Fase II-undersøgelse af imatinibmesylat hos patienter med livstruende maligne sjældne sygdomme

Inklusionskriterier:

• Patienter ≥ 15 år
• Livstruende sygdom dokumenteret efter konventionelle kriterier for at være resistent over for standard, godkendt behandling.
• Eksperimentel dokumentation af funktionel betydning af enten Abl, Kit (CD117) eller PDGF-R i det relevante målvæv (helst på en prøve taget inden for 6 uger efter undersøgelsens start).
• ECOG-ydelsesstatus på 0, 1 eller 2.
• Tilstrækkelig endeorganfunktion defineret som: total bilirubin < 1,5 x ULN, SGOT og SGPT < 2,5 x UNL (eller < 5 x ULN for patienter med leversygdom), kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/L, blodplader > 100 x 109/L.
• Negativ serum- eller uringraviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) inden for 7 dage efter studiestart. Postmenopausale kvinder skal have haft amenoré i mindst 12 måneder. Mandlige og kvindelige patienter skal bruge effektive præventionsmetoder under hele undersøgelsen og i op til 3 måneder efter undersøgelsens afbrydelse.
• Forventet levetid på mere end 3 måneder.
• Skriftligt, frivilligt, informeret samtykke til indhentning, evaluering og undersøgelsesbrug af vævsprøver.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der har modtaget et andet forsøgsmiddel inden for 28 dage efter påbegyndelse af undersøgelsen.
• Patienter med en anden primær malignitet, undtagen hvis anden primær malignitet hverken i øjeblikket er klinisk signifikant eller kræver aktiv intervention.
• Patienter med grad III/IV hjerteproblemer defineret af New York Heart Association Criteria (f.eks. kongestiv hjertesvigt, myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter undersøgelsen).
• Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer.
• Patienter, der har en anden alvorlig og/eller livstruende medicinsk sygdom.
• Patienter med akut eller kendt kronisk leversygdom (f. kronisk aktiv hepatitis, skrumpelever).
• Patienter med en kendt diagnose af human immundefektvirus ((HIV)-infektion.
• Patienter, der har modtaget kemoterapi inden for 4 uger (6 uger tilladt for nitrosourea, mitomycin-C eller en hvilken som helst antistofbehandling) før studiestart.
• Patienter, der har fået foretaget en større operation inden for 2 uger før studiestart.
• Patienter med nogen betydelig historie med manglende overholdelse af medicinske regimer eller med manglende evne til at give pålideligt informeret samtykke.

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.