甲磺酸伊马替尼治疗危及生命的恶性罕见病患者的 II 期研究

纳入标准：

• ≥ 15 岁的患者
• 按常规标准记录的危及生命的疾病对标准的、批准的治疗有抵抗力。
• Abl、Kit (CD117) 或 PDGF-R 在相关靶组织中的功能意义的实验文件（最好是在研究开始后 6 周内采集的样本）。
• ECOG 体能状态 0、1 或 2。
• 适当的终末器官功能定义为：总胆红素 < 1.5 x ULN，SGOT 和 SGPT < 2.5 x UNL（或肝病患者 < 5 x ULN），肌酐 < 1.5 x ULN，ANC > 1.5 x 109/L，血小板 > 100 x 109/升。
• 研究开始后 7 天内有生育潜力的女性 (WOCBP) 的血清或尿液妊娠试验阴性。 绝经后妇女必须经历至少 12 个月的闭经。 男性和女性患者必须在整个研究期间和研究终止后长达 3 个月内使用有效的节育方法。
• 寿命3个月以上。
• 对组织样本的检索、评估和研究使用的书面、自愿、知情同意。

排除标准：

• 在研究开始后 28 天内接受过任何其他研究药物的患者。
• 患有另一种原发性恶性肿瘤的患者，除非其他原发性恶性肿瘤目前既没有临床意义也不需要积极干预。
• 患有纽约心脏协会标准定义的 III/IV 级心脏问题的患者（例如 充血性心力衰竭、研究后 6 个月内的心肌梗塞）。
• 怀孕或哺乳期的女性患者。
• 患有另一种严重和/或危及生命的内科疾病的患者。
• 患有急性或已知慢性肝病的患者（例如 慢性活动性肝炎、肝硬化）。
• 已知诊断为人类免疫缺陷病毒（（HIV）感染的患者。
• 在进入研究前 4 周内接受过化疗的患者（亚硝基脲、丝裂霉素 C 或任何抗体治疗允许 6 周）。
• 在进入研究前 2 周内进行过大手术的患者。
• 具有任何不遵守医疗方案或无法授予可靠的知情同意书的重要历史的患者。

其他协议定义的包含/排除标准可能适用。