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겸상 적혈구 빈혈 및 겸상 ß0 지중해 빈혈에 대한 L-글루타민 요법

2021년 1월 11일 업데이트: Emmaus Medical, Inc.

겸상적혈구빈혈 및 겸상적혈구 ß0-지중해빈혈에 대한 L 글루타민 요법의 II상, 전향적, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹, 다기관 연구

이 연구의 목적은 겸상 적혈구 빈혈 및 겸상 ß0-지중해 빈혈에 대한 치료제로서 L-글루타민의 효과를 평가하는 것입니다. 겸상 적혈구 위기의 발생 횟수로 평가됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 주요 목적은 겸상 적혈구 빈혈 및 겸상 ß0-지중해 빈혈의 치료에서 경구용 L-글루타민의 효과를 평가하는 것입니다.

2차 목적은 겸상적혈구 통증에 대한 L-글루타민 입원 빈도, 겸상적혈구 통증에 대한 응급실 방문 빈도의 효과를 평가하는 것입니다. 에너지 및 식욕 수준; 마약 사용.

방법론:

부위별로 환자는 4주간의 스크리닝 기간 후 L-글루타민 또는 위약에 1:1 비율로 무작위 배정됩니다. 환자는 환자 체중에 따라 용량을 계산하여 BID를 경구 투여하여 48주간 치료를 받게 됩니다. 환자 방문은 4주마다 이루어집니다. 48주 치료 후, 용량은 3주 이내에 0으로 줄어듭니다. 최종 평가 방문은 마지막 투약 후 2주 후에 이루어집니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

70

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Bellflower, California, 미국, 90706
        • Kaiser Permanente
      • Torrance, California, 미국, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30303
        • Grady Memorial Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, 미국, 08903
        • University of Medicine and Dentistry, New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10461
        • Jacobi Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

연구에 참여할 자격이 있으려면 환자는 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.

  • 환자는 최소 5세 이상입니다.
  • 환자는 겸상 적혈구 빈혈 또는 겸상 ​​ß0-지중해빈혈(헤모글로빈 전기영동으로 기록됨) 진단을 받았습니다.
  • 환자는 스크리닝 방문 후 12개월 이내에 고통스러운 위기의 에피소드를 최소 2번 겪었습니다.
  • 환자가 스크리닝 방문 후 3개월 이내에 항염제로 치료를 받은 경우, 치료는 다음 14개월 동안 계속할 의도로 최소 3개월 동안 지속되어야 합니다.
  • 환자 또는 환자의 법적 대리인이 서면 동의서를 제공했습니다.
  • 환자가 가임 여성인 경우, 환자는 연구 과정 동안 인정된 형태의 피임법을 실행하는 데 동의합니다.

제외 기준:

환자가 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 환자를 등록해서는 안 됩니다.

  • 환자가 스크리닝 방문 2개월 이내에 입원이 필요한 중대한 의학적 상태(겸상 통증 위기 제외)가 있습니다.
  • 환자는 치료되지 않은 공복 혈당 >115mg/dL의 진성 당뇨병이 있습니다.
  • 환자는 프로트롬빈 시간 국제 표준화 비율(INR) > 2.0을 가집니다.
  • 환자의 혈청 알부민 < 3.0g/dl.
  • 환자는 스크리닝 방문 3주 이내에 혈액 제제를 받았습니다.
  • 환자는 조절되지 않는 간 질환 또는 신부전의 병력이 있습니다.
  • 환자가 임신 중이거나 수유 중입니다.
  • 환자는 스크리닝 방문 후 30일 이내에 실험적인 항 겸상 의약/치료(하이드록시우레아 제외)로 치료를 받았습니다.
  • 환자는 스크리닝 방문 후 30일 이내에 실험 약물로 치료를 받았습니다.
  • 연구자의 판단에 따라 환자가 연구 요건을 준수하는 것을 어렵게 만드는 요인이 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 연구 제품
L-글루타민
의약품: L-글루타민
L-글루타민의 약 0.3g/kg의 일일 총 일일 투여량이 30g의 최대 총 일일 투여량으로 경구 투여될 것입니다(2회 투여에 걸쳐).
다른 이름들:
  • 경구용 L-글루타민
위약 비교기: 위약
말토덱스트린
의약품: 위약
약 0.3g/kg의 말토덱스트린 위약의 일일 총 용량이 30g의 최대 일일 총 용량으로 경구 투여됩니다(2회 용량 이상).
다른 이름들:
  • 말토덱스트린

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
고통스러운 낫적혈구 위기의 발생 횟수
기간: 0주부터 48주까지(누적)
48주차까지의 고통스러운 낫 위기의 평균 수
0주부터 48주까지(누적)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
겸상 적혈구 통증으로 인한 입원 빈도
기간: 0주부터 48주까지(누적)
48주까지의 평균 입원 수
0주부터 48주까지(누적)
겸상 적혈구 통증에 대한 응급실 방문 빈도
기간: 0주부터 48주까지(누적)
48주까지 평균 응급실 방문 횟수
0주부터 48주까지(누적)
경구용 L-글루타민이 혈액학적 매개변수에 미치는 영향 - 헤모글로빈
기간: 기준선, 4주, 24주 및 40주
방문할 때마다 환자의 헤모글로빈을 수집합니다. 기준선으로부터의 변화는 4주, 24주 및 40주차에 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 40주
경구용 L-글루타민이 혈액학적 매개변수에 미치는 영향 - 헤마토크리트
기간: 기준선, 4주, 24주 및 40주
방문할 때마다 환자의 헤마토크리트를 수집합니다. 4주, 24주 및 40주차에 기준선으로부터의 변경 사항이 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 40주
경구용 L-글루타민이 혈액학적 매개변수에 미치는 영향 - 망상적혈구수
기간: 기준선, 0주, 4주, 24주, 40주
환자의 망상 적혈구 수는 방문할 때마다 수집됩니다. 4주, 24주 및 40주차에 기준선으로부터의 변경 사항이 보고됩니다.
기준선, 0주, 4주, 24주, 40주
마약 사용 참여자 수
기간: 24주차, 48주차
연구를 완료한 마약 사용 환자의 하위 집합에 대해 마약 사용 분석을 수행했습니다. 마취제 사용의 변화는 상대적 사용을 결정하기 위해 모르핀 등가물을 사용하여 데이터베이스 잠금 전에 독립적인 컨설턴트에 의해 결정되었습니다.
24주차, 48주차
에너지 수준(11점 척도)
기간: 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48주차에 수집
환자의 에너지 수준은 방문할 때마다 0=매우 피곤함에서 10=매우 활력이 있음까지의 11점 척도를 사용하여 평가되었습니다.
0, 8, 16, 24, 32, 40, 48주차에 수집
환자 식욕(3점 척도)
기간: 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48주차에 수집
환자의 식욕 수준은 평균 이상, 평균 및 평균 이하의 3점 척도를 사용하여 각 방문 시 평가되었습니다. 각 방문시 식욕 수준이 평균 이하, 정상 또는 이상인 환자의 혈통을 연구 센터를 통제하는 CMH 테스트(행 평균 점수)를 사용하여 비교했습니다.
0, 8, 16, 24, 32, 40, 48주차에 수집
구강 L-글루타민이 활력 징후에 미치는 영향 - 혈압
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주
환자의 혈압은 방문할 때마다 수집됩니다. 4주, 24주 및 48주차에 기준선으로부터의 변경 사항이 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주
구강 L-글루타민이 활력 징후에 미치는 영향 - 온도
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주
방문할 때마다 환자의 체온을 수집합니다. 4주, 24주 및 48주차에 기준선으로부터의 변경 사항이 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주
구강 L-글루타민이 활력 징후에 미치는 영향 - 호흡
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주
방문할 때마다 호흡을 수집합니다. 4주, 24주 및 48주차에 기준선으로부터의 변경 사항이 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주
구강 L-글루타민이 활력 징후에 미치는 영향 - 맥박수
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주
방문할 때마다 환자의 맥박수를 수집하고 4주, 24주 및 48주차에 기준선으로부터의 변화를 보고합니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주
알코올 사용에 대한 L-글루타민의 영향
기간: 0주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주 및 48주
환자의 알코올 사용량은 방문할 때마다 평가됩니다. 알코올 사용은 0주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주 및 48주에 보고됩니다.
0주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주 및 48주
L-글루타민이 담배 사용에 미치는 영향
기간: 0주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주 및 48주
환자의 알코올 사용량은 방문할 때마다 평가됩니다. 알코올 사용은 0주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주 및 48주에 보고됩니다.
0주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주 및 48주
낫적혈구 통증으로 인해 환자의 일상 활동이 중단된 일수에 대한 경구용 L-글루타민의 영향
기간: 0주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주 및 48주
낫 통증으로 인해 환자의 일상 활동이 중단된 날의 비율은 방문할 때마다 계산됩니다. 중단된 날은 0주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주 및 48주에 보고됩니다.
0주, 8주, 16주, 24주, 32주, 40주 및 48주
경구용 L-글루타민이 주관적 삶의 질에 미치는 영향
기간: 기준선 및 24주차(또는 중단 시점)
주관적인 삶의 질은 RAND 36-Item Health Survey Questionnaire의 점수를 사용하여 평가되었습니다. 주관적 삶의 질(신체 기능, 신체 건강, 정서적 문제, 에너지/피로, 정서적 웰빙, 사회적 기능, 통증, 일반 건강)은 기준선 및 24주차(또는 중단 시점)에 보고됩니다. 신체 기능, 신체 건강, 정서적 문제, 정서적 웰빙 및 사회적 기능에 대한 범위는 0-100이며 점수가 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다. 에너지/피로, 통증 및 일반 건강의 경우 범위는 0-100이며 점수가 낮을수록 삶의 질이 높음을 나타냅니다.
기준선 및 24주차(또는 중단 시점)
구강 L-글루타민이 키에 미치는 영향
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주
키는 방문할 때마다 측정됩니다. 4주, 24주 및 48주차에 기준선으로부터의 변경 사항이 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주
경구용 L-글루타민이 체중에 미치는 영향
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주
체중은 방문할 때마다 측정됩니다. 4주, 24주 및 48주차에 기준선으로부터의 변경 사항이 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주
L-글루타민이 주관적 운동 내성에 미치는 영향 - 환자가 쉬지 않고 걸을 수 있는 시간(분)
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주.
환자가 쉬지 않고 걸을 수 있는 시간(분)은 방문할 때마다 측정됩니다. 기준선으로부터의 변경은 4주, 24주 및 48주차에 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주.
L-글루타민이 주관적 운동 내성에 미치는 영향 - 환자가 쉬지 않고 달릴 수 있는 시간
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주.
환자가 쉬지 않고 달릴 수 있는 시간(분)을 방문할 때마다 측정합니다. 기준선으로부터의 변경은 4주, 24주 및 48주차에 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주.
L-글루타민이 주관적 운동 내성에 미치는 영향 - 환자가 쉬지 않고 걸을 수 있는 거리
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주.
환자가 쉬지 않고 걸을 수 있는 거리는 방문할 때마다 수집됩니다. 기준선으로부터의 변경은 4주, 24주 및 48주차에 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주.
L-글루타민이 주관적 운동 내성에 미치는 영향 - 환자가 쉬지 않고 달릴 수 있는 거리
기간: 기준선, 4주, 24주 및 48주.
환자가 쉬지 않고 달릴 수 있는 거리는 방문할 때마다 수집됩니다. 기준선으로부터의 변경은 4주, 24주 및 48주차에 보고됩니다.
기준선, 4주, 24주 및 48주.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Emmaus Medical, Inc.

협력자

FDA Office of Orphan Products Development

수사관

  • 수석 연구원: Yutaka Niihara, MD, CEO, Emmaus Medical, Inc

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2004년 3월 1일

기본 완료 (실제)

2008년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2008년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2005년 8월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2005년 8월 1일

처음 게시됨 (추정)

2005년 8월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 1월 11일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 10478

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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