Estudo de Fase II do Mesilato de Imatinibe em Pacientes com Doenças Raras Malignas com Risco de Vida

Critério de inclusão:

• Pacientes ≥ 15 anos de idade
• Doença com risco de vida documentada por critérios convencionais para ser resistente à terapia padrão aprovada.
• Documentação experimental da significância funcional de Abl, Kit (CD117) ou PDGF-R no tecido alvo relevante (de preferência em uma amostra coletada até 6 semanas após a entrada no estudo).
• Status de desempenho ECOG de 0, 1 ou 2.
• Função adequada do órgão final definida como: bilirrubina total < 1,5 x LSN, SGOT e SGPT < 2,5 x LSN (ou < 5 x LSN para pacientes com doença hepática), creatinina < 1,5 x LSN, CAN > 1,5 x 109/L, plaquetas > 100 x 109/L.
• Teste de gravidez de soro ou urina negativo para mulheres com potencial para engravidar (WOCBP) dentro de 7 dias após o início do estudo. As mulheres pós-menopáusicas devem ter experimentado amenorréia por pelo menos 12 meses. Pacientes do sexo masculino e feminino devem usar métodos eficazes de controle de natalidade durante todo o estudo e por até 3 meses após a descontinuação do estudo.
• Expectativa de vida de mais de 3 meses.
• Consentimento informado, voluntário e por escrito para recuperação, avaliação e uso investigativo de amostras de tecido.

Critério de exclusão:

• Pacientes que receberam qualquer outro agente experimental dentro de 28 dias após o início do estudo.
• Pacientes com outra malignidade primária, exceto se outra malignidade primária não for clinicamente significativa nem exigir intervenção ativa.
• Pacientes com problemas cardíacos Grau III/IV definidos pelos Critérios da New York Heart Association (p. insuficiência cardíaca congestiva, infarto do miocárdio dentro de 6 meses de estudo).
• Pacientes do sexo feminino grávidas ou amamentando.
• Pacientes que têm outra doença médica grave e/ou com risco de vida.
• Doentes com doença hepática crónica aguda ou conhecida (p. hepatite crônica ativa, cirrose).
• Pacientes com diagnóstico conhecido do vírus da imunodeficiência humana (infecção por HIV).
• Pacientes que receberam quimioterapia dentro de 4 semanas (6 semanas permitidas para nitrosourea, mitomicina-C ou qualquer terapia de anticorpo) antes da entrada no estudo.
• Pacientes que tiveram cirurgia de grande porte dentro de 2 semanas antes da entrada no estudo.
• Pacientes com qualquer histórico significativo de não adesão a regimes médicos ou com incapacidade de conceder consentimento informado confiável.

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.