32., 40. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása a szubjektív életminőségre
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. hét (vagy a kezelés abbahagyásakor)
A szubjektív életminőséget a RAND 36 item Health Survey Questionnaire pontozásával értékelték. A szubjektív életminőséget (fizikai működés, fizikai egészség, érzelmi problémák, energia/fáradtság, érzelmi jólét, szociális működés, fájdalom, általános egészségi állapot) az alapállapotban és a 24. héten (vagy a kezelés abbahagyásakor) jelentik. A fizikai működés, a fizikai egészség, az érzelmi problémák, az érzelmi jólét és a szociális működés tartománya 0-100, a magas pontszám jobb életminőséget jelent. Az energia/fáradtság, fájdalom és általános egészségi állapot esetében a tartomány 0-100, az alacsonyabb pontszám jobb életminőséget jelent.
Kiindulási állapot és a 24. hét (vagy a kezelés abbahagyásakor)
Az orális L-glutamin hatása a magasságra
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
A magasságot minden látogatáskor megmérik. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét
Az orális L-glutamin hatása a testsúlyra
Időkeret: Alapállapot, 4., 24. és 48. hét
A testsúlyt minden látogatáskor megmérik. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd
Alapállapot, 4., 24. és 48. hét
Az L-glutamin hatása a szubjektív edzéstűrésre – percek, amikor a beteg pihenés nélkül tudott járni
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét.
Minden vizit alkalmával megmérik, hogy a beteg mennyi percet tudott pihenés nélkül sétálni. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd.
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét.
Az L-glutamin hatása a szubjektív edzéstűrésre – percek, amikor a beteg pihenés nélkül tudott futni
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét.
Minden vizit alkalmával megmérik, hogy a beteg mennyi percet tudott pihenés nélkül futni. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd.
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét.
Az L-glutamin hatása a szubjektív edzéstűrésre – A távolsági beteg pihenés nélkül tudott járni
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét.
A pihenés nélkül sétálható távolságot minden vizit alkalmával összegyűjtjük. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd.
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét.
Az L-glutamin hatása a szubjektív edzéstűrésre – Távolról tud futni a beteg pihenés nélkül
Időkeret: Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét.
A pihenés nélkül futható távot minden vizit alkalmával összegyűjtjük. Az alaphelyzethez képest történt változást a 4., 24. és 48. héten jelentik majd.
Alaphelyzet, 4., 24. és 48. hét.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Emmaus Medical, Inc.

Együttműködők

FDA Office of Orphan Products Development

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Yutaka Niihara, MD, CEO, Emmaus Medical, Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2004. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2008. július 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2008. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2005. augusztus 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2005. augusztus 1.

Első közzététel (Becslés)

2005. augusztus 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. január 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 11.

Utolsó ellenőrzés

2020. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 10478

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes vérszegénység

Klinikai vizsgálatok a L-glutamin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Latvia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel