Étude de phase II sur le mésylate d'imatinib chez des patients atteints de maladies rares malignes potentiellement mortelles

Critère d'intégration:

• Patients ≥ 15 ans
• Maladie potentiellement mortelle documentée par des critères conventionnels comme étant résistante à un traitement standard approuvé.
• Documentation expérimentale de la signification fonctionnelle de Abl, Kit (CD117) ou PDGF-R dans le tissu cible pertinent (de préférence sur un échantillon prélevé dans les 6 semaines suivant l'entrée dans l'étude).
• Statut de performance ECOG de 0, 1 ou 2.
• Fonction adéquate des organes cibles définie comme : bilirubine totale < 1,5 x LSN, SGOT et SGPT < 2,5 x UNL (ou < 5 x LSN pour les patients atteints d'une maladie hépatique), créatinine < 1,5 x LSN, ANC > 1,5 x 109/L, plaquettes > 100x109/L.
• Test de grossesse sérique ou urinaire négatif pour les femmes en âge de procréer (WOCBP) dans les 7 jours suivant le début de l'étude. Les femmes ménopausées doivent être en aménorrhée depuis au moins 12 mois. Les patients masculins et féminins doivent utiliser des méthodes de contraception efficaces tout au long de l'étude et jusqu'à 3 mois après l'arrêt de l'étude.
• Espérance de vie supérieure à 3 mois.
• Consentement écrit, volontaire et éclairé pour le prélèvement, l'évaluation et l'utilisation expérimentale d'échantillons de tissus.

Critère d'exclusion:

• Patients ayant reçu tout autre agent expérimental dans les 28 jours suivant le début de l'étude.
• Patients atteints d'une autre tumeur maligne primaire, sauf si l'autre tumeur maligne primaire n'est actuellement ni cliniquement significative ni nécessitant une intervention active.
• Les patients présentant des problèmes cardiaques de grade III/IV définis par les critères de la New York Heart Association (par ex. insuffisance cardiaque congestive, infarctus du myocarde dans les 6 mois suivant l'étude).
• Patientes enceintes ou allaitantes.
• Les patients qui ont une autre maladie grave et/ou potentiellement mortelle.
• Les patients atteints d'une maladie hépatique aiguë ou chronique connue (par ex. hépatite chronique active, cirrhose).
• Patients avec un diagnostic connu d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
• Patients ayant reçu une chimiothérapie dans les 4 semaines (6 semaines autorisées pour la nitrosourée, la mitomycine-C ou toute thérapie par anticorps) avant l'entrée à l'étude.
• Patients ayant subi une intervention chirurgicale majeure dans les 2 semaines précédant l'entrée à l'étude.
• Patients ayant des antécédents significatifs de non-conformité aux régimes médicaux ou incapables d'accorder un consentement éclairé fiable.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.