Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

L-Glutamine-therapie voor sikkelcelanemie en sikkel-ß0-thalassemie

11 januari 2021 bijgewerkt door: Emmaus Medical, Inc.

Een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, multicenter fase II-studie van L-glutaminetherapie voor sikkelcelanemie en sikkel-ß0-thalassemie

Het doel van dit onderzoek is het evalueren van de effecten van L-glutamine als therapie voor sikkelcelanemie en sikkel ß0-thalassemie. zoals geëvalueerd door het aantal gevallen van sikkelcelcrises.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de effectiviteit van orale L-glutamine bij de therapie van sikkelcelanemie en sikkel ß0-thalassemie.

Het secundaire doel is om het effect te beoordelen van L-glutamine frequentie van ziekenhuisopnames voor sikkelcelpijn, frequentie van bezoeken aan spoedeisende hulp voor sikkelcelpijn; energie- en eetlustniveaus; verdovende middelen gebruik.

Methodologie:

Per locatie zullen patiënten na een screeningperiode van 4 weken gerandomiseerd worden naar L-glutamine of placebo in een verhouding van 1:1. Patiënten ondergaan een behandeling van 48 weken met tweemaal daagse orale dosering, waarbij de dosis wordt berekend op basis van het gewicht van de patiënt. Patiëntbezoeken vinden om de 4 weken plaats. Na 48 weken behandeling wordt de dosis binnen 3 weken afgebouwd tot nul. Een laatste evaluatiebezoek vindt 2 weken na de laatste dosis plaats.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Bellflower, California, Verenigde Staten, 90706
        • Kaiser Permanente
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30303
        • Grady Memorial Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • University of Medicine and Dentistry, New Jersey
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Jacobi Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek, moet een patiënt aan alle volgende inclusiecriteria voldoen:

  • Patiënt is minstens vijf jaar oud.
  • Patiënt is gediagnosticeerd met sikkelcelanemie of sikkel-ß0-thalassemie (gedocumenteerd door hemoglobine-elektroforese).
  • Patiënt heeft ten minste twee episodes van pijnlijke crises gehad binnen 12 maanden na het screeningsbezoek.
  • Als de patiënt binnen drie maanden na het screeningsbezoek is behandeld met een antisikkelmiddel, moet de therapie minimaal drie maanden zijn voortgezet met de bedoeling om de komende 14 maanden voort te zetten.
  • Patiënt of de wettelijk bevoegde vertegenwoordiger van de patiënt heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
  • Als de patiënte een vrouw is die zwanger kan worden, stemt zij ermee in om tijdens het onderzoek een erkende vorm van anticonceptie toe te passen.

Uitsluitingscriteria:

Als de patiënt aan een van de volgende criteria voldoet, mag de patiënt niet worden ingeschreven:

  • Patiënt heeft een significante medische aandoening die ziekenhuisopname vereiste (anders dan sikkelpijnlijke crisis) binnen twee maanden na het screeningsbezoek.
  • Patiënt heeft diabetes mellitus met onbehandelde nuchtere bloedsuiker >115 mg/dL.
  • Patiënt heeft protrombinetijd International Normalised Ratio (INR) > 2,0.
  • Patiënt heeft serumalbumine < 3,0 g/dl.
  • Patiënt heeft binnen drie weken na het screeningsbezoek bloedproducten gekregen.
  • Patiënt heeft een voorgeschiedenis van ongecontroleerde leverziekte of nierinsufficiëntie.
  • Patiënt is zwanger of geeft borstvoeding.
  • Patiënt is binnen 30 dagen na het screeningsbezoek behandeld met een experimentele anti-sikkel medicatie/behandeling (behalve hydroxyurea).
  • Patiënt is binnen 30 dagen na het screeningsbezoek behandeld met een experimenteel geneesmiddel.
  • Er zijn factoren die het, naar het oordeel van de onderzoeker, moeilijk zouden maken voor de patiënt om aan de vereisten van het onderzoek te voldoen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: onderzoeksproduct
L-glutamine
Geneesmiddel: L-glutamine
Ongeveer 0,3 g/kg totale dagelijkse dosis L-glutamine zal oraal worden toegediend (verdeeld over twee doses), met een maximale totale dagelijkse dosis van 30 gram.
Andere namen:
  • orale L-glutamine
Placebo-vergelijker: placebo
maltodextrine
Geneesmiddel: Placebo
Ongeveer 0,3 g/kg totale dagelijkse dosis maltodextrine-placebo zal oraal worden toegediend (verdeeld over twee doses), met een maximale totale dagelijkse dosis van 30 gram.
Andere namen:
  • maltodextrine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal gevallen van pijnlijke sikkelcelcrises
Tijdsspanne: Van week 0 tot en met week 48 (cumulatief)
Het gemiddelde aantal pijnlijke sikkelcrisis tot en met week 48
Van week 0 tot en met week 48 (cumulatief)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Frequentie van ziekenhuisopnames voor sikkelcelpijn
Tijdsspanne: Van week 0 tot en met week 48 (cumulatief)
Het gemiddelde aantal ziekenhuisopnames tot en met week 48
Van week 0 tot en met week 48 (cumulatief)
Frequentie van bezoeken aan de spoedeisende hulp voor sikkelcelpijn
Tijdsspanne: Van week 0 tot en met week 48 (cumulatief)
Het gemiddelde aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp tot en met week 48
Van week 0 tot en met week 48 (cumulatief)
Het effect van orale L-glutamine op hematologische parameters - hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 40
Bij elk bezoek wordt de hemoglobine van de patiënt verzameld. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 40.
Basislijn, week 4, 24 en 40
Het effect van orale L-glutamine op hematologische parameters - hematocriet
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 40
Bij elk bezoek wordt de hematocrietwaarde van de patiënt verzameld. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 40
Basislijn, week 4, 24 en 40
Het effect van orale L-glutamine op hematologische parameters - aantal reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn, weken 0, 4, 24, 40
Bij elk bezoek wordt het aantal reticulocyten van de patiënt verzameld. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 40
Basislijn, weken 0, 4, 24, 40
Aantal deelnemers met gebruik van verdovende middelen
Tijdsspanne: Week 24, week 48
Er werd een analyse van het gebruik van verdovende middelen uitgevoerd voor de subgroep van patiënten met verdovende middelen die het onderzoek voltooiden. Veranderingen in het gebruik van verdovende middelen werden vastgesteld door een onafhankelijke adviseur voorafgaand aan de vergrendeling van de database met behulp van morfine-equivalenten om het relatieve gebruik te bepalen.
Week 24, week 48
Energieniveau (11-puntsschaal)
Tijdsspanne: Verzameld in week 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
Het energieniveau van de patiënt werd bij elk bezoek geëvalueerd met behulp van een 11-puntsschaal van 0=extreem moe tot 10=extreem energiek
Verzameld in week 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
Eetlust van de patiënt (3-puntsschaal)
Tijdsspanne: Verzameld in week 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
Het eetlustniveau van de patiënt werd bij elk bezoek geëvalueerd met behulp van een 3-puntsschaal: bovengemiddeld, gemiddeld en ondergemiddeld. De afstamming van patiënten bij elk bezoek waarvan het eetlustniveau onder, normaal of bovengemiddeld was, werden vergeleken met behulp van de CMH-test (rijgemiddelde scores) die voor studiecentrum controleerde.
Verzameld in week 0, 8, 16, 24, 32, 40, 48
Het effect van orale L-glutamine op vitale functies - bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
Bij elk bezoek wordt de bloeddruk van de patiënt gemeten. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48
Basislijn, week 4, 24 en 48
Het effect van orale L-glutamine op vitale functies - temperatuur
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
Bij elk bezoek wordt de temperatuur van de patiënt gemeten. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48
Basislijn, week 4, 24 en 48
Het effect van orale L-glutamine op vitale functies - ademhaling
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
Bij elk bezoek wordt de ademhaling opgevangen. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48
Basislijn, week 4, 24 en 48
Het effect van orale L-glutamine op vitale functies - polsslag
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
Bij elk bezoek wordt de polsslag van de patiënt geregistreerd. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gerapporteerd in week 4, 24 en 48
Basislijn, week 4, 24 en 48
Effect van L-glutamine op alcoholgebruik
Tijdsspanne: Week 0, 8,16, 24, 32, 40 en 48
Bij elk bezoek wordt het alcoholgebruik van de patiënt beoordeeld. Alcoholgebruik wordt gerapporteerd in week 0, 8, 16, 24, 32, 40 en 48
Week 0, 8,16, 24, 32, 40 en 48
Effect van L-glutamine op tabaksgebruik
Tijdsspanne: Week 0, 8,16, 24, 32, 40 en 48
Bij elk bezoek wordt het alcoholgebruik van de patiënt beoordeeld. Alcoholgebruik wordt gerapporteerd in week 0, 8, 16, 24, 32, 40 en 48
Week 0, 8,16, 24, 32, 40 en 48
Het effect van orale L-glutamine op het aantal dagen dat de dagelijkse activiteiten van de patiënt worden onderbroken door sikkelcelpijn
Tijdsspanne: Week 0, 8,16, 24, 32, 40 en 48
Percentage dagen dat de dagelijkse activiteiten van een patiënt werden onderbroken vanwege sikkelpijn, berekend bij elk bezoek. Onderbroken dagen worden gerapporteerd in week 0, 8, 16, 24, 32, 40 en 48
Week 0, 8,16, 24, 32, 40 en 48
Het effect van orale L-glutamine op de subjectieve kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn en week 24 (of op het moment van stopzetting)
De subjectieve kwaliteit van leven werd geëvalueerd met behulp van de score van de RAND 36-Item Health Survey Questionnaire. De subjectieve kwaliteit van leven (lichamelijk functioneren, lichamelijke gezondheid, emotionele problemen, energie/vermoeidheid, emotioneel welzijn, sociaal functioneren, pijn, algemene gezondheid) wordt gerapporteerd in de uitgangssituatie en in week 24 (of op het moment van stopzetting). Het bereik voor Fysiek functioneren, Lichamelijke gezondheid, Emotionele problemen, Emotioneel welzijn en Sociaal functioneren is 0-100, waarbij een hoge score staat voor een betere kwaliteit van leven. Voor energie/vermoeidheid, pijn en algemene gezondheid is het bereik 0-100, waarbij een lagere score een betere kwaliteit van leven aangeeft.
Basislijn en week 24 (of op het moment van stopzetting)
Effect van orale L-glutamine op lengte
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
Bij elk bezoek wordt de lengte gemeten. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48
Basislijn, week 4, 24 en 48
Effect van orale L-glutamine op gewicht
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48
Bij elk bezoek wordt het gewicht gemeten. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48
Basislijn, week 4, 24 en 48
Effect van L-glutamine op subjectieve inspanningstolerantie - minuten patiënt kon lopen zonder rust
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48.
Het aantal minuten dat de patiënt zonder rust kon lopen, wordt bij elk bezoek gemeten. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
Basislijn, week 4, 24 en 48.
Effect van L-glutamine op subjectieve inspanningstolerantie - Minuten patiënt kon rennen zonder rust
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48.
Het aantal minuten dat de patiënt zonder rust kon rennen, wordt bij elk bezoek gemeten. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
Basislijn, week 4, 24 en 48.
Effect van L-glutamine op subjectieve inspanningstolerantie - afstand patiënt kan lopen zonder rust
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48.
De afstand die de patiënt zonder rust kan lopen, wordt bij elk bezoek verzameld. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
Basislijn, week 4, 24 en 48.
Effect van L-glutamine op subjectieve inspanningstolerantie - afstand die patiënt zou kunnen lopen zonder rust
Tijdsspanne: Basislijn, week 4, 24 en 48.
De afstand die de patiënt zonder rust kan lopen, wordt bij elk bezoek verzameld. Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde worden gerapporteerd in week 4, 24 en 48.
Basislijn, week 4, 24 en 48.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emmaus Medical, Inc.

Medewerkers

FDA Office of Orphan Products Development

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Yutaka Niihara, MD, CEO, Emmaus Medical, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 augustus 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 augustus 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

2 augustus 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 december 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 10478

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelanemie

Klinische onderzoeken op L-glutamine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jordan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren