Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

L-glutaminová terapie pro srpkovitou anémii a srpkovitou ß0 talasémii

11. ledna 2021 aktualizováno: Emmaus Medical, Inc.

Fáze II, prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelně skupinová, multicentrická studie L-glutaminové terapie pro srpkovitou anémii a srpkovitou ß0-talasémii

Účelem tohoto výzkumu je vyhodnotit účinky L-glutaminu jako terapie pro srpkovitou anémii a srpkovitou ß0-talasémii. hodnoceno počtem výskytů srpkovitých krizí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním účelem této studie je zhodnotit účinnost perorálního L-glutaminu v terapii srpkovité anémie a srpkovité ß0-talasémie.

Sekundárním účelem je posoudit vliv L-glutaminu na četnost hospitalizací pro srpkovitou anémii, četnost návštěv pohotovosti pro srpkovitou anémii; úroveň energie a chuti k jídlu; užívání narkotik.

Metodologie:

Podle místa budou pacienti randomizováni na L-glutamin nebo placebo v poměru 1:1 po 4týdenním screeningovém období. Pacienti podstoupí 48týdenní léčbu s dávkováním BID perorálně, přičemž dávka se vypočítá podle hmotnosti pacienta. Návštěvy pacientů budou probíhat každé 4 týdny. Po 48 týdnech léčby se dávka sníží na nulu během 3 týdnů. Závěrečná hodnotící návštěva proběhne 2 týdny po poslední dávce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

70

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Bellflower, California, Spojené státy, 90706
        • Kaiser Permanente
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Grady Memorial Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08903
        • University of Medicine and Dentistry, New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby byl pacient způsobilý k účasti ve studii, musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

  • Pacientovi je minimálně pět let.
  • Pacientovi byla diagnostikována srpkovitá anémie nebo srpkovitá ß0-talasémie (doloženo hemoglobinovou elektroforézou).
  • Pacient měl alespoň dvě epizody bolestivých krizí během 12 měsíců od screeningové návštěvy.
  • Pokud byl pacient léčen přípravkem proti srpkovitosti do tří měsíců od screeningové návštěvy, léčba musí být nepřetržitá po dobu alespoň tří měsíců s úmyslem pokračovat dalších 14 měsíců.
  • Pacient nebo jeho zákonný zástupce dal písemný informovaný souhlas.
  • Pokud je pacientkou žena ve fertilním věku, souhlasí s tím, že bude v průběhu studie praktikovat uznávanou formu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

Pokud pacient splňuje některé z následujících kritérií, pacient nesmí být zařazen:

  • Pacient má závažný zdravotní stav, který si vyžádal hospitalizaci (kromě srpkovité bolestivé krize) do dvou měsíců od screeningové návštěvy.
  • Pacient má diabetes mellitus s neléčeným krevním cukrem nalačno > 115 mg/dl.
  • Pacient má protrombinový čas International Normalized Ratio (INR) > 2,0.
  • Pacient má sérový albumin < 3,0 g/dl.
  • Pacient dostal jakékoli krevní produkty do tří týdnů od screeningové návštěvy.
  • Pacient má v anamnéze nekontrolované onemocnění jater nebo renální insuficienci.
  • Pacientka je těhotná nebo kojící.
  • Pacient byl léčen experimentálním lékem/léčbou proti srpkávání (kromě hydroxymočoviny) do 30 dnů od screeningové návštěvy.
  • Pacient byl léčen experimentálním lékem do 30 dnů od screeningové návštěvy.
  • Existují faktory, které by podle úsudku zkoušejícího znesnadnily pacientovi splnit požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: zkoumaný produkt
L-glutamin
Lék: L-glutamin
Přibližně 0,3 g/kg celkové denní dávky L-glutaminu bude podáváno perorálně (ve dvou dávkách), s maximální celkovou denní dávkou 30 gramů.
Ostatní jména:
  • perorální L-glutamin
Komparátor placeba: placebo
maltodextrin
Lék: Placebo
Přibližně 0,3 g/kg celkové denní dávky placeba maltodextrinu bude podáváno perorálně (ve dvou dávkách), s maximální celkovou denní dávkou 30 gramů.
Ostatní jména:
  • maltodextrin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet výskytů bolestivých srpkovitých krizí
Časové okno: Od týdne 0 do týdne 48 (kumulativní)
Průměrný počet bolestivých srpovitých krizí do 48. týdne
Od týdne 0 do týdne 48 (kumulativní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence hospitalizací pro srpkovitou anémii
Časové okno: Od týdne 0 do týdne 48 (kumulativní)
Průměrný počet hospitalizací do 48. týdne
Od týdne 0 do týdne 48 (kumulativní)
Frekvence návštěv na pohotovosti kvůli srpkovité anémii
Časové okno: Od týdne 0 do týdne 48 (kumulativní)
Průměrný počet návštěv pohotovosti do 48. týdne
Od týdne 0 do týdne 48 (kumulativní)
Vliv perorálního L-glutaminu na hematologické parametry - hemoglobin
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 24 a 40
Pacientův hemoglobin bude sbírán při každé návštěvě. Změna od základní hodnoty bude hlášena ve 4., 24. a 40. týdnu.
Výchozí stav, týdny 4, 24 a 40
Vliv perorálního L-glutaminu na hematologické parametry - hematokrit
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 40. týden
Pacientův hematokrit bude sbírán při každé návštěvě. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 40. týdnu
Výchozí stav, 4., 24. a 40. týden
Vliv perorálního L-glutaminu na hematologické parametry - počet retikulocytů
Časové okno: Výchozí stav, týdny 0, 4, 24, 40
Při každé návštěvě bude pacientovi shromážděn počet retikulocytů. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 40. týdnu
Výchozí stav, týdny 0, 4, 24, 40
Počet účastníků s užíváním narkotik
Časové okno: 24. týden, 48. týden
Analýza užívání narkotik byla provedena u podskupiny pacientů s jakýmkoli užíváním narkotik, kteří dokončili studii. Změny v užívání narkotik byly určeny nezávislým konzultantem před uzamčením databáze pomocí ekvivalentů morfia k určení relativního užívání.
24. týden, 48. týden
Úroveň energie (11bodová stupnice)
Časové okno: Sbíráno v týdnu 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
Energetická hladina pacienta byla hodnocena při každé návštěvě pomocí 11bodové škály od 0=extrémně unavená do 10=extrémně energická
Sbíráno v týdnu 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
Chuť pacienta (3bodová stupnice)
Časové okno: Sbíráno v týdnu 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
Hladina chuti k jídlu pacienta byla hodnocena při každé návštěvě pomocí 3 bodové škály: nadprůměrná, průměrná a podprůměrná. Rodiče pacienta při každé návštěvě, jehož hladina chuti k jídlu byla nižší, normální nebo nadprůměrná, byli porovnáni pomocí testu CMH (řádkové průměrné skóre) kontrolujícího centrum studie.
Sbíráno v týdnu 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
Vliv perorálního L-glutaminu na vitální funkce - krevní tlak
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Při každé návštěvě bude pacientovi změřen krevní tlak. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu
Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Vliv perorálního L-glutaminu na vitální funkce - teplota
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Teplota pacienta bude zjišťována při každé návštěvě. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu
Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Vliv perorálního L-glutaminu na vitální funkce - dýchání
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Při každé návštěvě bude odebíráno dýchání. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu
Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Vliv perorálního L-glutaminu na vitální funkce - tepová frekvence
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Pulsová frekvence pacienta bude shromažďována při každé návštěvě, změna od výchozí hodnoty bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu
Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Vliv L-glutaminu na užívání alkoholu
Časové okno: Týdny 0, 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Požití alkoholu u pacienta bude hodnoceno při každé návštěvě. Požití alkoholu bude hlášeno v týdnech 0, 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Týdny 0, 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Vliv L-glutaminu na užívání tabáku
Časové okno: Týdny 0, 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Požití alkoholu u pacienta bude hodnoceno při každé návštěvě. Požití alkoholu bude hlášeno v týdnech 0, 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Týdny 0, 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Vliv perorálního L-glutaminu na počet dní, po které jsou pacientovy denní aktivity přerušeny kvůli bolesti srpkovitých buněk
Časové okno: Týdny 0, 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Procento dní, kdy byly pacientovy denní aktivity přerušeny kvůli srpkovité bolesti vypočítané při každé návštěvě. Den přerušení bude hlášen v týdnech 0, 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Týdny 0, 8, 16, 24, 32, 40 a 48
Vliv perorálního L-glutaminu na subjektivní kvalitu života
Časové okno: Výchozí stav a týden 24 (nebo v době přerušení)
Subjektivní kvalita života byla hodnocena pomocí bodového hodnocení RAND 36-Item Health Survey Questionnaire. Subjektivní kvalita života (fyzické fungování, fyzické zdraví, emoční problémy, energie/únava, emoční pohoda, sociální fungování, bolest, celkový zdravotní stav) bude hlášena na začátku a v týdnu 24 (nebo v době přerušení). Rozsah pro fyzické fungování, fyzické zdraví, emoční problémy, emoční pohodu a sociální fungování je 0-100, přičemž vysoké skóre znamená lepší kvalitu života. Pro energii/únavu, bolest a celkové zdraví je rozmezí 0–100, přičemž nižší skóre znamená lepší kvalitu života.
Výchozí stav a týden 24 (nebo v době přerušení)
Účinek perorálního L-glutaminu na výšku
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Výška bude měřena při každé návštěvě. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu
Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden
Účinek perorálního L-glutaminu na hmotnost
Časové okno: Výchozí stav, týdny 4, 24 a 48
Hmotnost bude změřena při každé návštěvě. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu
Výchozí stav, týdny 4, 24 a 48
Účinek L-glutaminu na toleranci subjektivního cvičení - minut, kdy pacient může chodit bez odpočinku
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden.
Při každé návštěvě budou měřeny minuty, kdy pacient mohl chodit bez odpočinku. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden.
Vliv L-glutaminu na toleranci subjektivního cvičení – minuty, kdy pacient může běžet bez odpočinku
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden.
Při každé návštěvě budou měřeny minuty, které pacient mohl běžet bez odpočinku. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden.
Vliv L-glutaminu na toleranci subjektivního cvičení – pacient na dálku mohl chodit bez odpočinku
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden.
Pacient na dálku mohl chodit bez odpočinku bude sbírán při každé návštěvě. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden.
Vliv L-glutaminu na toleranci subjektivního cvičení – pacient na vzdálenost může běžet bez odpočinku
Časové okno: Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden.
Vzdálenost, kterou pacient může běžet bez odpočinku, bude sbírána při každé návštěvě. Změna oproti základnímu stavu bude hlášena ve 4., 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 4., 24. a 48. týden.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emmaus Medical, Inc.

Spolupracovníci

FDA Office of Orphan Products Development

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Yutaka Niihara, MD, CEO, Emmaus Medical, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2005

První zveřejněno (Odhad)

2. srpna 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10478

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na L-glutamin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit