Fas II-studie av imatinibmesylat hos patienter med livshotande maligna sällsynta sjukdomar

Inklusionskriterier:

• Patienter ≥ 15 år
• Livshotande sjukdom dokumenterad enligt konventionella kriterier för att vara resistent mot standard, godkänd terapi.
• Experimentell dokumentation av funktionell betydelse av antingen Abl, Kit (CD117) eller PDGF-R i den relevanta målvävnaden (helst på ett prov som tagits inom 6 veckor från studiestart).
• ECOG-prestandastatus på 0, 1 eller 2.
• Adekvat ändorganfunktion definierad som: total bilirubin < 1,5 x ULN, SGOT och SGPT < 2,5 x UNL (eller < 5 x ULN för patienter med leversjukdom), kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/L, trombocyter > 100 x 109/L.
• Negativt serum- eller uringraviditetstest för kvinnor i fertil ålder (WOCBP) inom 7 dagar efter studiestart. Postmenopausala kvinnor måste ha upplevt amenorré i minst 12 månader. Manliga och kvinnliga patienter måste använda effektiva preventivmetoder under hela studien och i upp till 3 månader efter att studien avslutats.
• Förväntad livslängd på mer än 3 månader.
• Skriftligt, frivilligt, informerat samtycke för hämtning, utvärdering och undersökningsanvändning av vävnadsprover.

Exklusions kriterier:

• Patienter som har fått något annat prövningsmedel inom 28 dagar efter studiestart.
• Patienter med en annan primär malignitet utom om annan primär malignitet varken för närvarande är kliniskt signifikant eller kräver aktiv intervention.
• Patienter med hjärtproblem av grad III/IV definierade av New York Heart Association Criteria (t.ex. kongestiv hjärtsvikt, hjärtinfarkt inom 6 månader efter studien).
• Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.
• Patienter som har en annan allvarlig och/eller livshotande medicinsk sjukdom.
• Patienter med akut eller känd kronisk leversjukdom (t. kronisk aktiv hepatit, cirros).
• Patienter med en känd diagnos av infektion med humant immunbristvirus (HIV).
• Patienter som har fått kemoterapi inom 4 veckor (6 veckor tillåtet för nitrosourea, mitomycin-C eller annan antikroppsbehandling) före studiestart.
• Patienter som har genomgått en större operation inom 2 veckor före studiestart.
• Patienter med någon betydande historia av bristande efterlevnad av medicinska regimer eller med oförmåga att ge tillförlitligt informerat samtycke.

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.